PRODUCT PIPELINE  |  INHIBITORS (FEBRUARY 22, 2018) 

NAME   COMPANY   TYPE   CLINICAL TRIALS   DESCRIPTION  

In October 2015 Health Canada approved 
Baxalta (In January 2013,  Baxalta’s biologics license application for 
Inspiration  Obizur to treat acquired hemophilia. The  This is a treatment for patients with 
Biopharmaceuticals/Ipsen  submission was based on a global,  acquired hemophilia A. 
sold the OBI‐1 technology  prospective, multi‐centre Phase II/III open 
Obizur  Porcine recombinant factor VIII  Unfortunately, despite Health Canada 
and Ipsen manufacturing  label clinical trial, which assessed the 
facilities to Baxalta, now  efficacy and safety of Obizur in the  approval and the unmet need, it has not 
part of Shire. The sale was  treatment of serious bleeds in adults with  yet been approved for funding in Canada. 
approved in March 2013.)  acquired hemophilia A. Obizur is also 
approved in the U.S. 

A Phase I trial was completed in 2013. 
The product was granted Orphan Drug 
Designation (ODD) by the European  This is a recombinant fusion protein 
Commission. This could entitle CSL Behring  linking coagulation factor VIIa with 
to exclusively market in Europe for a  albumin for the treatment of inhibitors in 
CSL689 rVIIa‐FP  CSL Behring  Recombinant factor VIIa 
period of 10 years if the product at the  hemophilia A and B. A greater than 8‐fold 
stage of license application fulfils the  increase in half‐life was observed in 
orphan drug requirements.  Phase I clinical studies. 
In August 2015, the first of 54 patients was 
enrolled in a Phase II/III trial 

LFB SA and its subsidary rEVO announced 
in March 2015 that it will start its global 
This is a novel recombinant form of 
Phase III trials of LR769, Persept 2 and 3, 
human factor VIIa (rhFVIIa) for patients 
LR769  rEVO Biologics and LFB SA  rFVIIa  in the second half of 2015. The first part of 
with congenital hemophilia A or B and 
the study will evaluate two dosing 
inhibitors. 
regimens in adolescents and adults with 
inhibitors to FVIII and FIX. 

OPKO Health has submitted an 
investigational new drug (IND) application  Factor VIIa‐CTP is a new, long‐acting 
to the U.S. FDA seeking approval to  recombinant factor VIIa using the 
conduct a Phase IIa trial of its long‐acting  company's proprietary technology to 
version of coagulation factor VIIa to treat  extend its circulatory half‐life without the 
bleeding episodes in hemophilia A or B  use of polymers, encapsulation 
Factor VIIa‐CTP  OPKO Health  Recombinant factor VIIa  patients with inhibitors to factor VIII or IX.  techniques or nanoparticles. The 
Factor VIIa‐CTP has been granted orphan  technology is based on a naturally 
drug designation in both the U.S. and  occurring peptide, the C‐terminal peptide 
Europe.  (CTP) of the beta chain of human 
As of November 2015, Opko was recruiting  chorionic gonadotropin. 
subjects for a Phase I/II trial. 

1