Resume Biotek Chapter 24

Gene Therapi

Terapi gen adalah penggunaan asam nukleat sebagai agen pharmaceutical untuk
mengobati penyakit . Terapi gen berasal dari gagasan bahwa DNA dapat digunakan
untuk suplementa atau mengubah gen dalam sel individu sebagai terapi untuk
mengobati penyakit. Tidak seperti obat molekul kecil atau obat-obatan protein yang
biasanya dirumuskan dalam bentuk kapsul atau tablet, asam nukleat terapeutik dalam
vektor khusus untuk masuk ke dalam sel-sel dalam tubuh. Terapi gen biasanya
menargetkan satu atau lebih gen membelot tanpa mempengaruhi gen normal di lokasi
penyakit. Target terapi gen dapat menjadi onkogen normal yang produknya memiliki
potensi untuk menyebabkan tumor atau gen cacat yang produknya sangat penting
untuk mempertahankan fungsi fisiologis normal.