Terapi gen ini dirancang untuk memperkenalkan materi genetik

ke dalam sel untuk mengkompensasi kelainan gen atau untuk

membuat protein yang menguntungkan. Jika sebuah mutasi gen
menyebabkan protein yang diperlukan untuk menjadi rusak atau
hilang, terapi gen mungkin dapat memperkenalkan salinan normal
gen untuk mengembalikan fungsi dari protein.
Sebuah gen yang dimasukkan langsung ke dalam sel biasanya
tidak berfungsi. Sebaliknya, pembawa disebut vektor secara
genetik direkayasa untuk memberikan gen. Virus tertentu sering
digunakan sebagai vektor karena mereka dapat menyampaikan gen
baru dengan menginfeksi sel. Virus yang dimodifikasi sehingga
mereka tidak dapat menyebabkan penyakit bila digunakan pada
manusia. Beberapa jenis virus, seperti retrovirus,
mengintegrasikan materi genetik (termasuk gen baru) ke dalam
kromosom dalam sel manusia. Virus lainnya, seperti
adenoviruses, memperkenalkan DNA mereka ke dalam inti sel,
tetapi DNA tidak terintegrasi ke dalam kromosom.
Vektor dapat disuntikkan atau diberikan secara intravena (oleh
IV) langsung ke jaringan tertentu dalam tubuh, di mana ia
diambil oleh sel-sel individual. Bergantian, sampel sel-sel
pasien dapat dilepas dan terkena vektor di laboratorium
pengaturan. Sel-sel yang berisi vektor kemudian kembali ke
pasien. Jika pengobatan berhasil, gen baru yang disampaikan
oleh vektor akan membuat protein yang berfungsi.
Peneliti harus mengatasi banyak tantangan teknis sebelum
terapi gen akan menjadi pendekatan praktis untuk mengobati
penyakit. Sebagai contoh, para ilmuwan harus menemukan cara
yang lebih baik untuk memberikan gen dan target mereka untuk
sel tertentu. Mereka juga harus memastikan bahwa gen baru yang
justru dikendalikan oleh tubuh.