KUALITAS HIDUP TERKAIT KESEHATAN DAN STATUS FUNGSIONAL

BERHUBUNGAN DENGAN STATUS JANTUNG DAN HASIL KLINIS PADA

ANAK DENGAN KARDIOMIOPATI
Tujuan
Untuk mengukur kualitas hidup terkali kesehatan/health-related quality of
life (HRQOL) (HRQOL) dan status fungsional anak dengan kardiomiopati dan
untuk

menentukan

apakah

mereka

berkorelasi

dengan

faktor

sosiodemografi, status jantung, dan hasil klinis.

Desain studi
Orang

tua

dari

anak-anak

di

Pediatric

Cardiomyopathy

Registry

menyelesaikan Kuesioner Kesehatan Anak/ Child Health Questionnaire (CHQ;

umur lebih dari sama dengan 5 tahun) dan instrumen Status Fungsional II
(Revisi) (umur kurang dari sama dengan 18 tahun). Regresi Linear dan Cox
digunakan untuk menguji hipotesis asosiasinya dengan HRQOL.
Hasil
Tiga ratus lima puluh lima anak yang dilakukan evaluasi pada usia lebih dari
sama dengan 5 tahun (median 8,6 tahun) memiliki fungsi yang lebih rendah
(CHQ fisik dan psikososial Ringkasan Skor 41,7 14,4 dan 47,8 10,7)
dibandingkan dengan kontrol dengan riwayat yang sehat. Nilai domain CHQ
yang

paling

ekstrim,

Dampak-Emosional

Orang

tua/Parental

Impact-

Emotional, adalah satu SD di bawah normal. Usia yang lebih muda saat
diagnosis dan dimensi skor z ventrikel kiri akhir diastolic yang lebih kecil
berhubungan secara independen dengan fungsi fisik yang lebih baik pada
anak-anak dengan kardiomiopati tipe dilatasi. Pendapatan keluaga yang
lebih besar / pendidikan yang lebih tinggi berkorelasi dengan fungsi
psikososial

yang

lebih baik

pada

anak-anak

dengan hipertrofik

dan

kardiomiopati tipe campuran/ tipe lain. Pada kohort lebih dari sama dengan 5
tahun ini, skor rendah pada kedua instrumen memprediksi kematian yang

lebih cepat/ transplantasi dan dimasukan daftar untuk transplantasi pada

anak dengan dilatasi dan kardiomiopati tipe campuran/ tipe lain (P <0,001).
Pada semua usia (n = 565), skor total Status Fungsional II (Revisi) adalah
87,1 16,4, dan nilai yang lebih rendah berhubungan dengan kematian
yang lebih cepat / transplantasi untuk semua kardiomiopati.
Kesimpulan
HRQOL dan status fungsional pada anak dengan kardiomiopati adalah
umumnya memiliki gangguan relatif dibandingkan anak-anak yang sehat.
Gangguan ini terkait dengan usia yang lebih tua saat diagnosis, status sosial
ekonomi rendah, ukuran ventrikel kiri, dan peningkatan risiko kematian dan
transplantasi. Identifikasi keluarga yang berisiko untuk gangguan fungsional
memungkinkan untuk penyediaan layanan khusus pada awal perjalanan
penyakit. (J Pediatr 2015; -: - -).
Tingkat kematian gagal jantung yang berhubungan dengan kardiomiopati
pada anak melebihi dari angka kematian gabungan dari semua kanker pada
anak. Namun demikian, data dari Pediatric Cardiomyopathy Registry (PCMR)
telah menunjukkan bahwa banyak anak-anak yang dapat bertahan hidup
dengan penyakit kronis yang berhubungan dengan kardiomiopati. Penyakit
kronis berdampak pada status fungsional dan beberapa faktor penentu yang
paling penting untuk kualitas hidup. Meskipun begitu, studi prospektif
mengenai kualitas hidup terkait kesehatan/ health-related quality of life
(HRQOL) pada anak-anak dengan penyakit jantung bawaan dan kondisi yang
tidak

berhubungan

dengan

jantung

sudah

dilakukan

dan

beberapa

diantaranya telah mempelajari anak-anak dengan kardiomiopati. Informasi

tersebut dapat berguna untuk konseling, mengidentifikasi keluarga yang
membutuhkan layanan khusus, dan dalam perencanaan strategi manajemen
klinis.
Kami berusaha untuk: (1) mengukur HRQOL dan status fungsional anak
dengan kardiomiopati dan membandingkannya dengan kontrol dengan

riwayat sehat; (2) menentukan apakah faktor sosiodemografi dan tindakan

ekokardiografi untuk ukuran dan fungsi ventrikel kiri (LV) berhubungan
dengan fungsi, sehingga membangun hubungan pengganti diantara kondisi
fungsional

dan

jantung

kedepannya;

(3)

meneliti

hubungan

antara

pengukuran yang tervalidasi dari HRQOL dan status fungsional; dan (4)
menilai apakah HRQOL dan status fungsional memprediksi kondisi klinis ke
depan. Kami berhipotesis bahwa HRQOL dan status fungsional yang buruk
akan berhubungan dengan waktu yang lebih singkat untuk dimasukan ke
dalam daftar transplantasi jantung, serta untuk kematian dan transplantasi.

Metode
Studi Status Fungsional PCMR mengumpulkan data HRQOL dan status
fungsional (disebut sebagai survei) pada pasien anak dengan kardiomiopati
di 12 pusat jantung anak di amerika serikat. Kriteria inklusi untuk penelitian
yang diperlukan adalah pasien harus memenuhi kriteria PCMR untuk
diagnosis kardiomiopati (kardiomiopati tipe dilatasi/dilated cardiomyopathy
[DCM]; kardiomiopati tipe hipertropi/hypertrophic cardiomyopathy [HCM];
atau campuran/tipe lainnya), berusia 18 tahun atau lebih muda pada saat
dilakukan survei, dan bahwa pasien tidak mengalami transplantasi jantung
sebelumnya. Seorang pasien dianggap memenuhi syarat untuk PCMR jika
kriteria ekokardiografi kuantitatif secara ketat sesuai dengan pengukuran
penggunaan dari dimensi LV, ketebalan dinding, dan fungsi, atau pola
kardiomiopati sesuai dengan pola semiquantitative yang diketahui. Pasien
juga dapat memenuhi syarat apabila diagnosis dikonfirmasi dengan analisis
otopsi atau jaringan; atau penyidik telah mengajukan bukti kuat lain untuk
adanya kardiomiopati. PCMR mengeksklusi pasien dengan kardiomiopati
sekunder untuk kondisi lain. Kriteria eksklusi tambahan untuk penilaian
status fungsional adalah penyakit neuromuskuler, seperti distrofi otot
Duchenne, yang dapat mempengaruhi status fungsional, dan kurangnya

kelancaran membaca orang tua dalam bahasa Inggris dan Spanyol.

Instrumen yang tersedia untuk adalah dalam bahasa Inggris dan Spanyol.
Data status fungsional dikumpulkan dari anak-anak (kurang dari sama
dengan 18 tahun) dari segala usia. Analisis primer dalam laporan ini hanya
menggunakan kuesioner yang pertama kali selesai dari setiap jenis dari
masing-masing keluarga yang berpartisipasi, dari anak dengan usia minimal
5 tahun (usia minimum untuk kedua instrumen divalidasi) pada saat
kuesioner selesai. Sebuah analisis sekunder melaporkan Status Fungsional II
(Revisi), atau FSII (R), skor dari semua peserta (bayi sampai usia 18 tahun).
Laporan ini tidak termasuk data yang dikumpulkan setelah transplantasi
jantung.
Persetujuan dari Institutional Review Board diperoleh di semua pusat yang
berpartisipasi. Persetujuan tersirat digunakan untuk tahap pertama studi dan
didefinisikan sebagai penyelesaian dan pengembalian kuesioner oleh orang
tua atau wali anak. Pada tahap kedua dari studi ini, yang termasuk langkahlangkah tambahan yang bukan bagian dari laporan ini, 93% menyelesaikan
informed consent.
Data klinis dirangkum dari rekam medis oleh tim pengumpul data terlatih
dengan menggunakan formulir laporan kasus standar. Kedua instrumen
terstandardisasi dan tervalidasi digunakan untuk mengukur HRQOL dan
status kesehatan fungsional secara keseluruhan

terdiri dari50-item Child

Health Questionnaire (CHQ) dari Laporan Orang tua untuk anak-anak usia 518 tahun dan versi 14-item dari kuesioner FSII (R). Semua kuesioner yang
dijawab masing-masing oleh orang tua atau pengganti orang tua tahunan.
Orang tua juga melaporkan tingkat, pendidikan terakhir, ras, status
perkawinan, dan pendapatan.
Temuan

secara

keseluruhan

dari

CHQ

dijelaskan

oleh

Physical

and

Psychosocial Summary Scores,, yang berkisar dari 0 sampai 100. CHQ juga
menilai 14 konsep kesehatan: (1) fungsi fisik; (2) peran / sosial-fisik; (3)

peran / sosial emosional; (4) peran / perilaku sosial; (5) nyeri tubuh; (6)
perilaku umum; (7) kesehatan mental; (8) harga diri; (9) persepsi kesehatan
umum; (10) perubahan dalam kesehatan; (11) dampak-emosional orang tua;
(12) dampak-waktu orang tua; (13) kegiatan keluarga; dan (14) kohesi
keluarga. Skala ini dinyatakan sebagai nilai z (angka SD dari rata-rata nol
untuk kelompok pembanding yang sehat). Versi 14-item dari FSII (R)
menghasilkan skor total, yang memiliki nilai maksimum 100. FSII (R)
menangkap fungsi fisik dan emosional tetapi tidak menilai nyeri, fungsi
sosial, atau fungsi peran. Skor Ringkasan CHQ dan skor FSII (R) yang Lebih
besar menunjukkan fungsi yang lebih baik.

Analisis Statistik
Variabel kontinu diringkas sebagai mean SD dan median dengan IQR. Luas
permukaan tubuh dihitung dari tinggi dan berat badan menggunakan
formula Haycock. Dimensi diastolik akhir ventrikel kiri / LV end-diastolic
dimension LV (EDD), ketebalan dinding posterior LV, ketebalan septum, dan
massa LV dinyatakan sebagai nilai z relatif terhadap distribusi pengukuran ini
vs luas permukaan tubuh pada anak sehat dan pemendekan fraksi dan fraksi
ejeksi LV dinyatakan sebagai nilai z relatif terhadap usia. Pemeriksaan
Echokardiografi

dianalisis

sebagai

yang

berkorelasi

bersama

status

fungsional yang diperoleh rata-rata 1 bulan sebelum survei, dan 75% dari
pemeriksaandidefinisikan sebagai konkuren dan diperoleh dalam waktu 9
bulan. Klasifikasi kelompok dilakukan berdasarkan jenis fungsional dari
kardiomiopati pada saat diagnosis kardiomiopati.
Rata-rata skor z ekokardiografi dibandingkan dengan rata-rata nol dengan
menggunakan uji t dengan satu sampel. Total Skor Ringkasan CHQ dan skor
FSII (R) dibandingkan terhadap rata-rata untuk anak sehat melalui uji

Wilcoxon, dan skor menurut jenis fungsional kardiomiopati dibandingkan

dengan menggunakan uji Kruskal-Wallis. Persentase yang abnormal (> 2 SD
dari rata-rata sehat) dibandingkan dengan tes yang tepat. Korelasi Spearman
dan pemodelan aditif umum digunakan untuk menilai hubungan antara CHQ
dan FSII (R).
Regresi linier multivariabel stepwise digunakan untuk menguji hubungan
antara prediktor demografi dan klinis (dengan pengecualian fraksi ejeksi LV,
etiologi, dan ras) dan 4 kondisi kedepan: Skor Ringkasan CHQ fisik dan
Psikososial, skala Dampak-Emosional Orang Tua CHQ, dan skor total FSII (R).
Pendapatan rumah tangga tahunan untuk 54 kasus itu dihitung dengan
regresi

pendapatan

pada

tingkat

pendidikan

orang

tua

dan

status

perkawinan. Estimasi Kaplan-Meier dan Cox proportional hazard model yang

digunakan untuk menilai hubungan antara status fungsional dan 2 hasil klinis
yaitu: waktu sampai terjadi dari kematian dan transplantasi jantung yang
paling pertama, dan waktu untuk pendaftaran transplantasi jantung. Skor
dalam prediktor kontinus, normal vs abnormal, dan tertile (untuk mendeteksi
nonlinier dalam hubungan) dilakukan evaluasi. Analisis primer digunakan
saat diagnosis kardiomiopati sebagai waktu nol dan analisis sensitivitas
digunakan saat survei sebagai waktu nol.
Nilai P dianggap signifikan secara statistik jika kurang dari 0,05. Semua tes,
yang berlaku, bersifat 2-tailed. Semua analisis dilakukan dengan Analisis
Statistik Sistem Versi 9.3 (SAS Institute, Inc, Cary, North Carolina), dan S-Plus
8.0 (Insightful Corp, Seattle, Washington).
Hasil
Sebanyak 355 pasien yang terdaftar antara bulan Oktober 2002 sampai Mei
2010 dilaukan evaluasi, anak berusia lebih besar sama dengan 5 tahun
dimasukkan dalam analisis primer. Semua memiliki skor total FSII (R), 343
memiliki hasil perhitungan Skor Ringkasan CHQ, dan 352 memiliki skor
Dampak-Emosional Parental. Pada saat survei, kohort ini berusia 11,7 4,3

tahun, dan kuesioner pertama selesai pada median 2,6 tahun setelah
presentasi dari kardiomiopati; 30% dinilai pada tahun pertama (Tabel I;
tersedia di www.jpeds.com).
Dari 355 pasien, 42% dari kohort memiliki DCM (n = 149), 36% memiliki
HCM (n = 129), dan 22% memiliki (misalnya, restriktif, aritmogenik)
kardiomiopati tipe campuran atau tipe lainnya (n = 77) dengan beberapa
etiologi, tetapi kebanyakan pasien (72%) bersifat idiopatik. Sekitar dua
pertiga (64%) dari orang tua atau wali terdaftar memiliki pendidikan
postsecondary sebagai tingkat pendidikan terakhir, dan22% menyelesaian
sekolah menenngah/high school sebagai pendidikan terakhir. Pendapatan
rumah tangga tahunan total adalah kurang dari $ 60.000 pada 46%; $ 60
000- $ 99 000 pada 30%; dan lebih sama dengan $ 100 000 pada 24%.
Seperti yang diharapkan, ukuran dan fungsi LV bervariasi menurut jenis
fungsional kardiomiopati (Tabel I). Selain itu, tingkat keparahan kelainan
struktural jantung pada saat kuesioner selesai sedikit lebih rendah daripada
tingkat keparahan pada saat presentasi kardiomiopati. Sebagai contoh, ratarata SD pemendekan fraksi LV (LV EDD skor z) dalam kelompok DCM
adalah 25 12 (2,8 2,2) dan 18 10 (3,8 2,4) pada waktu penyelesaian
kuesioner dan presentasi kardiomiopati, untuk masing-masingnya. Rata-rata
SD nilai z ketebalan septum intraventrikular dalam kelompok HCM adalah
3,3 2,7 dan 3,6 2,4 pada waktu penyelesaian kuesioner dan presentasi
kardiomiopati, untuk masing-masingnya.
Fungsi Dibandingkan dengan Kontrol
Pada umumnya, Skor Ringkasan CHQ secara signifikan lebih rendah
dibandingkan kontrol dengan riwayat sehat (Tabel I dan Gambar 1, A): ratarata Skor Ringkasan Fisik adalah 41,7 14,4 vs 53,0 8,8 untuk control dan
rata-rata skor ringkasan Psikososial adalah 47,8 10,7 vs 51,2 9,1 untuk
control. Namun, 71% memiliki CHQ Skor Ringkasan Fisik dan 90% memiliki
Skor Ringkasan Psikososial diantara 2 SD dari kontrol sehat (lebih besar sama

dengan 35,4 untuk fisik dan lebih besar sama dengan 33,0 untuk
psikososial). Persentase ini tidak berbeda secara signifikan dengan jenis
kardiomiopati. Skor domain CHQ untuk kesehatan mental, perilaku, peran /
batas sosial domain emosional, dan harga diri tidak berbeda dari normal;
Namun, kesehatan umum, fungsi fisik, nyeri, dan dampak emosional dan
waktu kesehatan anak pada orang tua secara signifikan lebih rendah, yang
menunjukkan fungsi yang lebih buruk (Gambar 1, B). Skor z yang paling
ekstrim adalah untuk skala Dampak- Emosional Orang Tua (median -1,12,
-1,90 IQR 0,44) dan Persepsi Kesehatan Umum (median -0,78, -1,42 IQR
0,08).
Total skor rata-rata dari instrumen FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama
dengan 5 tahun adalah 88,5 15,0 14,7 (median 92,9), lebih rendah anak
normal 96,1 8,2 (P <0,001), dengan tidak ada perbedaan berdasarkan
jenis kardiomiopati (Tabel II). Skor Ringkasan CHQ fisik dan psikososial cukup
berkorelasi dengan skor total FSII (R), r = 0,52 (95% CI 0,43-0,59) dan r =
0,55 (95% CI 0,47-0,62), masing-masing (kurva prediktif model aditif umum
pada Gambar 2; tersedia di www.jpeds.com).
Instrumen FSII (R) divalidasi untuk anak-anak yang lebih muda dan lebih tua.
Terdapat 245 peserta yang menyelesaikan FSII (R) sebelum usia 5 tahun
(usia rata-rata 1,8 tahun), median 0,9 tahun setelah adanya presentasi
kardiomiopati. Rata-rata total skor mereka adalah 86,6 18,0 (Tabel III).
Rata-rata total skor semua peserta (N = 565; 1 minggu sampai 18 tahun)
adalah 87,1 16,4, dengan 41% dinilai dalam tahun pertama setelah
presentasi (Tabel III).
Modeling multivariabel: Korelasi dari Fungsi
Pemodelan multivariabel dari Skor Ringkasan CHQ, skala CHQ Emosional
Orang tua, dan total skor FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5
tahun mengidentifikasi beberapa asosiasi yang signifikan dengan pasien dan
variable penyakit, tetapi adjusted R2 berkisar antara 5% sampai 27% ( Tabel

IV; tersedia di www.jpeds com). Dalam kohort DCM, usia saat diagnosis
adalah prediktor independen, dengan anak-anak didiagnosis pada usia muda
memiliki status fungsional yang lebih baik (P <0,001 untuk CHQ fisik, bahkan
setelah kami melakukan kontrol untuk usia pada saat pengujian).Skor Z LV
EDD yang besar berhubungan secara independen dengan rendahnya Skor
Ringkasan CHQ Fisik dan Psikososial (P = 0,001 dan P = 0,03), skala yang
lebih rendah untuk CHQ Emosional Orang Tua(P = 0,03), dan rendahnya skor
total FSII (R) (P = 0,001). Skor total FSII (R) secara berkorelasi positif dan
independen dengan tingkat pendidikan orang tua yang lebih tinggi (P =
0,05).
Dalam kohort HCM, Skor Ringkasan CHQ Fisik yang lebih rendah secara
independen memprediksi level pendidikan orang tua yang lebih rendah (ratarata penurunan 11 poin jika orang tua tidak menyelesaikan sekolah tinggi, P
= 0,003), dan nilai z LV EDD di bawah normal (rata-rata 5-titik penurunan jika
nilai z adalah <-2, P = 0,02). Fungsi psikososial dan fungsi yang lebih baik
terhadap dampak emosional pada orang tua, diamati pada mereka dengan
pendapatan rumah tangga lebih besar (baik P = 0,002). Dalam kohort HCM,
sebuah skor total FSII (R) yang besar diperkirakan secara independen oleh
usia muda saat diagnosis (0,7 poin per tahun saat pertama diagnosis, P
<0,001) dan pendidikan orang tua (14,4 poin lebih besar jika pendidikan
orang tua melebihi SMA, P <0,001).
Pada kohort dengan kardiomiopati jenis campuran dan lainnya, pendidikan
orang tua yang lebih tinggi adalah prediktor signifikan dari Skor Ringkasan
CHQ Fisik yang lebih besar (P = 0,02), Skor Ringkasan CHQ psikososial (P =
0,03) dan fungsi yang lebih baik dengan melihat dampak emosional
kesehatan anak terhadaporang tua (P = 0,02). Usia yang lebih tua pada
diagnosis berhubungan dengan rendahnya Skor Ringkasan CHQ Fisik dan
skor total FSII (R) lebih rendah.

Asosiasi Status Fungsional dengan kondisi Klinis kedepannya

Selama follow-up median 4,9 tahun (IQR 2,2-7,6 tahun) pada kelompok usia
lebih dari sama dengan 5 tahun, terdapat 4 kematian (1 DCM, 2 HCM, 1
lainnya / campuran), 39 transplantasi (29 DCM, 2 HCM, 13 lainnya /
campuran), dan 44 pasien yang terdaftar untuk transplantasi (28 DCM, 3
HCM, 15 lainnya / campuran). Untuk kohort DCM dan lainnya / campuran,
komposit kematian / transplantasi (Tabel V; tersedia di www.jpeds.com) serta
kondisi dari daftar untuk dilakukan transplantasi sangat berhubungan
dengan Skor Ringkasan CHQ Fisik dan total skor FSII (R) (P <0,001; data dari
usia kohort DCM lebih dari sama dengan 5 tahun ditunjukkan pada Gambar
3). Untuk Skor Ringkasan CHQ Fisik, anak-anak dengan DCM dan mereka
dengan fenotipe campuran / tipe lain yang memiliki skor pada tertile
terendah, memiliki risiko terbesar kematian atau transplantasi (rasio hazard
[HR] DCM 12,1 vs tertile tertinggi; tingkat kejadian 5-tahun 37 % vs 2%), dan
orang-orang yang berada diatas dua tertiles berisiko sama untuk 3 tahun
pertama setelah diagnosis. Asosiasi dengan skor tertile ini tetap signifikan
dalam kelompok DCM (P = 0,03) bahkan setelah kami sesuaikan dengan nilai
z LV EDD (HR 1,47 per 1 SD, 95% CI 1,19-1,82 P = 0,001) dan tetap
signifikan pada kohort campuran / tipe lain (P = 0,007) bahkan setelah kami
sesuaikan dengan skor z massa LV. Pendaftaran untuk transplantasi memiliki
pola yang sama. Untuk skor total FSII (R), terdapat perbedaan risiko di semua
3 tertiles untuk kohort DCM (P = 0,01; HR 9.5 untuk tertile terendah vs tertile
tertinggi; HR 6.2 untuk tertile menengah vs tertile tertinggi; angka kejadian
5-tahun 30 %, 19%, 7%, untuk terendah, menengah, dan tertiles tertinggi)
dan untuk pasien fenotip campuran / lain (P <0,001). Asosiasi ini juga tetap
signifikan setelah penyesuaian status jantung (P = 0,008 untuk DCM dan P
<0,001 untuk campuran / lainnya).

Status fungsional tidak berhubungan secara bermakna dengan kondisi klinis

kedepannya pada kohort HCM yang berusia lebih dari dan sama dengan 5
tahun; Namun, di antara 545 peserta dari segala usia (median follow up
selama 3,8 tahun), terdapat lebih banyak kematian dan transplantasi: 46
pada kohort DCM, 11 pada kohort HCM, dan 24 pada fenotipe kohort
campuran / tipe lain. Pasien dengan HCM memiliki risiko 6 kali lipat
peningkatan risiko kematian / transplantasi (P = 0,004) jika total skor FSII (R)
berada di kisaran tidak normal, dibandingkan dengan mereka dengan skor
dalam kisaran normal.
Pemberian CHQ dan FSII (R) pada kohort usia lebih dari sama dengan 5 tahun
terjadi dengan rata-rata 2,6 tahun setelah diagnosis kardiomiopati. Sebuah
analisis

sensitivitas

yang

mennunjukan

rentang

waktu

kematian

transplantasi dari saat survei selesai, menunjukan adanya asosiasi yang

mirip dengan yang diidentifikasi oleh analisis primer.

PEMBAHASAN
Meskipun kardiomiopati diketahui berhubungan dengan gangguan, banyak
anak-anak yang masih mampu memiliki fungsi yang normal. Perlu dicatat,
bagaimanapun juga 343 anak-anak ini, dengan usia rata-rata 8,6 tahun,
memiliki rata-rata Skor Ringkasan CHQ Fisik sebesar 41,7 (median 46,0)
yang lebih rendah dari yang telah dilaporkan pada anak-anak dengan
penyakit jantung bawaan pada usia yang sama atau lebih tua . Peserta studi
Pediatric Heart Network Fontan sebanyak 546 memiliki rata-rata skor
pelaporan orangtua 45,3; 66 remaja dengan tetralogy of Fallot yang sudah
diperbaiki,

memiliki

skor

rata-rata

49,4,

dan

47

anak-anak

dengan

transplantasi organ toraks memiliki skor rata-rata 50,6. Biasanya, perbedaan

3-5 poin pada Skor Ringkasan CHQ dianggap signifikan secara klinis. Oleh
karena itu, pada anak-anak, kardiomiopati membuat keterbatasan fisik yang

lebih besar dari kondisi jantung lainnya. Pada anak-anak dengan DCM, hal ini
berkaitan dengan gejala gagal jantung dan rawat inap berulang.
Fungsi psikososial yang diukur melalu laporan CHQ orang tua mendekati
rata-rata normal (47,8 untuk PCMR vs 51,2 untuk anak-anak sehat),
meskipun masih lebih rendah. Fungsi dalam ranah ini senilai dengan pada
korban Fontan (mean 47,2), pada remaja dengan tetralogy of Fallot (mean
50,6), dan anak-anak yang telah menjalani transplantasi organ toraks
(median 51,5).
FSII (R) dirancang untuk mengukur keseluruhan kesejahteraan anak-anak
dengan penyakit kronis, dan selama perkembangan tersebut terbukti
berkorelasi dengan lama rawat inap. Rata-rata total skor dari seluruh kohort
PCMR (87,1, median usia 6,6 tahun) lebih rendah dibandingkan dengan
kontrol sehat yang dipelajari oleh Stein et al (rata-rata 96,1), dan sama
dengan nilai rata-rata (86,8) pada kohort anak-anak dengan sakit kronis. Ada
beberapa laporan FSII (R) yang diberikan pada anak-anak dengan kondisi
jantung. Rata-rata total skor FSII (R) pada 53 pasien yang selamat dari
perbaikan diafragma kongenital (usia rata-rata 8 tahun) adalah 91; Namun,
total nilai rata-rata pada kelompok orang-orang dengan masalah klinis yang
sama adalah 89, lebih mendekati dengan kohort PCMR.
Meskipun distribusi skor FSII (R) menunjukan ceiling efect, yang miring ke
arah fungsi lebih baik dengan lebih sedikit anak-anak yang memiliki skor
yang sangat rendah

terlihat dengan CHQ, kami mengidentifikasi korelasi

moderat positif (> 0,5) antara Skor Ringkasan CHQ Fisik dan FSII berbasis
luas (R). Koefisien variasi untuk 2 instrumen ini kira-kira sama; Oleh karena
itu, hasil ini tidak menunjukkan bahwa satu instrumen tertentu lebih baik
dari yang lain untuk digunakan sebagai ukuran kondisi yang akan datang.
Namun, FSII (R) tervalidasi untuk digunakan pada anak-anak <5 tahun, dan
CHQ tidak bisa digunakan pada anak-anak yang lebih muda.

Dalam penelitian kami, kami menemukan bahwa status fungsional, baik fisik
maupun psikososial / emosional, berkorelasi dengan usia saat diagnosis juga
SES dan profil ekokardiografi anak. Namun, persentase variasi yang
dijelaskan oleh model yang diturunkan untuk setiap fenotipe kardiomiopati
berkisar antara 8% hingga 27% untuk SKor Ringkasan CHQ Fisik dan total
skor FSII (R), dan dari 5% sampai 15% untuk Skor Ringkasan CHQ
psikososial \ dan Skala Dampak-Emosional orang tua. McCrindle dkk
menemukan

bahwa

prediktor

ekokardiografi

memberikan

R2

disesuaikan/adjusted hanya 7% untuk Skor Ringkasan CHQ fisik yang

diperoleh dari pasien pediatrik yang selamat dari Fontan. Namun demikian,
hal yang menarik adalah ukuran besar LV (pada pasien dengan DCM) dalam
penelitian kami adalah prediktor signifikan tidak hanya untuk fungsi fisik
buruk pada kardiomiopati, tetapi dampak emosional dari kesehatan anak
pada orang tua. Selanjutnya, korelasi independen ditemukan pada tingkat
pendidikan yang lebih tinggi dan pendapatan yang lebih besar, dengan
fungsi psikososial yang lebih baik pada anak dan berkurangnya dampak pada
orang tua yang menunjukkan bahwa keluarga yang membutuhkan dukungan
terbesar dapat diidentifikasi dengan mengukur SES, terlepas dari keparahan
kardiomiopati pada anak.
Hal yang sangat menarik untuk dicatat bahwa LV EDD adalah prediktor
independen dari fungsi fisik dan psikososial, tetapi fungsi LV, meskipun
secara

fisiologis

penting

dan

mungkin

dianggap

secara

independen

berhubungan dengan HRQOL, ternyata tidak. Kekuatan prediksi yang kuat

dari ukuran LV kemungkinan disebabkan kesalahan pengukuran yang lebih
sedikit: LV EDD memiliki reproduktifitas intra dan interobserver yang empat
kali lebih besar dari fraksi pemendekan LV, yang merupakan fungsi dari
kedua pengukuran. Hal ini mungkin menjadi pertimbangan desain yang
penting ketika memilih ukuran hasil laboratorium untuk percobaan.
Hipotesis kami yang menyatakan bahwa gangguan status fungsional akan
berhubungan dengan perkembangan lebih pesat untuk kondisi klinis

kedepan yang buruk telah dikonfirmasi. Selanjutnya, asosiasi ini sudah ada
bahkan dengan penyesuaian status jantung. Anak-anak dalam penelitian
kami memiliki median 4,9 tahun untuk masa tindak lanjut setelah diagnosis,
dan follow-up rata-rata memperpanjang lebih dari dua tahun terakhir
penilaian status fungsional. Anak-anak dengan DCM yang berada pada tertile
terendah fungsi fisik berada pada 12 kali risiko kematian atau transplantasi
dibandingkan dengan anak-anak pada tertile diatas, dengan perbedaan yang
besar sesuai pada angkainsidensi

5 tahun (37% vs 2%). Asosiasi ini juga

diamati sehubungan dengan pendaftaran untuk transplantasi. Kelompok

fenotipe kardiomiopati tipe Campuran / tipe lain memiliki angka insidensi
yang kira-kira mirip dengan kohort DCM dan juga berkorelasi dengan Skor
bRingkasan CHQ Fisik dan skor total FSII (R). Temuan ini penting dari
perspektif
populasi

penelitian
anak

dimana

dengan

instrumen

kardiomiopati,

tervalidasi,
dapat

setidaknya

memberikan

dalam

pelayanan

pengukuran sebagai pengganti dari hasil klinis ketika merancang percobaan

yang mungkin memiliki durasi yang tidak cukup untuk mengamati sejumlah
besar peristiwa klinis. Memang, sekarang terdapat percobaan farmasi pada
pasien dengan gagal jantung di mana kualitas hidup adalah yang utama,
daripada hasil sekunderl. Temuan kami yang penting dari perspektif klinis
adalah bahwa mereka menunjukkan bahwa anak-anak dengan risiko terbesar
untuk penurunan kondisi klinis dapat diidentifikasi dengan langkah-langkah
ini dan dapat dilakukan peningkatan pemantauan; dan bahwa pengukuran
formal status fungsional harus diintegrasikan ke dalam penilaian prognosis,
mirip dengan praktek seperti peningkatan perawatan pada dewasa. Uzark et
al menunjukkan kegunaan penilaian klinis seperti dalam pengaturan klinik
kardiologi pediatrik.
Temuan kami harus diinterpretasikan memiliki beberapa keterbatasan.
Meskipun sampel PCMR lebih besar dari kebanyakan studi single-center,
ukuran subkelompok kardiomiopati fenotip untuk CHQ masih relatif sedikit,
dan beberapa asosiasi statistik bisa belum terdeteksi yang mungkin saja bisa

memiliki relevansi klinis. Secara khusus, analisis kami untuk kondisi klinis
kedepan terbatas pada kohort HCM, karena hanya memiliki 3 peristiwa klinis
dalam

analisis

persentase

CHQ

variasi

dan
yang

11

dalam

diterangkan

kohort
dalam

keseluruhan.
model

Rendahnya

prediksi

kami,

menunjukkan bahwa variabel lain tidak diukur atau tidak dianalisis untuk
kontribusinya terhadap status fungsional anak. Variabel tersebut dapat
mencakup perhitungan langkah-langkah pertumbuhan, obat-obatan, dan
penyakit noncardiac yang ada. Hal ini juga penting untuk dicatat bahwa
instrumen CHQ dirancang untuk menilai anak-anak dengan usia 5 tahun atau
lebih tua; Oleh karena itu, hasil CHQ dilaporkan mungkin tidak dapat
digeneralisasikan untuk anak-anak yang hidup dengan kardiomiopati di usia
muda. Akhirnya, kami mengingatkan bahwa penilaian yang disajikan di sini
adalah berdasarkan laporan orang tua. Meskipun hubungan mereka dengan
kondisi klinis kedepan tidak dapat dilupakan, self-reported untuk fungsi oleh
anaknya sendiri memiliki tingkat agak lebih tinggi dari orang tua mereka.
Yang penting, domain paling terganggu yang diidentifikasi dalam populasi
anak dengan kardiomiopati adalah dampak emosional dari penyakit anak
pada orang tua. Risiko Keluarga untuk mengalami gangguan fungsional
dapat diidentifikasi, dan model perawatan terpadu multidisiplin, termasuk
penyediaan layanan sosial khusus di awal perjalanan penyakit, harus
dipertimbangkan.