Keamanan, Tolerabilitas dan Efektivitas dari Formulasi Cair Deferiprone pada Balita dengan Kelebihan Besi Akibat Transfusi

Hasil: Data yang tersedia dalam penggunaan deferiprone pada anak berumur dibawah 10 tahun. Penelitian ini mengevaluasi keamanan dan efektivitas formulasi cair yang baru dari deferiprone untuk terapitransfusional kelebihan besi pada anak berumur 1-10 tahun. Seratus orang anak (91 thalassemia mayor, 8Hb E-b thalassemia, dan 1 penyakit sel sabit) diikutkan selama 6 bulan terapi

menggunakan deferiprone (50 to 100 mg/kg/hari). Profil kemananan serupa atau lebih baik dibandingkan dengan yang dilaporkan pada penelitian lebih awal dengan deferiprone tablet pada anak yang berumur lebih tua atau orang dewasa. Tidak ada reaksi efek samping yang kami temui. Intoleransi Gastrointestinal (GI) ditemui pada 11% dan peningkatan serum ALT pada 12% pada anak-anak. Kedua kejadian ini merupakan kejadian transien. Netropneia ringan, kami temui pada 6% pasien, tidak berubah menjadi agranulositosis dan membaik, meskipun terapi deferiprone yang tetap berlanjut. Dua pasien mengalami agranulositosis yang membaik tanpa komplikasi setelah penghentian terapi. Penggunaan deferiprone dihubungkan dengan penurunan tingkat serum ferritin signifikan dari 2532 menjadi 1463 mg/L pada nilai dasar menjadi 2176}1144 mg/L (P<0.0005). Hasil dari penelitian ini menunjukkan rasio hasil dan resiko dari larutan deferiprone oral untuk terapi balita dengan kelebihan besi akibat transfusi.

Kata Kunci: kelebihan besi transfusional, deferiprone, keamanan pada anak.