LA TERAPIA GENÉTICA

¿Sabías que…?

Lo que sabemos

 ¿Cómo se utiliza la biotecnología en la salud humana?

Prevención de enfermedades hereditarias

En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento del material genético
humano. Este conocimiento permite una prevención primaria antes de la concepción y
una prevención secundaria, con la detección precoz durante el embarazo.
Las posibilidades que ofrece la biotecnología
Hoy día, el avance de la biotecnología ha permitido un desarrollo mucho más eficiente
de las especies ya cultivadas y ha abierto unas perspectivas enormes. Así, se han
introducido mejoras en actividades clásicas como la fabricación de pan, cerveza o
yogur; se han desarrollado industrias en las que intervienen los seres vivos.Todas estas
posibilidades están directamente relacionadas con la salud humana y con la mejora de
la calidad de vida.
Producción de sustancias terapéuticas
Muchas se obtienen a partir de microorganismos; por ejemplo, la penicilina. Un gran
número de estas sustancias se producen hoy gracias a la biotecnología, como la
insulina. Las personas que sufren diabetes deben inyectarse insulina varias veces al día.
Hasta el año 1983, la insulina que utilizaban las personas diabéticas era insulina de
cerdo purificada. En el año 1982 se autorizó la comercialización de insulina obtenida
mediante ingeniería genética, siendo la primera molécula biológica fabricada por esta
técnica y comercializada.
Terapia génica
Cuando una enfermedad es debida a un solo gen, sería posible curarla introduciendo el
gen normal en la persona enferma. Este procedimiento se llama terapia génica y está
en fase de investigación. Una de las enfermedades que podrían solucionarse con
terapia génica es la talasemia beta. Esta enfermedad es debida a un defecto en el gen
de la hemoglobina, por lo que los glóbulos rojos de estas personas son defectuosos. Si
se lograra introducir el gen normal en las células encargadas de fabricar la
hemoglobina, los glóbulos rojos fabricados serían normales.
Vacunas
Algunas vacunas se obtienen cultivando virus en células vivas en laboratorio. Los virus
cultivados se recogen y se matan o debilitan para preparar la vacuna. Se trata de
técnicas tradicionales.La ingeniería genética ha aportado nuevas posibilidades para
obtener vacunas: por ejemplo, la vacuna contra la hepatitis B se está desarrollando ya
mediante estas técnicas nuevas. También se espera conseguir la elaboración de nuevas
vacunas para combatir enfermedades tan graves como el sida y el paludismo.

Nos preguntamos

Lo que aprendemos

 Responde las sgtes. Preguntas:

 o ¿Qué consecuencias para la salud y la calidad de vida de las personas conlleva
la inmunodeficiencia severa?

Por lo general comienzan dentro del 1er año de vida de un niño. A continuación, se enumeran
los más comunes de la SCID. Pero los pueden ser levemente distintos en c/niño.Habitualmente
el niño puede tener muchas infecciones serias, infecciones que ponen en riesgo la vida o
ambas. Las infecciones no son fáciles de tratar. Y los medicamentos para tratar las infecciones
no funcionan bien. Entre las infecciones comunes se encuentran:

 Neumonía

 Repetidas infecciones de oídos

 Meningitis

 Infección de la sangre

 Infecciones crónicas de la piel

 Infecciones por levaduras en la boca y el área del pañal

 Diarrea

 Infección del hígado (hepatitis)

o ¿Qué impacto en la sociedad tienen los avances biotecnológicos como la

terapia génica o la producción de sustancias terapéuticas utilizando diversos
microorganismos?

Permite la cultivación de energías renovables, las cuales ayudan a buscar nuevas técnicas de
cultivo. Ayuda a mejorar la producción permitiendo que el proceso de cultivos sea más fáciles
obteniendo mejores propiedades para la sociedad. Ha logrado una gran capacidad en el ser
humano, la cual le permite hacer todo con su misma apariencia. Permite un buen cuidado al
medio ambiente con mejores técnicas lo cual disminuye la utilización de químicos que
perjudican al medio ambiente.

o ¿En qué consiste la terapia génica de los niños burbuja?

La terapia génica consiste en retirar células madre hematopoyéticas del propio niño enfermo,
reparar el defecto genético que portan y volverlas a introducir en el paciente para que puedan
multiplicarse, ir reemplazando poco a poco a las defectuosas y restaurar el sistema inmune.

o ¿Qué mecanismos fallan en los pacientes inmunosuprimidos severos?

Después de un trasplante de órganos, el cuerpo casi siempre rechazará el nuevo órgano porque
el envoltorio proteico de sus células difiere del órgano original. Como consecuencia de esto,
el sistema inmunitario detecta el nuevo tejido como "hostil", e intenta eliminarlo atacándole
con leucocitos, causando la muerte del tejido. Los inmunosupresores se aplican para bloquear
esta respuesta. El tratamiento inmunosupresor más eficaz en el caso de trasplantes es
la ciclosporina, que funciona bloqueando la activación de los linfocitos T. La utilización de
ciclosporina como tratamiento abrió la vía a la medicina de trasplantes, permitiendo el
desarrollo de las técnicas de trasplante de corazón, hígado y pulmones. En la actualidad se
usan muchos otros medicamentos conjuntamente o en lugar de la ciclosporina.

o ¿En qué se diferencian las estrategias in vivo y ex vivo en la terapia

génica?

 Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le
administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un
vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El
problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector
localice a un único tipo de células diana.

 Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del
tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre
fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo
y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi
completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables,
constituyendo así un material trasplantable.

 Aplica lo aprendido

o ¿Crees que es importante seguir investigando y aplicando la terapia

génica? ¿Por qué?

Sí, porque el avance de la ciencia es lo que nos hace humanos, pseguir

preguntándonos más allá, y la investigación hacia una posible solución hacia
un problema social que aunque es peligroso, debe seguir adelante, ya que todo
lo que hemos aprendido de este tema, no nos serviría de nada si decidimos
rendirnos ahora.

o ¿Hasta qué punto estos conocimientos son útiles para tu vida diaria?

Hasta el punto de la salud y calidad de vida personal