produk medis dan aplikasi bioteknologi

Mengidentifikasi obat baru dan mengembangkan cara-cara baru mengobati penyakit

adalah area utama dari bioteknologi medis. Kami telah membahas bagaimana perbedaan
protein-misalnya, insulin dan hormon pertumbuhan-produk manusia oleh teknologi DNA
rekombinan telah digunakan mengobati kondisi penyakit manusia (lihat bab 4 dan bab 5). Di
sini kita pertimbangkan beberapa contoh produk penting dari bioteknologi medis yang akan
anda dengar lebih banyak tentang di masa depan.
Pencarian untuk obat baru dan obat-obatan
Diperkirakan bahwa kanker akan segera melampaui penyakit kardiovaskular sebagai
penyebab utama kematian di Amerika Serikat. Tapi banyak terobosan yang menjanjikan di
cakrawala yang mana memberdayakan dokter dengan menyediakan nya strategi baru untuk
mengobati berbagai jenis kanker, ilmuwan kanker sedang menyelidiki banyak gen yang ada
di dalam pertumbuhan sel-sel kanker, termasuk gen yang disebut encogenes. Mereka
memproduksi protein yang dapat berfungsi sebagai faktor transkripsi dan reseptor untuk
hormon dan faktor pertumbuhan; mereka juga berfungsi sebagai enzim bahwa dalam banyak
hal

untuk mengubah sifat pertumbuhan sel penyebab kanker. Para ilmuwan juga aktif

mempelajari gen supresor tumor, yang memproduksi protein yang dapat menjaga
pembentukan kanker.
Onkogen dan gen supresor tumor semakin banyak perhatian karena peneliti bekerja
untuk membuat protein yang dikodekan oleh gen-gen ini sebagai target untuk molekul
penghambat-obat kecil yang bisa masuk ke protein dan menghalangi fungsi nya. Demikian
pula, penelitian ini bekerja pada obat yang dapat berfungsi sebagai "aktivator". Menemukan
dan merangsang protein penting sehingga dapat digunakan untuk melawan penyakit. Selain
obat molekuler kecil ada banyak penelitian yang dirancang untuk personalisasi pengobatan
dan meningkatkan pengiriman obat.
Farmakogenomik untuk obat pribadi
Proyek genom manusia dan penemuan SNP bertanggung jawab untuk bidang yang
baru muncul yang di sebut farmakogenomik; untuk menyesuaikan obat dengan merancang
terapi obat dan pengobatan yang efektif berdasarkan profil genetik tertentu pada pasien
tertentu. Farmakogenomik didasari pada gagasan bahwa individu dapat bereaksi secara
berbeda terhadap obat sama, yang dapat memiliki berbagai tingkat efektivitas dan efek

samping sebagian karena polimorfisme genetik (gambar 11.8). Setiap tahun di jelaskan
apakah farmakogenomik akan menjadi pendekatan yang hemat biaya untuk pengobatan:
daerah ini dari bioteknologi medis memiliki potensi besar dan telah menunjukkan
keberhasilan dalam mengobati beberapa kondisi.
Banyak obat yang saat ini digunakan di kemoterapi dapat efektif melawan sel-sel
kanker karena obat ini menargetkan cepat membagi sel: Namun, obat tersebut juga
mempengaruhi sel-sel tubuh normal yang secara teratur beraktivitas, seperti rambut dan selsel kulit dan sel-sel di sumsum tulang. Yang terakhir yang bertanggung jawab untuk membuat
sel darah. Akibatnya, rambut rontok, kulit kering, perubahan jumlah sel darah dan mual
semuanya berhubungan dengan cara di mana sel-sel normal efek kemoterapi. Para peneliti
telah mencari "peluru ajaib" obat yang mengahncurkan hanya sel-sel kanker tanpa merusak
sel normal. Jika obat-obatan seperti ini dirancang, pasien mungkin akan juga lebih cepat
karena obat akan memiliki sedikit atau tidak berpengaruh pada sel-sel normal dalam jaringan
bukan kanker.
Perhatikan contoh berikut. Kanker payudara adalah penyakit yang menunjukkan
warisan familiar untuk beberapa wanita. Wanita dengan salinan detektif dari gen yang disebut
BRCAI atau BRCA2 telah peningkatan risiko terkena kanker payudara, tapi banyak kasus
lain dari kanker payudara tidak memperlihatkan kasus lain yang dari kanker payudara tidak
menunjukkan secara turunan. Jika seorang wanita memiliki tumor payudara dianggap kanker,
sepotong kecil jaringan yang dapat digunakan untuk mengisolasi RNA atau DNA untuk SNP
dan microarray analiysis. Yang kemudian bisa berfungsi untuk menentukan gen yang terlibat
dalam bentuk anal tertentu dari kanker payudara. Berbekal informasi genetik ini dokter bisa
merancang terapi obat pada gen yang terlibat- yang akan spesifik dan paling efektif melawan
kanker pada wanita . Seorang wanita kedua dengan genetik yang berbeda untuk kanker
payudara mungkin menjalani pengobatan yang berbeda.
Para ilmuwan di Genentech menggunakan strategi ini untuk mengembangkan
Herceptin, jenis monoclonal antibodi (di bahas di bagian berikutnya) disetujui oleh FDA pada
tahun 1998. Berikut ini apat mengikat dan menghambat HER-2, produk protein oleh human
epidermal growth factor receptor 2 gen yang di ekpresikan di sekitar 25% sampai 30% dari
kasus kanker payudara. Wanita dengan HER-2 positif tumor (HER-2 berlebih) biasanya
mengembangkan kanker payudara yang agresif dengan kemungkinan lebih besar
(penyebaran) dan prognosis yang lebih buruk untuk kelangsungan hidup. Hercepting telah

terbukti efektif dalam beberapa wanita. Namun dalam masalah lainnya telah terjadi dengan
obat farmakogenomik lainnya dikembangkan untuk mengobati kanker lainnya.
Salah satu contoh sukses pertama farmakogenomik terlibat obat yang disebut gleevee,
diperkenalkan oleh Novartis pada tahun 2001 dan digunakan untuk mengobati leukimia
myelogenous kronis (CML), kondisi dibahas pada gambar 11.4. target Gleevec BCR-ABL
fusi protein, yang dibuat oleh pertukaran DNA antara kromosom 9 dan 22 yang terjadi pada
CML dalam melakukannya, gleevee telah terbukti menjadi relatif cara mengobati. Gleevec
dan obat terkait telah meningkatkan tingkat fival dari CML, pasien dari 30% menjadi hampir
90%. Dari howard hughes situs lembaga medis tercantum website pendamping dan
memeriksa link animalis untuk cara yang baik untuk mengamati aksi Gleevec. Data gen
expreasion dari DNA microarray yang digunakan untuk mendiagnosa pasien berdasarkan gen
mereka; kemudian digunakan pasien pengobatan farmakogenomik) berdasarkan gen mereka.
Gambar 11.9 menunjukkan contoh data microarray untuk individu didiagnosis bentuk yang
berbeda dari leukimia. Perhatikan bagaimana dapat mengirimkan n dikelompokkan menjadi
berbeda kategori leukimia genetik berdasarkan kelompok gen yang paling aktif. Karena
setiap pasien menyatakan jumlah gen yang berbeda protein, ada alasan untuk berpikir bahwa
mereka semua akan merespon dengan baik untuk kemoterapi yang sama. Mengetahui hal ini,
pendekatan kemoterapi yang berbeda dapat disesuaikan untuk setiap kategori pasien.
Akibatnya, tingkat kelangsungan hidup pasien telah sangat meningkat. Pendekatan serupa
bagi pasien kanker payudara, dan diharapkan microarray data dan pendekatan farmasi akan
menjadi aspek rutin pengobatan Diagnosis penyakit. Beberapa uji klinis yang menjanjikan
bagi pengobatan farmakogenomik melanoma dan kanker lainnya.
Ini juga akan menjadi menarik untuk diikuti apa yang terjadi dengan genom untuk
memiliki genom indiviual dan dampak ini akan memiliki pada farmakogenomik (bab 3).
Demikian pula epigenome sedang dianalisis untuk perannya dalam penyakit dan sebagai
target untuk pendekatan pengobatan baru
Nanoteknologi dan nano: bioteknologi pada skala nano
Nanoteknologi merupakan bidang ilmu yang terlibat dalam merancang, membangun
dan memanipulasi struktur pada skala nanometer. Sebuah nanometer (nm) adalah salah satu
miliar meter. Untuk referensi, rambut manusia adalah sekitar 200.000 nm diameter, DNA
sekitar 2 nm adalah diamter, dan ikatan antara banyak atom putaran 0,15 nm panjang.
Nanoteknologi adalah bisnis besar, dengan aplikasi bahan manufaktur, energi, elektronik, dan

teknik, tapi nano-aplikasi nanoteknologi untuk meningkatkan kesehatan manusia adalah

kepentingan tertentu untuk bioteknologi medis. Para ilmuwan membayangkan perangkat
kecil dalam tubuh melaksanakan myraid fungsi medis, incluiding sensor nanodevice untuk
memantau tekanan darah, darah oksigen tingkat, dan konsentrasi hormon serta nanopartikel
yang dapat menyumbat arteri yang tersumbat dan mendeteksi dan menghilangkan sel kanker.
Banyak perusahaan yang bekerja pada teknologi nano untuk mengembangkan cara-cara
inovatif untuk meningkatkan teknik pemberian obat dan memaksimalkan efektivitas mereka.
Kadang-kadang bahkan obat baik design tidak efektif seperti yang diinginkan karena
mendapatkan masalah pengiriman obat ke tempat itu harus. Misalnya, jika obat untuk
mengobati arthtritis lutut diambil sebagai pil lisan, hanya sejumlah kecil obat akan diserap
oleh tubuh dan diangkut melalui darah ke jaringan sendi lutut. Faktor-faktor lain thta
efektivitas obat pengaruh yang kelarutan (kemampuan untuk larut dalam cairan tubuh) obat
ini, kerusakan obat oleh organ tubuh dan eliminasi obat oleh hati dan ginjal. Mikrosfer,
nanopartikel antara 1 sampai 100 nm dalam ukuran yang dapat diisi atau dilapisi dengan obat,
mungkin salah satu cara untuk meningkatkan pemberian obat dan efektivitas. Partikelpartikel ini sering dibuat dari bahan lipid yang sangat mirip fosfolipid di membran sel.
Pengiriman mikrosfer sebagai kabut disemprot ke saluran udara melalui hidung dan mulut
telah berhasil digunakan untuk mengobati kanker paru-paru dan penyakit pernafasan lainnya
seperti asma, emfisema, tuberkulosis dan flu.
Lihat bagian 11.3 untuk diskusi tentang bagaimana mikrosfer disebut liposom yang
digunakan dalam terapi gen. Para peneliti juga menyelidiki cara untuk paket obat antikanker
dalam mikrosfer untuk implantasi dalam tubuh yang berdekatan dengan tumor yang tumbuh
mereka juga bekerja pada anesthethics untuk manajemen nyeri dan menambahkan
microsphres untuk wafer dan patch yang dapat digunakan untuk pengiriman obat. Pada tahun
2006, FDA menyetujui Exubera, sebuah versi inhalable insulin yang diproduksi oleh nektar
Therapeuticts dari San Fransisco dan dijual oleh Pfizer farmasi raksasa. Exubera adalah
recombinan dari insulin disampaikan sebagai bubuk inhalable; ia menawarkan pasien
diabetes alternatif firdt untuk pengiriman berbasis jarum insulin. Tapi setelah hampir setahun,
Pfizer berhenti menjual Exubera karena penjualan yang lambat. Di antara alasan yang telah
diberikan untuk kegagalan Exubera adalah keengganan Physicans dan penderita untuk
mencoba sesuatu yang baru inhaler besar digunakan untuk disampaikan digunakan untuk
menyampaikan partikel, dan strategi pemasaran yang buruk.

Saat ini lebih dari selusin obat berbasis nanopartikel gratis di uji klinis di Amerika
Serikat, dan sebagian besar dari kanker sasaran ini. Beberapa obat nanoteknologi-enabled
membuat cara mereka ke pasar, terutama di bidang pengobatan kanker, dan lebih dari 150
terapi kanker nanoteknologi dalam pengembangan. Para ilmuwan memberi dikembangkan
"obat pintar" menggunakan virus atau nanopartikel kecil seperti partikel emas yang
diperkenalkan ke dalam tubuh untuk mencari dan target dan sasaran virus atau sel spesifik,
seperti sel kanker; mereka kemudian memberikan kargo listented untuk mengobati atau
destriy sel yang cepat, efektif, dan diam-diam, dengan sedikit efek samping.
Darah Buatan
Sejak tahun 1930-an, tansfusions darah telah dilakukan ordinately dan berhasil di
negara bersatu. Transfusi sering diperlukan untuk mengobati korban trauma, menyediakan
darah selama operasi, dan mengobati peocle dengan diosrder pembekuan darah seperti
hemofilia. Pada tahun 1980-an be, kesadaran bahwa HIV telah terkontaminasi banyak
pasokan darah menyebabkan teknik pengujian baru yang telah membuat pasokan darah yang
lebih aman. Darah yang disumbangkan untuk transfusi diuji untuk phatogens seperti HIV dan
virus hepatitis B dan C sebelum disimpan, tapi menyumbangkan darah memiliki umur
simpan hanya beberapa bulan dan harus didinginkan. Sepanjang banyak daerah di dunia,
khususnya di negara-negara berkembang di mana proces skrining tidak sangat baik, ada
kebutuhan serius untuk makanan yang aman, bebas dari bakteri menular dan virus. Ini dan
masalah lainnya telah diminta untuk mencari cara untuk mengembangkan darah atau darah
pengganti buatan.
Keunggulan utama dari darah buatan dapat mencakup altrnative bebas penyakit darah
nyata, supaty konstan darah dalam menghadapi kekurangan darah dan situasi emengency, dan
pasokan darah yang dapat disimpan untuk jangka waktu yang lama. Juga, tidak seperti darah
yang disumbangkan, darah sintetis akan tidak harus dicocokkan dengan golongan darah
penerima untuk menghindari penolakan oleh sistem kekebalan tubuh. Keterbatasan utama
dalam pengembangan darah sintetis sampai saat ini adalah bahwa darah buatan telah
dirancang untuk melayani tugas utama dari darah normalred sel-mengangkut oksigen ke
jaringan tubuh, peran yang dilakukan oleh hemoglobin protein pembawa oksigen. Sel-sel
darah merah secara harfiah hemoglobin pabrik. Tapi normal sel darah merah melakukan
fungsi lain juga, seperti memberikan tubuh dengan sumber zat besi, dan hemoglobin juga
penting untuk menghilangkan karbon dioksida dari tubuh. Para peneliti belum membuat

pengganti darah yang dapat melakukan semua fungsi darah normal; Namun demikian, banyak
produk yang menjanjikan sedang dalam pengembangan.
Jadi bagaimana darah buatan dibuat? darah buatan solusi bebas sel yang mengandung
molekul yang dapat mengikat dan mengangkut oksigen dalam banyak cara yang sama seperti
hemoglobin normal. Beberapa pengganti darah dibuat dari hemoglobin sapi; lainnya terbuat
dari hemoglobin manusia. darah sapi dikumpulkan dari makanan ternak di rumah
pemotongan hewan dan kemudian diproses untuk memurnikan hemoglobin. Banyak jenis
darah buatan yang diuji diproduksi menggunakan fluorocarbons bahan kimia yang dapat
mengikat oksigen seperti hemoglobin tidak dan kemudian melepaskan oksigen ke jaringan
sekitarnya. Pada akhirnya, produk darah buatan harus memberikan alternatif yang aman
untuk transfusi darah yang nyata. Masih banyak pekerjaan yang harus dilakukan, tapi potensi
manfaat dari produk ini memiliki banyak perusahaan investasi uang dalam jumlah besar dan
waktu untuk mengembangkan pengganti darah yang layak.