Medicamentos

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Actualidad cientfica

Medicamentos de vanguardia
MARIN CARRETERO COLOMER
VOCAL DEL COF DE BARCELONA.

Pegaptanib sdico
Tratamiento de la degeneracin macular asociada a la edad

Pegaptanib sdico es el primer medicamento que inhibe selectivamente la actividad del factor de crecimiento del endotelio vascular
(VEGF165), una protena que acta como inductor de la neovascularizacin coroidea (NVC), el proceso de la enfermedad comn a todos
los tipos de degeneracin macular asociada a la edad (DMAE).
Debido a su unin especfica al VEGF165, reduce el exudado
y el crecimiento de los vasos sanguneos, lo que limita la progresin
de la enfermedad y ayuda a preservar la visin de los pacientes.

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Caractersticas

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a degeneracin macular asociada a la edad (DMAE) hmeda es una enfermedad ocular degenerativa que destruye el centro del campo visual y que puede

provocar la prdida de visin si no se trata a tiempo. Una de las posibles causas de la

DMAE es la falta de oxgeno (hipoxia) en la retina, que provoca un proceso de angiognesis. Este proceso supone un crecimiento anormal de los vasos sanguneos en
la mcula, el punto de mxima agudeza visual, provoca sangrado, edema en la retina
y la formacin de tejido cicatricial. Este tipo de DMAE suele ser bilateral y asimtrica, de modo que un paciente con un ojo afectado tiene una probabilidad cercana
al 50% de que, en un plazo de 5 aos, la enfermedad se extienda al ojo sano.
ESPECIALIDADES FARMACUTICAS AUTORIZADAS EN LA UNIN EUROPEA
Nombre comercial

Laboratorio

Presentacin

CN

Macugen

Pfizer

0,3 mg, 1 jeringuilla precargable de 90 l

532500.1

VOL 26 NM 1 ENERO 2007

Segn algunas investigaciones,

cerca del 45% de los pacientes
con DMAE en Espaa no estn
tratados y, hoy por hoy, los tratamientos ms usados son paliativos, destructivos y, lo ms importante, tratan la lesin y no la enfermedad. La esperanza para estos
pacientes est en el desarrollo de
tratamientos farmacolgicos diana, capaces de detener el proceso
degenerativo de la enfermedad y
superar las limitaciones de los ya
existentes.

Pegaptanib de sodio es el primer

tratamiento antiangiognico que
frena la DMAE. En los ltimos
aos se han realizado numerosos
estudios que han permitido el desarrollo de molculas capaces de
inhibir la angiognesis patolgica
en la retina, es decir, el anormal
crecimiento de los vasos sanguneos en esa zona.
Gracias a estas investigaciones
se ha desarrollado el primer medicamento para la DMAE hmeda que ejerce su accin, independientemente del tipo de lesin,
del tamao y de la agudeza visual
del paciente que hay que tratar y
viene a sustituir a los tratamientos
actuales, paliativos o destructivos.
Pegaptanib de sodio es el primer medicamento que inhibe selectivamente la actividad del factor de crecimiento del endotelio
vascular (VEGF165), una protena que acta como inductor de la
neovascularizacin coroidea
(NVC), el proceso de la enfer-

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Actualidad cientfica Medicamentos de vanguardia

Diferencia entre los pacientes tratados con pegaptanib (lnea amarilla)

y los tratados con placebo (lnea morada) en el transcurso de 2 aos*
Cambio medio en la visin (dioptras)

2 aos de tratamiento (n = 133)

-2

Placebo (n = 107)

-4
- 2,4 dioptras

-6
-8
-10

45% de ben
p < 0,01

-12
-14
-16
Ao 1

-20
0

6 12 0 24 0

0 0 0 0 0 0
Tiempo (semanas)

0 80 90 102

*En porcentaje, todos los pacientes pierden visin, pero los tratados con pegaptanib tienen ms probabilidades
de conservar la agudeza visual y el beneficio se extiende en torno a 2 aos.

cin; se cree que todos estos procesos contribuyen a la progresin de la

forma exudativa (hmeda) de la
DMAE. El VEGF165 es la isoforma
de VEGF que est implicada de forma preferencial en la neovascularizacin ocular patolgica. En animales, la inhibicin selectiva con pegaptanib se mostr tan eficaz en
suprimir la neovascularizacin patolgica como en la inhibicin de todas las isoformas del VEGF. No

obstante, pegaptanib no afect la

vasculatura normal, mientras que la
inhibicin de todas las isoformas
del VEGF s que lo hizo. Se ha demostrado que se reduce el crecimiento del tamao medio de lesin
total, el tamao de la neovascularizacin coroidea (tamao NVC) y
el tamao del exudado de fluorescena en los pacientes con DMAE
que fueron tratados con pegaptanib
de sodio.

Pegaptanib inhibe selectivamente la isoforma patognica VEGF-165

Pegaptanib

VEGF

GF
VE

Farmacologa
Pegaptanib es un oligonucletido
modificado y pegilado que liga con
una especificidad y afinidad altas al
factor de crecimiento del endotelio
vascular (VEGF165) extracelular, lo
que inhibe su actividad.
El VEGF es una protena secretada que induce la angiognesis, la
permeabilidad vascular y la inflama-

- 17 dioptras

Ao 2

Pegaptanib inhibe
la actividad de la protena
VEGF-165

VEGF

medad comn a todos los tipos de

DMAE hmeda. Debido a su unin
especfica al VEGF165, reduce el
exudado y el crecimiento de los vasos sanguneos, lo que limita, por
tanto, la progresin de la enfermedad y ayuda a preservar la visin de
los pacientes.
El principal estudio clnico realizado para comercializar este nuevo
tratamiento puramente farmacolgico es el Estudio VISION, cuyos
resultados se publicaron en la revista
The New England Journal of Medicine.
Este estudio demostr que pegaptanib de sodio, por s solo, es el doble
de eficaz que el placebo a la hora de
prevenir la prdida grave de visin.
Asimismo, los resultados de este estudio, que ha incluido a 1.186 pacientes afectados de todos los distintos subtipos de DMAE hmeda, demostr que el 70% de los pacientes
tratados con pegaptanib de sodio
mantuvo su agudeza visual y perdi
menos de tres lneas de visin tras
un ao de tratamiento.
Esta nueva terapia supone una novedad y un paso adelante en el tratamiento de la DMAE, ya que no se
trata de una terapia meramente sintomtica, sino que acta a nivel molecular y consigue modificar el curso de la enfermedad, con lo que frena su evolucin.

Esta nueva terapia supone una novedad y un paso adelante en el tratamiento de la DMAE,
ya que no se trata de una terapia meramente sintomtica, sino que acta a nivel molecular
y consigue modificar el curso de la enfermedad
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Mecanismo de accin
Pegaptanib de sodio es el primer
medicamento que inhibe la actividad del factor de crecimiento del
endotelio vascular (VEGF165), una
protena que acta como inductor
de la neovascularizacin coroidea
(NVC), el nico proceso de la enfermedad comn a todos los tipos
de DMAE hmeda. Debido a su
unin especfica al VEGF165, pegaptanib de sodio reduce el exudado y el crecimiento de los vasos sanguneos, lo que limita la progresin
de la enfermedad y ayuda a preservar la visin de los pacientes.

Estudios clnicos
La aprobacin de este medicamento
por parte de las autoridades sanitarias se basa en los resultados de dos
estudios clnicos con 1.186 pacientes con todos los subtipos existentes
de DMAE hmeda. El principal pa-

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rmetro de eficacia fue la proporcin de pacientes que perdieron

menos de 15 letras de agudeza visual (tres lneas de visin) tras 54 semanas de tratamiento. El 70% de los
pacientes tratados con 0,3 mg de
pegaptanib de sodio, cada 6 semanas, durante un ao, perdi menos
de tres lneas de visin, comparado
con el 55% de pacientes en el grupo
control.
Los resultados clnicos a 2 aos
han demostrado un beneficio continuado del tratamiento con pegaptanib de sodio y las ventajas de iniciar
la terapia cuanto antes. Adems, los
pacientes tratados recibieron el 90%
de las dosis, lo que indica una gran
adherencia al tratamiento.
Pegaptanib de sodio est disponible en Estados Unidos, Canad,
Reino Unido, Alemania, Suecia,
Finlandia, Irlanda, Austria, Filipinas y Pakistn. Ms de 70.000 pacientes con DMAE hmeda se han
tratado en Estados Unidos desde
2005. A partir de ahora, tambin
est a disposicin de los pacientes
espaoles diagnosticados con
DMAE. I

902 250 902 o entra en www.msf.es y hazte socio. Gracias.

Pegaptanib de sodio acta sobre uno

de los factores involucrados en el
desarrollo de la DMAE. Los tratamientos actuales para tratar la
DMAE requieren la aplicacin de
mtodos lser. Son paliativos y destructivos y no estn dirigidos al origen de la enfermedad, ya que nicamente tratan la lesin. Pegaptanib
de sodio es el primer tratamiento
que ejerce su accin sobre uno de
los factores involucrados en el desarrollo de la DMAE, independientemente del tipo de lesin, del tamao y de la agudeza visual del paciente y viene a sustituir a los
tratamientos utilizados hasta el momento. Los estudios clnicos realizados con este nuevo frmaco han demostrado que este tratamiento, por
s solo, es el doble de eficaz a la hora
de prevenir la prdida grave de visin.

Visualizacin inmersiva de la
estructura molecular de pegaptanib

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