Transplante de Clulas-Tronco

Hematopoticas para a
Doena Falciforme

N 151
Junho/2015

2015 Ministrio da Sade.

permitida a reproduo parcial ou total desta obra, desde que citada a fonte e que no
seja para venda ou qualquer fim comercial.
A responsabilidade pelos direitos autorais de textos e imagens desta obra da CONITEC.

Informaes:
MINISTRIO DA SADE
Secretaria de Cincia, Tecnologia e Insumos Estratgicos
Esplanada dos Ministrios, Bloco G, Edifcio Sede, 8 andar
CEP: 70058-900, Braslia DF
E-mail: conitec@saude.gov.br
http://conitec.gov.br

CONTEXTO
Em 28 de abril de 2011, foi publicada a Lei n 12.401 que dispe sobre a assistncia
teraputica e a incorporao de tecnologias em sade no mbito do SUS. Esta lei um marco
para o SUS, pois define os critrios e prazos para a incorporao de tecnologias no sistema
pblico de sade. Define, ainda, que o Ministrio da Sade, assessorado pela Comisso
Nacional de Incorporao de Tecnologias CONITEC, tem como atribuies a incorporao,
excluso ou alterao de novos medicamentos, produtos e procedimentos, bem como a
constituio ou alterao de protocolo clnico ou de diretriz teraputica.
Tendo em vista maior agilidade, transparncia e eficincia na anlise dos processos de
incorporao de tecnologias, a nova legislao fixa o prazo de 180 dias (prorrogveis por mais
90 dias) para a tomada de deciso, bem como inclui a anlise baseada em evidncias, levando
em considerao aspectos como eficcia, acurcia, efetividade e segurana da tecnologia,
alm da avaliao econmica comparativa dos benefcios e dos custos em relao s
tecnologias j existentes.
A nova lei estabelece a exigncia do registro prvio do produto na Agncia Nacional de
Vigilncia Sanitria (ANVISA) para que este possa ser avaliado para a incorporao no SUS.
Para regulamentar a composio, as competncias e o funcionamento da CONITEC foi
publicado o Decreto n 7.646 de 21 de dezembro de 2011. A estrutura de funcionamento da
CONITEC composta por dois fruns: Plenrio e Secretaria-Executiva.
O Plenrio o frum responsvel pela emisso de recomendaes para assessorar o
Ministrio da Sade na incorporao, excluso ou alterao das tecnologias, no mbito do
SUS, na constituio ou alterao de protocolos clnicos e diretrizes teraputicas e na
atualizao da Relao Nacional de Medicamentos Essenciais (RENAME), instituda pelo
Decreto n 7.508, de 28 de junho de 2011. composto por treze membros, um representante
de cada Secretaria do Ministrio da Sade sendo o indicado pela Secretaria de Cincia,
Tecnologia e Insumos Estratgicos (SCTIE) o presidente do Plenrio e um representante de
cada uma das seguintes instituies: ANVISA, Agncia Nacional de Sade Suplementar - ANS,
Conselho Nacional de Sade - CNS, Conselho Nacional de Secretrios de Sade - CONASS,
Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Sade - CONASEMS e Conselho Federal de
Medicina - CFM.

Cabem Secretaria-Executiva exercida pelo Departamento de Gesto e Incorporao

de Tecnologias em Sade (DGITS/SCTIE) a gesto e a coordenao das atividades da
CONITEC, bem como a emisso deste relatrio final sobre a tecnologia, que leva em
considerao as evidncias cientficas, a avaliao econmica e o impacto da incorporao da
tecnologia no SUS.
Todas as recomendaes emitidas pelo Plenrio so submetidas consulta pblica
(CP) pelo prazo de 20 dias, exceto em casos de urgncia da matria, quando a CP ter prazo de
10 dias. As contribuies e sugestes da consulta pblica so organizadas e inseridas ao
relatrio final da CONITEC, que, posteriormente, encaminhado para o Secretrio de Cincia,
Tecnologia e Insumos Estratgicos para a tomada de deciso. O Secretrio da SCTIE pode,
ainda, solicitar a realizao de audincia pblica antes da sua deciso.
Para a garantia da disponibilizao das tecnologias incorporadas no SUS, o decreto
estipula um prazo de 180 dias para a efetivao de sua oferta populao brasileira.

ii

SUMRIO
1.

RESUMO EXECUTIVO .......................................................................................................... 2

2.

A DOENA ........................................................................................................................... 4

3.

O PROCEDIMENTO .............................................................................................................. 4

4.

DISCUSSO .......................................................................................................................... 8

5.

DIRETRIZES INTERNACIONAIS ............................................................................................. 9

6.

RECOMENDAO DA CONITEC ......................................................................................... 10

7.

CONSULTA PBLICA .......................................................................................................... 11

8.

DELIBERAO FINAL ......................................................................................................... 13

9.

DECISO ............................................................................................................................ 14

10.

REFERNCIAS..................................................................................................................... 15

1. RESUMO EXECUTIVO
Tecnologia: Transplante de Clulas-Tronco Hematopoticas TCTH.
Indicao: Pacientes com algum tipo de doena que afeta as clulas do sangue.
Demandante: Secretaria de Ateno Sade SAS/MS
Procedimento: Transplante de Clulas-Tronco Hematopoticas TCTH (denominado
genericamente de transplante de medula ssea) um tipo de tratamento proposto, em sua
maioria, para algumas doenas que afetam as clulas do sangue. Consiste na substituio de
uma medula ssea doente, ou deficitria, por clulas normais de medula ssea, com o objetivo
de reconstituio da hematopoese.
Doena: O termo anemia falciforme reservado para a forma de doena que ocorre nos
homozigotos (SS). O gene da hemoglobina S pode combinar-se com outras anormalidades
hereditrias das hemoglobinas, como hemoglobina C e betatalassemia, entre outros, gerando
combinaes que tambm so patolgicas em conjunto e que so denominadas Doenas
Falciformes (DF). A DF uma das mais frequentes doenas genticas no Brasil e caracteriza-se
pela presena predominante de hemoglobina S que tem a propriedade de formar polmeros
quando desoxigenada. Estima-se que 25.000 50.000 pessoas tenham a doena em estado
homozigtico (SS anemia falciforme) ou na condio de heterozigotos compostos (SC, SD,
SE, Sbetatalassemia doena falciforme)
Recomendao da CONITEC: Recomendar a incorporao da indicao de Transplante de
Clulas-tronco Hematopoticas em Doena Falciforme no Regulamento Tcnico do
SistemaNacional de Transplantes.
Consulta Pblica: Foram recebidas 284 contribuies na consulta pblica a favor da
incorporao com pontuais sugestes de complementao, no entanto todos os pontos foram
esclarecidos no relatrio final. Contudo, as informaes recebidas no alteraram a
recomendao inicial, pois no foram apresentados fatos ou evidncias novas.
Deliberao da CONITEC: Os membros da CONITEC, presentes na reunio realizada no dia
6/5/2015, aps discutirem os condicionantes deliberaram recomendar a incorporao do
transplante de clulas-tronco hematopoticas alognico aparentado para tratamento da
doena falciforme, conforme estabelecido pelo Ministrio da Sade. Foi assinado o Registro de
Deliberao n119/2015.
Deciso: A portaria n 30, de 30 de junho de 2015 torna pblica a deciso de incorporar no
mbito do SUS o transplante de clulas-tronco hematopoticas alognico aparentado para

tratamento da doena falciforme, conforme estabelecido pelo ministrio da sade. Publicao

no DOU n 143 de 1 de julho de 2015, pg. 49.

2. A DOENA
A Doena Falciforme uma das mais frequentes doenas genticas no Brasil e
caracteriza-se pela presena predominante de hemoglobina S que tem a propriedade de
formar polmeros quando desoxigenada. Estima-se que 25.000 50.000 pessoas tenham a
doena em estado homozigtico (SS anemia falciforme) ou na condio de heterozigotos
compostos (SC, SD, SE, Sbetatalassemia doena falciforme)1.
O termo anemia falciforme reservado para a forma de doena que ocorre nos
homozigotos (SS). O gene da hemoglobina S pode combinar-se com outras anormalidades
hereditrias das hemoglobinas, como hemoglobina C e betatalassemia, entre outros, gerando
combinaes que tambm so patolgicas em conjunto e que so denominadas Doenas
Falciformes (DF).
As doenas falciformes (SS, SC, Sb) tm alta morbidade e mortalidade precoce. As
sndromes eritrofalcmicas levam injria tecidual sistmica por isquemia e necrose tissular,
ocorrendo leso progressiva de mltiplos rgos, como crebro, corao, fgado, rins, pele,
olhos, esqueleto e pulmes. As crises falcmicas podem ser controladas com tratamento
preconizado, mas algumas complicaes como AVC e crises graves de venocluso podem
vitimizar os doentes de maneira irreversvel.

3. O PROCEDIMENTO
O Transplante de Clulas-Tronco Hematopoticas TCTH (denominado genericamente
de transplante de medula ssea) um tipo de tratamento proposto, em sua maioria, para
algumas doenas que afetam as clulas do sangue. Consiste na substituio de uma medula
ssea doente, ou deficitria, por clulas normais de medula ssea, com o objetivo de
reconstituio da hematopoese. O transplante pode ser autognico; quando a medula ou as
clulas precursoras de medula ssea provm do prprio indivduo transplantado (receptor), ou
alognico; quando as clulas provm de outro indivduo (doador). O transplante tambm pode
ser feito a partir de clulas precursoras de medula ssea obtidas do sangue circulante de um
doador, do sangue de cordo umbilical ou da prpria medula ssea, retirada por meio de
puno aspirativa. Os TCTH alognicos esto indicados, em sua maioria, em doenas

hematolgicas malignas (leucemias, linfomas) ou que tenham comportamento maligno

(anemias hereditrias, talassemias).

Desde a incluso dos TCTH nos regulamentos do Ministrio da Sade, e seguindo a

tendncia natural de atualizao das normas existentes, o grupo de doenas tratveis com
TCTH vem sendo intensamente debatido luz dos novos conhecimentos adquiridos e sua
ampliao ocorreu com a publicao de trs portarias ministeriais, a partir do ano de 2000,
que atualizaram o antigo regulamento tcnico especfico para os TCTH, definido na portaria
GM n 1.217/99 (portarias GM n 1.316/2000, 2.480/2004 e 931/2006), incluindo a indicao
de TCTH em doenas como Linfomas No-Hodgkin, Talassemia Major, Sndrome
Mielodisplsica, Imunodeficincias primrias, entre outras.

A partir do ano de 2004, com a realizao do I Frum Nacional do Sistema Nacional de

Transplantes, realizado em Braslia, passou-se a discutir a indicao de TCTH em Doena
Falciforme (DF), como opo de tratamento queles doentes que possuam Homozigose para
Anemia Falciforme e que desenvolviam comorbidades importantes, comprometendo
significativamente a qualidade de vida e podendo evoluir para bito. Entretanto, um longo
caminho ainda precisava ser percorrido, a fim de demonstrar a efetividade, eficincia, eficcia
e segurana da indicao dos TCTH em casos selecionados. Agora, o Sistema Nacional de
Transplantes prope a incluso da DF em seu regulamento tcnico, de forma a garantir o
acesso dos portadores de DF, que se encaixarem em critrios definidos, aos TCTH alognicos
aparentados.

A partir de iniciativas de cientistas internacionais, e de reconhecidos nomes da

medicina brasileira, os resultados benficos dos TCTH em Doena Falciforme (Anemia
Falciforme - S homozigoto, ou S Beta Talassemia S beta) passaram a incentivar a
comunidade cientfica a investigar sua indicao formal para aqueles doentes que
apresentassem comorbidades importantes, tais como:

a) Alterao neurolgica caracterizada por AVC ou outra alterao neurolgica que

persista por mais de 24 hs, ou alterao de imagem;
b) Doena crebro-vascular associada Doena Falciforme;
c) Mais de 2 crises vaso-oclusivas (tanto STA ou outra) graves no ltimo ano;

d) Mais de um episdio de Priapismo;

e) Presena de mais de 2 anticorpos em pacientes em regime de hipertransfuso, e
f)

Osteonecrose em mais de uma articulao.

Bernaudin at al referem ser o TCTH alognico aparentado uma forma de cura para a
Doena Falciforme2. No entanto, a sua utilizao tem sido limitada pela o risco de mortalidade
relacionada ao transplante. Essa a motivao para utilizar os TCTH como abordagem
teraputica na DF apenas em casos selecionados. Na experincia do grupo francs, entre
novembro de 1988 e dezembro de 2004, 87 (oitenta e sete) pacientes consecutivos com DF
grave, variando de 2 a 22 anos de idade, receberam TCTH. A Doena Cerebrovascular foi a
principal indicao na direo do transplante em 55 (cinquenta e cinco) pacientes. Todos os
pacientes receberam as clulas progenitoras hematopoticas de um irmo compatvel, sob
regime de condicionamento mieloablativo. A doena enxerto contra hospedeiro (GVHD) foi a
principal causa de mortalidade, sendo que nos TCTH cuja fonte de clulas foi o sangue do
cordo umbilical, no houve desenvolvimento de GVHD.

Outro grupo europeu, liderado pela Dra. Eliane Gluckman apresentou, no congresso
americano de Hematologia em 2013, estudo onde so apresentados mais de 1200 casos
transplantados com sobrevida em 2 (dois) anos de 94%3. Em publicao recente do The Journal
of the American Medical Association4 JAMA, o Dr. John Tisdale mostra, em dois importantes
grficos, em que se demonstra que pacientes deixaram de utilizar a morfina para o controle da
dor, aps o TCTH.

Os dados demonstrados nas referncias bibliogrficas apenas sugerem que os TCTH

alognicos aparentados em portadores de Doena Falciforme podem ser considerados para
casos selecionados, onde o benefcio do transplante maior que o risco do procedimento e
mais eficaz em relao s teraputicas conservadoras utilizadas, no que diz respeito
manuteno da qualidade de vida.

Dentre a prevalncia j citada de DF no Brasil, cerca de 10% possuem comorbidades

importantes capazes de indicar o TCTH. Considerando aqueles que tambm possuiriam outras
condies que contraindicariam a realizao dos TCTH e aqueles que evoluiriam para o bito, e
ponderando que desses apenas 30% possuiriam doador familiar compatvel, estima-se que 50

doentes por ano poderiam efetivamente receber a indicao e realizar o TCTH. O impacto
financeiro da incluso da DF no grupo das doenas transplantveis por clulas progenitoras
hematopoticas, estimado em 2.746.963,50 (dois milhes, setecentos e quarenta e seis mil,
novecentos e sessenta e trs reais e cinquenta centavos) para o ano de 2015 (considerando a
frequncia de todos os TCTH alognicos aparentados ressarcidos pelo SUS em 2013) considera
que todos os doentes que receberiam a indicao de TCTH encontrariam doador compatvel e
estariam em condies timas para a realizao do transplante.

Sero necessrias outras medidas para a concretizao dos TCTH nesses casos, como: a
ampliao dos leitos existentes para a realizao de TCTH alognicos no aparentados
(liberando leitos para os TCTH aparentados), a definio de centros hospitalares de excelncia
para a efetivao dos procedimentos e acompanhamento dos transplantados, a preparao do
sistema REREMEWEB (sistema informatizado que gerencia o cadastro dos receptores de
medula ssea) para o registro e evoluo dos dados dos transplantados, e o tempo necessrio
que cada equipe mdica leva para se preparar para a realizao dos TCTH em Doena
Falciforme.

Em se tratando os TCTH alognicos aparentados de procedimentos inclusos na Tabela de

Procedimentos do SUS desde 1994, no demandando incluso de procedimento novo,
entende-se que a incluso da DF no regulamento tcnico do Sistema Nacional de Transplantes,
no incorrer em medida de grande impacto financeiro, mas de grande impacto na melhoria
da qualidade de vida dos pacientes transplantados.

O Sistema Nacional de Transplantes SNT pretende incluir a indicao dos TCTH

alognicos aparentados de medula ssea, de sangue perifrico ou de sangue de cordo
umbilical, do tipo mieloablativo, em Doena Falciforme. Os TCTH poderiam ser indicados e
realizados em pacientes que se encaixem nos seguintes casos:

I.

Portadores de Doena Falciforme (S homozigoto) ou S Beta Talassemia

(Sbeta) em uso de hidroxiureia com um dos critrios abaixo:
a) Alterao neurolgica caracterizada por Acidente Vascular Enceflico,
ou alterao neurolgica que persista por mais de 24 horas, ou
alterao de imagem;

b) Doena cerebrovascular associada Doena Falciforme;

c) Mais de 2 crises vasoclusivas (tanto Sndrome Torcica Aguda - STA, ou
outra) graves no ltimo ano;
d) Mais de um episdio de Priapismo;
e) Presena de mais de 2 anticorpos em pacientes em regime de hipertransfuso;
f) Osteonecrose em mais de uma articulao.

4. DISCUSSO

Em reunio da CONITEC, o tema foi apresentado e mdicos especialistas convidados

esclareceram que se trata de uma doena rara; as complicaes ocasionadas pela doena
aparecem de maneira progressiva a partir dos 10 anos de idade; o TCTH o nico tratamento
curativo existente, mas apresenta riscos, a indicao do transplante incerta e em vista do
risco acaba-se perdendo a oportunidade da melhor indicao. Em casos em que a doena j
evoluiu com muitas sequelas, o risco de submeter o paciente a um transplante poderia ser
excessivo.
As leses vasculares (vasculopatias), diagnosticadas por mtodos de imagem, so
indicativas de agravamento da doena e podem ser critrio de incluso do doente em um
programa de transplante; as comorbidades dos pacientes com DF so muitas e assim h
necessidade de centros com expertise para a realizao e no acompanhamento do
procedimento.
Embora houvesse consenso entre o plenrio e os especialistas que o transplante deve
ser oferecido aos pacientes com DF no SUS, restaram dvidas sobre os critrios de
incluso/excluso de pacientes e doadores e indicao de Centros de Referncias. Como as
evidncias sobre o tema foram baseadas em estudos observacionais, aventou-se a
possibilidade de se realizar estudos prospectivos controlados multicntricos no Brasil.
Para os critrios de incluso e excluso, consensuou-se que seriam buscados nos
estudos e guidelines existentes e se adotaria o conjunto que recomendado em todos ou na
maioria deles.

5. DIRETRIZES INTERNACIONAIS
Aps uma busca na literatura por protocolos clnicos e diretrizes de tratamento da
Doena Falciforme, para um levantamento das indicaes praticadas em outros pases, foram
encontrados documentos que apontam a priorizao do transplante em casos especficos.

Em artigo do grupo europeu, j citado anteriormente, onde so descritas as

recomendaes de um painel internacional de especialistas (2014)5, recomenda-se que na
presena de irmos compatveis, pacientes jovens com Doena Falciforme sintomtica que
possuem um doador irmo (parente) compatvel deve ser transplantado o mais cedo possvel,
preferencialmente na idade pr-escolar. Recomendam tambm a utilizao e medula ssea
no manipulada ou sangue de cordo umbilical, sempre que disponvel, de doadores irmos
compatveis como fonte de clulas tronco.
No Manual do EBMT (European Group for Blood and Marrow Transplantation), 2012 6, o
TCTH aplicvel a crianas mais novas com sinais precoces de morbidade relacionada
Doena Falciforme. Descrevem que a doena sintomtica uma indicao clara ao transplante,
mas caso j tenha ocorrido danos permanentes em rgos e tecidos, relacionados falcizao,
a funo do transplante questionvel.

Apesar de no existir um consenso de critrios definindo os pacientes que devem ser

submetidos ao transplante, o manual apresenta as principais indicaes para a realizao do
transplante em pacientes com Doena Falciforme:

Idade < 16 anos;

Doador irmo HLA idntico;

Uma ou mais complicaes: infarto na rea afetada ou evento neurolgico que

persista por mais de 24 horas; funo neuropsicolgica prejudicada com MRI
cerebral anormal e angiografia; Sndrome torcica aguda recorrente; doena
falciforme do pulmo estgios 1 ou 2; Episdios recorrentes de vaso-ocluso ou
priaprismo recorrente; Nefropatia falciforme (com razo de filtrao glomerular 3050%de valores preditivos);

Outras indicaes a considerar: Doppler transcranial anormal, hipertenso

pulmonar, infarto cerebral silencioso;

O manual descreve como ponto importante para a seleo adequada do paciente

que ser submetido ao transplante, o alto risco de morbidade com a realizao do
transplante antes que ocorram danos irreversveis aos rgos;

Como doadores alternativos, so descritas trs possibilidades:

o

Doadores compatveis no relacionados - Critrio rigoroso de tipagem

molecular para deteco de compatibilidade;

Doadores incompatveis relacionados resultados sub-timos, em

estudo: mortes, recorrncia e rejeio estudo limitado;

Cordo umbilical no relacionado promissor, mas ainda pouco

estudado.

O National Institute of Health (NIH) em publicao que descreve a abordagem para

aconselhamento e manejo de complicaes da doena7, recomenda o TCTH em crianas com
Doena Falciforme que apresentaram complicaes significativas, no infecciosas, causadas
por vaso-ocluso, cujos irmos devem ser avaliados quanto compatibilidade. Na presena de
irmo compatvel, as famlias de crianas afetadas de maneira severa, devem ser informadas
sobre os benefcios, riscos de tratamentos alternativos como o transplante. No entanto,
esclarecem que no h estudos comparativos que permitam aos mdicos recomendar
preferencialmente uma interveno em relao outra, como transfuses de clulas
vermelhas ou tratamento com hidroxiuria.

6. RECOMENDAO DA CONITEC

Os membros da CONITEC presentes na 31 reunio da CONITEC, realizada nos dias 3 e 4

de dezembro de 2014, por unanimidade, deliberaram por recomendar a incorporao da
indicao de Transplante de Clulas-tronco Hematopoticas em Doena Falciforme no
Regulamento Tcnico do Sistema Nacional de Transplantes.

10

7. CONSULTA PBLICA
Foram recebidas 284 contribuies na consulta pblica sobre a incorporao do TCTH
alognico aparentado para tratamento da doena falciforme (DF). Os grficos e o quadro
abaixo apresentam a distribuio total das contribuies de acordo com a especificidade dos
formulrios, com o tipo de contribuio e as contribuies por estado:

CP 06/2015 Contribuies Tcnicas - Transplante de clulas-tronco hematoiticas

para DF. Total: 52 contribuies.

CP 06/2015 Paciente - Transplante de clulas-tronco hematoiticas para DF. Total:

232 contribuies.

18%

Pacientes
Tcnico
82%

Contribuies de Pacientes
Tipo de Contribuio

Contribuies

Paciente com a doena em pauta

48

Grupo/associao/organizao de pacientes com a doena em pauta

22

Familiar, amigo ou cuidador de paciente com a doena em pauta

129

Profissional de sade responsvel pelo paciente com a doena em pauta

19

Outro

14

11

Total

232

Quadro 1. Contribuies de pacientes na consulta pblica por tipo de contribuio

Contribuies Tcnico-Cientficas
Tipo de Contribuinte

Contribuies

Empresa

Empresa fabricante da tecnologia avaliada

Ministrio da Sade

Secretaria Estadual de Sade

Secretaria Municipal de Sade

Instituio de sade

24

Instituio de ensino

Sociedade mdica

Outra

15

Total

52

Quadro 2. Contribuies tcnico-cientficas na consulta pblica por tipo de contribuio

65

37 36
22

19
4

11
3

Grfico 1. Distribuio de contribuies de pacientes recebidas na consulta pblica por

estado.

12

18
15

4
1

3
1

Grfico 2. Distribuio de contribuies tcnico-cientficas recebidas na consulta pblica por

estado.
As contribuies foram semelhantes e consonantes com recomendao da Conitec. No
houve

relato

contrrio

incorporao

do procedimento,

apenas

sugestes

de

complementao em relao aos critrios de elegibilidade do pblico alvo, sendo eles:

extenso da faixa etria; a adoo de critrios de presena de quantidades de anticorpos;
incluso de crianas com histria de acidente vascular enceflico - AVE e aquelas em que o
doppler transcraniano indica alto risco de sofrer AVE isqumico.
Alguns artigos citados ou anexados j tinham sido avaliados. Todos os pontos foram
avaliados, porm no se tratavam de fatos novos ou evidncias adicionais.

8. DELIBERAO FINAL
Os membros da CONITEC presentes na reunio do plenrio do dia 06/05/2015
deliberaram, por unanimidade, recomendar a incorporao do transplante de clulas-tronco
hematopoticas alognico aparentado para tratamento da doena falciforme, conforme
estabelecido pelo Ministrio da Sade. A recomendao ser encaminhada para deciso do
Secretrio da SCTIE.

Foi assinado o Registro de Deliberao n 119/2015.

13

9. DECISO
PORTARIA N 30, DE 30 DE JUNHO DE 2015
Torna pblica a deciso de incorporar no
mbito do Sistema nico de Sade - SUS o
transplante de clulas-tronco hematopoticas
alognico aparentado para tratamento
da doena falciforme, conforme estabelecido
pelo Ministrio da Sade.
O SECRETRIO DE CINCIA, TECNOLOGIA E INSUMOS ESTRATGICOS DO MINISTRIO DA SADE, no uso
de suas atribuies legais e com base nos termos dos art. 20 e art. 23 do Decreto 7.646, de 21 de
dezembro de 2011, resolve:
Art. 1 Fica incorporado no mbito do Sistema nico de Sade - SUS, o transplante de clulas-tronco
hematopoticas alognico aparentado para tratamento da doena falciforme, conforme estabelecido
pelo Ministrio da Sade.
Art. 2 O relatrio de recomendao da Comisso Nacional de Incorporao de Tecnologias no SUS
(CONITEC)
sobre
a
tecnologia
estar
disponvel
no
endereo
eletrnico:
http://conitec.gov.br/index.php/decisoes-sobre-incorporacoes.
Art. 3 Esta Portaria entra em vigor na data de sua publicao.

JARBAS BARBOSA DA SILVA JNIOR

Publicao no DOU n 143 de 1 de julho de 2015, pg. 49.

14

10.

REFERNCIAS

1. Portaria SAS/MS n 55, de 29 de janeiro de 2010 aprova o Protocolo Clnico e Diretrizes

Teraputicas Doena Falciforme, MS, 2010.
2. Bernardim et al., 2007 Long-term results of related myeloablative stem-cell
transplantation to cure sickle cell disease - doi:10.1182/blood-2007-03-079665 originally
published online July 2.
3. Gluckman et al., 2013. Allogeneic transplantation strategies including haploidentical
transplantation in sickle cell disease - American Society of Hematology.
4. Tisdale, J. Nonmyeloablative HLA-Matched Sibling Allogeneic Hematopoietic Stem Cell
Transplantation for Severe Sickle Cell Phenotype The Journal of the American Medical
Association.
5. Angelucci E., Matthes-Martin S., Baronciani, D. et al., 2014. Hematopoietic stem cell
transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management
recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014; 99(5):811-20.
6. Angelucci E., Baronciani D. HSCT for children and adolescents, Haemoglobinopathies. In:
Haematopoietic Stem Cell Transplantation. The EBMT (European Group for Blood and Marrow
Transplantation) Handbook. 6 edio (revisada). Paris: European School of Haematology;
2012.
7. National Institutes of Health (National Heart, Lung, and Blood Institute). The Management
of Sickle Cell Disease. NIH Publication: edio revisada, 2002.

15