Tugas : Farmakoekonomi review 5

Meskipun fase dan desain uji klinis mungkin berbeda untuk penyakit
tertentu dan obat khusus, seperti obat kanker atau terapi gen, berikut adalah
gambaran umum dari setiap fase uji klinis untuk sebagian besar obat:
Tahap 1:
Selama studi Fase 1, para peneliti umumnya menguji kandidat obat baru
pada sukarelawan yang sehat (orang sehat). Dalam kebanyakan kasus, 20 hingga
80 relawan sehat berpartisipasi dalam Fase 1. Tujuan utama dari studi Fase 1
adalah untuk mengevaluasi keamanan kandidat obat baru sebelum melanjutkan ke
studi klinis lebih lanjut. Selain keamanan, peneliti dapat menjawab pertanyaan
lain dalam uji coba Tahap 1 terkait seberapa banyak obat diukur dalam darah
setelah pemberian, bagaimana obat tersebut bekerja dalam tubuh dan efek
samping yang terkait dengan peningkatan dosis.
Tahap 2:
Dalam studi Fase 2, para peneliti memberikan obat kepada kelompok
pasien yang lebih besar (biasanya hingga beberapa ratus) dengan penyakit atau
kondisi dimana obat tersebut sedang dikembangkan untuk awalnya menilai
keefektifannya dan untuk mempelajari lebih lanjut keamanannya. Fokus utama
studi Fase 2 adalah menentukan dosis optimal atau dosis kandidat obat, untuk
menentukan cara terbaik pemberian obat untuk memaksimalkan kemungkinan
manfaat, sambil meminimalkan risiko.
Tahap 3:
Fase tahap 3 biasanya melibatkan 300 hingga 3.000 peserta dari populasi
pasien yang akhirnya akan menggunakan obat tersebut. Peserta ditugaskan untuk
menerima obat yang sedang dievaluasi atau kelompok kontrol yang menerima
pengobatan perawatan standar saat ini atau plasebo (zat yang tidak memiliki efek
terapeutik). Peneliti merancang studi Tahap 3 - antara lain - untuk
mendemonstrasikan apakah kandidat obat menawarkan manfaat pengobatan untuk
populasi tertentu memberikan data keamanan yang lebih rinci, dan berfungsi
sebagai dasar untuk pelabelan produk.
 Ketika satu atau lebih uji coba Fase 3 diselesaikan, para peneliti
memeriksa hasil dan memutuskan apakah obat tersebut telah menunjukkan
keefektifan dan profil keamanan yang dapat diterima dalam mengobati penyakit.
Jika demikian, perusahaan dapat mengajukan Aplikasi Obat Baru (NDA), yang
berisi semua data dan informasi yang dikumpulkan pada setiap tahapan proses
melalui hasil uji klinis Fase 3, serta informasi lain yang diperlukan oleh otoritas
regulasi yang berlaku. NDA diserahkan ke FDA (atau aplikasi serupa dapat
diserahkan ke badan pengatur lain di luar AS) untuk dipertimbangkan untuk
persetujuan pemasaran. Karena hasil uji coba Tahap 3 sering kali memberikan
dasar untuk persetujuan, uji coba Tahap 3 terkadang juga disebut uji coba pivotal.
Obat yang telah jadi secara skala lab perlu dilakukan uji kedigdayaannya
untuk mengetahui apakah obat tersebut memenuhi kriteria dan perlu analisis
bisnis apakah obat tersebut dapat menguntungkan dari segi finansial perusahaan
serta keputusan matketing dalam menentukat target pasar. Harapan dari
pengkajian ini adalah untuk mengetahui apakah obat yang ditemukan dapat
bersaing dengan produk lain dari segi kemanjuran dan harganya. Sehingga
didapatkan outcome yang diinginkan.
Ada seleksi yang harus diperhatikan dalam pengembangan obat, yaitu:
1. Seleksi kemanjuran
 Bila terbukti kurang efektif dari pada obat yang sudah ada dipasaran
maka sebainyak tidak diproduksi dan dipasarkan karena peluang untuk
bersaing dengan produk sejenis perlu waktu lama dan perlu promosi yang
masif sehingga memperbesar biaya.
 Bila terbukti efektivitasnya sama atau lebih efektif, maka dilanjutkan
dengan seleksi harga.
2. Seleksi harga
Prioritas yang didahulukan adalah bagi obat baru yang lebih efektif.
Harga obat baru yang lebih efektif mungkin lebih mahal atau sama atau
justru lebih murah. Adapun seleksi harga yang harus diperhatikan :
 Pilihan pertama jatuh pada obat yang lebih manjur tetapi lebih
murah, pilihan kedua adalah obat lebih manjur dengan harga
yang sama.
 Obat yang lebih manjur tetapi lebih mahal dilakukan uji Cost
Effectiveness Analysis (CEA), maka pilihan ketiga
membandingkan kenaikan kemanjuran (Effectiveness) yang
lebih besar dari dibandingkan dengan kenaikan harganya.
 Obat baru dengan kemanjuran sama, maka pilihan keempat
adalah obat dengan kemanjuran sama tetapi harganya lebih
murah.