DASAR TERAPI GEN

Oleh
DR. HASNAR HASJIM

DEFINISI
Terapi

gen adalah suatu tehnik

untuk memperbaiki gen yang cacat/

rusak sehingga dapat menimbulkan
penyakit
Clinical trial terapi gen sudah dimulai
sejak tahun 1990

 Gen

itu terdapat dalam kromosom

merupakan dasar fungsional dan fisik
dari keturunan
Perintahnya berupa sandi untuk
membuat protein pada struktur seluler.
Bila terjadi perubahan dari gen, maka
protein yang terbentuk tidak lagi dapat
melakukan fungsi yang normal,
sehingga akan menimbulkan kelainan
genetik

Selama ini obat dibuat dari tumbuh2an,

hewan dan dari bahan kimia
Para ilmuwan sekarang sudah dapat
menentukan gen yang dapat menimbulkan
penyakit/kelainan . Dan sedang dipelajari pula
bagaimana cara memperbaiki atau mengganti
gen tersebut, dengan menggunakan bakteri,
virus yang sudah dimodifikasi secara genetik ,
dan dipakai sebagai obat bahkan dapat
menggantikan organ tubuh

Usaha para peneliti untuk

memperbaiki gen yang cacat
1.

Memasukkan gen yang normal

kedalam lokasi non spesifik diantara
genom untuk pengganti gen yang tidak
berfungsi
2. Gen yang cacat diganti dengan gen
yang normal melalui rekombinasi
homolugus
3. Gen yang cacat diperbaiki dengan
mutasi balik yang selektif sehingga gen
kembali ke fungsi yang normal

Terapi gen adalah tehnik untuk

mengoreksi gen yang cacat yang
bertanggung jawab terhadap suatu
penyakit
Misalnya untuk mencegah kematian
dengan penyakit kanker

Pengobatan dengan gen terapi

meliputi
1. Imunoterapi
2. Viro onkolitik
3. Transfer gen

 1.

IMUNOTERAPI
Menggunakan sel yang telah
dimodifikasi secara genetik dari
partikel virus untuk menstimulir
sistem imun tubuh sehingga mampu
mengalahkan keganasan sel kanker

 2.

VIRO ONKOLITIK
Menggunakan partikel sel virus yang
bereplikasi didalam sel kanker dan
menyebabkan sel kanker menjadi
mati.

 3.

TRANSFER GEN
Tehnik ini relatif baru, dengan cara
memperkenalkan gen 2 baru yang
dimasukan kedalam sel kanker atau
mengelilingi jaringan kanker
sehingga dapat menghentikan
pertumbuhan dan menghancurkan
sel kanker

KERJA TERAPI GEN

Dalam terapi gen ini kita memerlukan
satu molekul yang berfungsi sebagai
karier disebut sebagai vektor . Vektor
inilah yang membawa gen /DNA yang
normal ke sel target pasien , dan yang
biasa dipakai sebagai vektor adalah
virus yang telah diubah secara
genetik.

BEBERAPA JENIS VIRUS YANG

DIGUNAKAN UNTUK TERAPI
GEN

1. Retro virus
Golongan virus yang dapat membuat
rantai ganda DNA dari genomnya dan
disatukan dengan kromosom sel inangnya
mis: HIV (human defisiensi virus)
2. Adeno virus
Golongan virus dengan rantai DNA
gandanya dapat menyebabkan infeksi
pada saluran pernapasan, saluran
pencenaan dan menimbulkan kematian
mis: virus influenza

 3.Adeno-assosiated

virus.
Virusnya kecil mempunyai single
strandid DNA dan dapat memasukan
material genetik di tempat spesifik
pada kromosom 19.
4. Herpes simpleks
Golongan virus dengan rantai ganda
DNA yang menginfeksi sebagian dari
sel seperti sel neuron

Kendala terapi gen

1. Terapi gen akan efektif bila gangguan

terjadi pada gen tunggal
2. Virus yang berfungsi sebagai vektor ,
dalam tubuh manusia bisa berubah sifatnya
sehingga menimbulkan penyakit
3. Masih banyak terapi gen yang
keberhasilannya pendek sehingga perlu
diulang
4. Sistem imun tubuh akan mengurangi
efek terapi gen . Begitu pula terapi gen
yang berulang akan menyebabkan sistem
imun tubuh akan meningkat daya tolaknya

ERIMA

KASIH