Biotecnologa
Terapia gnica
La terapia gnica consiste en la insercin de genes funcionales
ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las clulas y
tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad. Aunque se han
utilizado enfoques muy distintos, en la mayora de los estudios de
terapia gnica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma
para compensar el defectivo. Si sta copia simplemente se introduce
en el husped, se trata de terapia gnica de adicin mientras que si
se trata de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se
trata de terapia de sustitucin. Actualmente, el tipo ms comn de
vectores (agente que transfiere informacin gentica, por algn
medio, de un organismo a otro) utilizados son los virus, que pueden
ser genticamente alterados para dejar de ser patgenos y portar
genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de
vectores de origen no vrico que tambin han sido utilizados para ello
como son los plsmidos, con los que es posible insertar genes
forneos al ncleo de una clula.
El virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) es un lentivirus (virus
cuyo periodo de incubacin es muy largo) causante del sndrome de
inmunodeficiencia adquirida (sida). Este fue descubierto y
considerado como el agente de la naciente epidemia de sida por el
equipo de Luc Montagnier en Francia en 1983. Entre 1981 y 2007,
el sida haba causado la muerte de aproximadamente 25 millones de
personas alrededor de todo el mundo. Hoy en da la terapia gnica
abre las puertas a una posible cura contra esta enfermedad.
Hasta la fecha, todas las terapias contra el VIH se han basado en
atacar al virus. Los variados frmacos que por eso se toman
combinados actan en las distintas fases de un complejo ciclo que
empieza porque el virus se pega a clulas diana (los linfocitos del
sistema inmunitario), les abre la membrana y les inyecta su material
gentico. La terapia gnica cambia el enfoque: en vez de intentar
bloquear la llave (las protenas del virus), consiste en modificar los
leucocitos para que no tengan la cerradura (lo que en lenguaje
tcnico se llama el receptor CCR5).
El ensayo se ha publicado en New England Journal of Medicine, este
utiliza uno de los ms prometedores hallazgos en terapia gnica: los
llamados dedos de zinc, una especie de tijeras que permiten escoger
con absoluta precisin qu parte del ADN se manipula.
En concreto, lo que se ha hecho ha sido tomar los linfocitos-T (los
famosos CD4 que son el indicador del avance de la infeccin) de
personas infectadas por el virus, y se les ha extirpado el gen que
codifica la protena CCR5 de su superficie. Con esto se elimina la
cerradura a la que debe adaptarse la llave del virus para abrirlos e
infectarlos. Luego, se los ha cultivado para hacerlos proliferar, y se
han reinyectado a los voluntarios, donde la infeccin ha seguido su
curso.
El resultado ha sido que con el transcurrir del tiempo, el virus ha ido
destruyendo los CD4 normales, pero no ha podido actuar contra los
manipulados. Como el VIH no es capaz de replicarse si no es pasando
por la fase intracelular, la que tiene lugar dentro de los linfocitos, la
concentracin de este ha ido bajando. Con anterioridad ya se haba
visto que estos linfocitos modificados, que los cientficos han llamado
SB-728-T, eran bien tolerados en los pacientes.
Bibliografa
http://sociedad.elpais.com/sociedad/2013/12/09/actualidad/13866108
57_698700.html
http://sociedad.elpais.com/sociedad/2014/03/10/actualidad/13944686
82_768197.html
http://www.madrid.org/cs/Satellite?
c=CM_Actualidad_FA&cid=1354326937123&language=es&pageid=1
171014727331&pagename=PortalEducacion%2FCM_Actualidad_FA
%2FEDUC_actualidad
http://www.solociencia.com/quimica/12011010.htm