BIOTEKNOLOGI MEDIS

Dosen Pengampu:
Dr. Yuni Ahda, M.Si.
Dr. Suci Fajrina, M.Pd.
 Anggota Kelompok 7 :

1. Arisa Ramalia (21031006)

2. Mutia Yolanda (21031082)
3. Nurul Hikmah (21031147)
 BIOTEKNOLOGI
MEDIS

1
TEKNOLOGI DNA
DALAM
PENGEMBANGAN
BIOPHARMING
 PENGERTIAN BIOPHARMING
❑ Biopharming adalah usaha tani (farming) yang memanfaatkan tanaman atau hewan
ternak untuk menghasilkan protein atau senyawa metabolit tertentu yang bernilai
kesehatan / pengobatan.

❑ Penggunaan tanaman pertanian untuk produksi molekul yang berguna untuk

aplikasi non pangan, pakan atau serat. (juga disebut pertanian molekuler, pharming,
atau biopharming).

❑ Biopharming berbeda karena tanaman direkayasa secara genetik (RG) untuk

menghasilkan molekul yang kita inginkan. (Tumbuhan atau hewan).Biopharming
dimulai sekitar 20 tahun yang lalu dengan janji untuk menghasilkan molekul terapis
dengan biaya yang lebih rendah.

❑ Beberapa molekul terapeutik sangat mahal untuk diproduksi (misalnya enzim

glukerobrosidase).
 TUJUAN BIOPHARMING

❑ Biopharming bertujuan untuk menggantikan bioreaktor yang sangat

mahal (proses hulu) oleh industri farmasi yang digunakan untuk
memproduksi molekul terapeutik.

❑ Molekul 'mahal' ini sekarang dapat diekspresikan pada tumbuhan

melalui penyisipan gen yang mengekspresikan protein.

❑ Biopharming mungkin juga lebih murah dalam prosesekstraksi

(proses hilir) molekul yang diinginkan.
 BIOPHARMING MENGGUNAKAN TANAMAN

❑ Vaksin yang dapat dimakan adalah produk makanan yang mengandung

fragmen antigenik dari patogen tertentu
❑ Penentu antigenik dimasukkan ke dalam jaringan tanaman (vektor
Agrobacterium tumefaciens) Contoh: Modifikasi genetik virus mosaik
tembakau untuk memungkinkan produksi vaksin hepatitis B dalam
jumlah besar pada tanaman tembakau
❑ Jaringan transgenik diseleksi dan dikultur untuk menghasilkan tanaman
baru yang menghasilkan fragmen antigenik
❑ Saat dikonsumsi, tubuh merespons kehadirannya antigen dengan
memproduksi sel memori tertentu
 BIOPHARMING MENGGUNAKAN HEWAN
❑ Bakteri telah digunakan untuk produksi berbagai protein (insulin dan hormon
pertumbuhan manusia)
❑ Tapi sistem bakteri tidak bisa digunakan untuk menghasilkan kompleks protein
sebagai
1. Protein tidak mengalami modifikasi pasca translasi
2. Tidak dapat memastikan pelipatan protein kompleks dengan benar

❑ Hewan seperti kambing digunakan untuk tujuan tertentu atas protein farmasi dalam
susunya
1. Kambing lebih murah untuk dipelihara dibandingkan sapi
2. Berkembang biak lebih cepat
3. Menghasilkan ASI yang melimpah

❑ Protein Manusia. Vaksin, Antibodi Monoklonal

1. Lipase (Domba, Kelinci)
2. Hormon Pertumbuhan (Kambing)
3. Faktor VIII (Sapi)
 BIOPHARMING ANTITROMBIN

❑ Antitrombin adalah protein darah yang menonaktifkan enzimtertentu

dalam sistem koagulasi untuk mencegah pembekuan berlebihan
❑ Individu dengan defisiensi antitrombin genetik memiliki peningkatan
risiko terjadinya pembekuan darah berlebih
❑ Gen manusia yang mengkode antitrombin dimasukkan ke dalamtelur
kambing yang telah dibuahi.
STRATEGI UNTUK BIOPHARMING

1.Strategi ekspresi gen tanaman

Transformasi transien
• keuntungan - produksi cepat dan mudah.
• kerugian - sejumlah kecil produk, masalah pemrosesan.
Transformasi yang stabil
• keuntungan - digunakan untuk memproduksi protein, stabilitas
danpenyimpanan dalam jumlah besar.
• kerugian- aliran gen - persilangan dengan spesies asli
Transformasi kloroplas
• keuntungan - mengurangi aliran gen melalui serbuk sari.
• kerugian - protein tidak stabil untuk jangka waktu yang lama oleh
karena itu komplikasi waktu ekstraksi / pemrosesan.
2. Lokasi ekspresi transgen
Kuantitas dan preservasi protein
Seluruh tanaman.
• keuntungan. - Mendapatkan banyak protein.
• kerugian - masalah dengan pengawetan.
contoh : tembakau, alfalfa, duckweed.
Targetkan jaringan tertentu (misalnya benih, akar)
• keuntungan-jumlah protein yang tinggi dalam benih / akar, kemampuan
penyimpanan jangka panjang.
contoh: kedelai, jagung, beras, barley

3. Pemilihan spesies dan karakteristik tumbuhan

• Cara reproduksi - self / outcrossing
• Hasil, panen, produksi, pengolahan
KEUNTUNGAN BIOPHARMING KERUGIAN BIOPHARMING
MENGUNAKAN TANAMAN MENGUNAKAN TANAMAN

Pengurangan biaya Pencemaran lingkungan

• Skalabilitas (misalnya Enbrel®) • Aliran gen
rendah blaya, modal kecil. • Paparan satwa liar

Stabilitas Kontaminasi pasokan makanan

• Penyimpanan. • Pencampuran yang salah
sengaja / makanan manu
Keamanan
• Sistem produksi eukariotik. Masalah keamanan kesehatan
• Bebas dari virus hewan (misalnya • Variabel, kasus khusus
BSE).
 BIOTEKNOLOGI
MEDIS

2 DETEKSI MOLEKULER
DALAM BIOMEDIS
 DETEKSI MOLEKULER DALAM BIOMEDIS

Berbagai metode dan teknologi terbaru mulai dikembangkan untuk mendapatkan informasi
kesehatan secara akurat dan presisi seperti

• metode berbasis Polymerase Chain Reaction (PCR)

• Sekuensing
• Microarray

Pengembangan ini juga sedang dimulai di Indonesia dalam mendukung era revolusi industri 4.0
sebagai penerapan precision Medicine. Pengembangan ini berupa metode dteksi baru dan
instrumentasinya dalam menghasilkan diagnostik yang akurat. Metode deteksi baru atau hasil
modifikasi ini, agar dapat diterima sebagai pertimbangan untuk diagnosis,harus memenuhi
prinsip statistika yaitu akurasi diagnostik. Akurasi diagnostik digunakan untuk membuktikan
metode mampu dalam mendeterminasi hasil diagnostik sehingga didapatkan kondisi penyakit
yang akurat.
Contoh Diagnostik Molekuler Historis dan Terkini

pandemi SARS-CoV-2/COVID-19 yang sedang berlangsung membantu menjadikan

istilah istilah molekuler seperti ‘reaksi berantai polimerase’ (PCR), ‘positif palsu’, dan
‘varian’ menjadi umum. anemia sel sabit sebagai ‘penyakit molekuler’. Namun,
disiplin ilmu biologi molekuler membutuhkan waktu puluhan tahun untuk
berkembang dan dapat digunakan di laboratorium medis sebagai dasar diagnosis
penyakit.

Sekuensing dan kloning cDNA sangat penting untuk membangun pengetahuan dasar
tentang urutan utama berbagai gen. Dengan kemampuannya yang kuat untuk
memperkuat rangkaian target secara eksponensial, PCR membantu mengidentifikasi
mutasi atau rangkaian yang diketahui dalam hitungan jam.
 Beberapa metode dapat membantu menetapkan 3 kategori untuk mendeteksi
varian, tergantung pada dasar pembedaan varian alelik :

1. Metode berbasis enzimatik (misalnya RFLP dan uji ligasi oligonukleotida),

2. Metode berbasis elektroforesis (misalnya polimorfisme konformasi untai
tunggal (SSCP), analisis heterodupleks (HAD) dan elektroforesis gel gradien
denaturasi).
3. Metode berbasis fase padat (misalnya, hibridisasi titik-titik terbalik dan
hibridisasi alel spesifik). Meskipun banyak dari metode ini sekarang jarang
digunakan dalam mikrobiologi klinis, metode ini membuka jalan bagi metode
yang lebih canggih saat ini
 BIOTEKNOLOGI
MEDIS

3
PENGEMBANGAN
VAKSIN
REKOMBINAN
Vaksin rekombinan adalah vaksin yang dihasilkan melalui teknologi DNA rekombinan.

Vaksin ini dibuat dengan cara menyisipkan DNA yang mengkode antigen (contohnya protein
permukaan bakteri) yang akan menstimulasi respons imun. DNA dari virus diambil sedikit,
kemudian disisipkan ke dalam sel bakteri/fungi.
Vaksin rekombinan dibuat melalui teknologi DNA rekombinan yang pada
dasarnya merupakan tehnologi pengklonaan gen yang direkayasa lebih
lanjut untuk menghasilkan produk protein yang diinginkan. Pengklonaan
gen adalah suatu proses memasukan DNA atau gen asing ke dalam suatu
sel inang dengan bantuan vektor pengklonaan gen (Wong, 1997). Tujuan ini
adalah untuk memperbanyak gen yang identik. Pengklonaan gen dilakukan
dengan cara menyisipkan gen yang ingin diperbanyak ke dalam vektor
untuk membentuk suatu DNA rekombinan yang mampu bereplikasi di
dalam sel inang (Griffiths et. al. 1999).
Terdapat tiga jenis vaksin rekombinan yang saat ini telah tersedia :

• Vaksin hepatitis B dihasilkan dengan cara memasukkan suatu segmen gen virus

hepatitis B ke dalam gen sel ragi.

• Vaksin tifoid (Ty21a) adalah bakteri salmonella typhi yang secara genetic diubah

sehingga tidak menyebabkan sakit.

• Tiga dari empat virus yang berada di dalam vaksin rotavirus hidup adalah rotavirus kera

rhesus yang diubah secara genetik menghasilkan antigen rotavirus manusia apabila

mereka mengalami replikasi.

 BIOTEKNOLOGI
MEDIS

4 TERAPI GEN
TERAPI GEN MERUPAKAN TERAPI BARU

❑ Selama ini obat dibuat dari tumbuh-tumbuhan, hewan dan dari

bahan kimia
❑ Para ilmuwan sekarang sudah dapat menentukan gen yang
dapat menimbulkan penyakit/kelainan.
❑ Dan sedang dipelajari pula bagaimana cara memperbaiki atau
mengganti gen tersebut, dengan menggunakan bakteri, virus
yang sudah dimodifikasi secara genetik, dan dipakai sebagai
obat bahkan dapat menggantikan organ tubuh
DEFINISI TERAPI GEN

Terapi Gen merupakan teknik bioteknologi modern dengan metode memperbaiki gen yang
cacat sebagai usaha mencegah, menyembuhkan dan menanggulangi suatu penyakit yang
berkenaan dengan kerusakan gen.

Metode terapi gen berbeda dengan terapi konvensional. Pada terapi konvensional,
yang menjadi fokus pengobatan adalah protein. Sedangkan pada terapi gen, fokusnya
bukan lagi pada protein, tetapi menarget kepada gen nya.
METODE TERAPI GEN

Metode Terapi Gen bervariasi tergantung

dari kebutuhan pasien.
1. Pada pasien yang memiliki kelainan
berupa mutasi pada gennya, maka
diperlukan modifikasi gen.
2. Jika pasien tidak memiliki bagian gen
tertentu, maka dilakukan pelengkapan
gen. Penambahan gen terkadang
dilakukan agar menimbulkan efek
tertentu.
• Metode penambahan, modifikasi,
peyisipan, maupun pengurangan gen
disebut metode gen transfer.
• Metode gen transfer ini sangat berguna
dalam aplikasi terapi gen, karena dapat
mentreatment atau menyembuhkan
penyakit dengan memasukkan materi
genetik tertentu.
 TEKNIK TERAPI GEN

Kemungkinan keberhasilan
metode terapi gen in-vivo lebih
kecil, karena gen yang kembali
dimasukkan dapat dianggap
sebagai benda asing oleh tubuh

a) Ex-vivo. Pada terapi gen ex-vivo, rekayasa/transfeksi genetika dilakukan di luar tubuh. Mula-
mula sel didalam tubuh manusia (yang bermasalah) di ekstrak dulu keluar, setelah itu
diinjeksikan kembali ke dalam tubuh. Metode ini merupakan metode tak langsung, karena
prosesnya dilakukan di luar tubuh (ex-vivo).
b) In-vivo. Pada terapi gen in-vivo, rekayasa/transfeksi genetika dilakukan di dalam tubuh.
Terapi gen in-vivo biasanya dilakukan dengan memasukkan gen tertentu yang melibatkan
virus sebagai media transfer ke dalam tubuh pasien. Metode ini merupakan metode langsung,
karena prosesnya dilakukan di dalam tubuh (in-vivo).
PENGOBATAN DENGAN TERAPI GEN

Pengobatan Terapi Gen meliputi:

1) Transfer Gen (In vivo) merupakan teknik terapi gen dengan
mentransfer gen ke dalam sel yang diinginkan dengan
menggunakan vektor seperti virus.
2) Imunoterapi (ex vivo) merupakan teknik terapi gen dengan
memodifikasi genetik suatu sel sehingga dapat menstimulasi
kemampuan pertahanan tubuh yang kemudian sel tersebut
dapat ditransfer ke dalam tubuh manusia
VIRUS YANG DIGUNAKAN UNTUK TERAPI

1. Retro virus: Golongan virus yang dapat membuat rantai ganda DNA
dari genomnya dan disatukan dengan kromosom sel inangnya mis:
HIV (human defisiensi virus)
2. Adeno virus: Golongan virus dengan rantai DNA gandanya dapat
menyebabkan infeksi pada saluran pernapasan, saluran pencenaan
dan menimbulkan kematian mis: virus influenza
3. Adeno-assosiated virus: Golongan Virus kecil mempunyai single
strand DNA dan dapat memasukan material genetik di tempat spesifik
pada kromosom 19
4. Herpes simpleks: Golongan virus dengan rantai ganda DNA yang
menginfeksi sebagian dari sel seperti sel neuron
 PENELITIAN TERAPI GEN PERTAMA (1)

❑ Percobaan terapi gen yang pertama kali dilakukan pada pasien balita penderita
SCID (Severe Combined Immnue Defficiency). Penyakit ini disebabkan karena sel
darah putih tidak dapat menghasilkan ADA (Adenosine Deaminase).
❑ Metode penyembuhan penyakit SCID dilakukan dengan terapi gen ex-vivo atau diluar
tubuh, sebagai berikut:
1. Mula-mula, bagian T-cell dari sel darah putih pasien diekstrak keluar tubuh, kemudian
diisolasi.
2. Sementara itu disiapkan gen ADA normal yang disisipkan pada plasmid bakteri.
3. Selain itu juga diperlukan media transfer berupa retrovirus yang telah
dilemahkansehingga tidak berbahaya.
4. Virus tersebut berfungsi sebagai media transfer gen ADA agar dapat dimasukkan
kedalam tubuh.
5. Setelah tiga komponen tersebut lengkap (T-cell pasien, retrovirus, dan gen ADA dalam
plasmid bakteri), ketiganya digabungkan sehingga terbentuklah sel darah putih yang
menghasilkan gen pengkode ADA. Sel tersebut kemudian dikultur dalam laboratorium,
setelah itu diinjeksikan kembali ke tubuh pasien.
PENELITIAN TERAPI GEN PERTAMA (2)
 Thank You ☺☺

CREDITS: This presentation template was created by Slidesgo, including icons by

Flaticon, and infographics & images by Freepik
Please keep this slide for attribution