Efek Klinis dan Haematologis

Hidroksiurea dalam -Thalassemia Intermedia

Pasien

Pendahuluan: Hal ini juga diketahui bahwa HU (HU) dampak

pada indeks klinis dan hematologis pada thalassemia. Kita
bertujuan untuk mengevaluasi efek hidroksiurea pada klinis dan
Perbaikan hematologis pada anak-anak dengan thalassemia
intermedia
Bahan dan Metode: Setelah pendaftaran pasien di
Pelajari data mereka seperti transfusi, rawat inap, limpa
ukuran, kunjungan, kadar Hb, HbF total, MCV dan KIA dibandingkan
sebelum dan sesudah pengobatan dengan HU 10 mg / kg / hari / untuk satu tahun.
Hasil: Pada pasien dengan thalassemia intermedia, HU
secara signifikan mengurangi tingkat transfusi, rawat inap,
ukuran limpa dan peningkatan Hb KIA, HbF dan
MCV Apalagi HU ditoleransi dengan baik pada pasien kami dan kami
Tidak mendapat efek samping yang luar biasa.
Kesimpulan: Kami membeberkan HU 10 mg / kg / hari selama
satu tahun. Ini secara signifikan meningkatkan HbF, total hemoglobin,
MCV, KIA, tanpa efek samping yang luar biasa.
Pengantar
Pada thalassemia intermedia, penghambatan beta-globin tidak lengkap
Produksi protein terjadi karena fungsi gen yang cacat. Itu
Berbagai penekanan berbeda di antara pasien dan menginduksi
keparahan penyakit [1]. Sebagian besar penderita thalassemia intermedia
adalah homozigot atau heterozigot majemuk untuk beta talasemia,
keduanya lokasi beta-globin terlibat [1]. Dalam beberapa
kasus satu globin beta terlibat dan sisanya dari pasien
adalah normal Karena itu, pasien dengan thalassemia intermedia show
spektrum yang luas dari kelainan klinis dan hematologi.
Anemia pada pasien dengan thalassemia intermedia ringan dan
Tingkat hemoglobin pada pasien ini biasanya sekitar 8g / dl begitu
mereka mampu memiliki perkembangan fisik normal tanpa teratur
transfusi. Namun, hypersplenisme mungkin terjadi pada beberapa di antaranya
pasien di tahun-tahun mendatang dan mereka mungkin membutuhkan splenektomi dan
beberapa dari mereka mungkin memerlukan transfusi reguler di masa dewasa [2].
Hydroxyurea (HU) merupakan faktor penting dalam sintesis janin
hemoglobin (HbF) dan meningkatkan tingkat HbF secara nyata [3].
Hydroxyurea (HU) meningkatkan kadar gamma globin dan mungkin juga
efektif pada pasien dengan talasemia dan memperbaiki klinis dan
kelainan hematologi thalassemia intermedia [4]. Paling
dari penelitian menunjukkan bahwa kemungkinan mekanisme HU adalah
induksi hemoglobin janin, sifat perekat sel yang mereda dan
pengurangan peradangan dan hiperkoagulabilitas. Studi ini
menunjukkan dampak positif hidroksiurea dalam pengobatan pasien
dengan thalassemia intermedia [4-6]. Dalam tabel ini, kami mengevaluasi
efek hidroksiurea pada perbaikan klinis dan hematologi
thalassemia intermedia pada pasien yang dirujuk ke Rumah Sakit Shafa ke
alamat kekhawatiran tentang keamanan dan efektivitas HU.
Bahan dan metode
Dalam penelitian prospektif ini, kami mempelajari pasien dengan thalassemia
intermedia yang dirawat di Rumah Sakit Shafa Ahvaz, Iran, dari
2013-2014. Anak usia 6 sampai 18 tahun dengan talasemia
intermedia direkrut Kriteria untuk pengecualian adalah hati aktif
penyakit, kreatinin lebih dari 1,5 mg / dl, pengobatan selain Hu
dan kurangnya persetujuan tertulis. Protokol penelitian telah disetujui oleh
komite etik dari Ahvaz University of Medical Sciences Research
Pusat Thalassaemia dan Haemoglobinopati, apalagi
Prosedur studi dijelaskan untuk semua pasien dan diinformasikan secara tertulis
persetujuan diambil; Dari 44 pasien dengan thalassemia intermedia.
Data demografi seperti umur dan jenis kelamin dan durasi penyakit
dicatat. Kami juga mengevaluasi efisiensi hidroksiurea dan
Manifestasi klinis pasien seperti ukuran limpa, jumlahnya
kunjungan, jumlah rawat inap dan tingkat transfusi.
Selanjutnya, tes darah seperti CBC, dan elektroforesis Hb dan
Pengukuran Hb F, tes fungsi hati dan ginjal dilakukan
untuk semua pasien dan kadar Hb, HbF total, MCV, KIA diukur
sebelum diobati dengan HU. Selanjutnya, hidroksiurea adalah
diberikan pada dosis 10 mg / kg / hari selama satu tahun. Pada akhirnya
dari studi semua tes diukur lagi dan kemungkinan merugikan
Efek yang terkait dengan HU dievaluasi dan dicatat.
Analisis statistik
Data dianalisis dengan menggunakan SPSS versi 21. Data kategoris tersebut
disajikan sebagai angka (%), dan data kontinyu sebagai mean SD. Kita
menggunakan uji Chi-kuadrat untuk membandingkan variabel kategoris. <0,05
dianggap signifikan
reSultS
Pada pasien dengan thalassemia intermedia Hu secara signifikan, menurun
tingkat transfusi dan 41 pasien menjadi sempurna
bebas transfusi Selain itu, pengobatan HU menurun secara signifikan
tingkat rawat inap, ukuran limpa dan jumlah transfusi,
jumlah kunjungan oleh spesialis. Selain itu pemberian obat secara signifikan
menurunkan jumlah pasien dengan Hb <10, KIA <27, HbF
pada tingkat 20-25%, MCV <100fl dan meningkat secara signifikan Hb> 10,
MCH> 27, HbF> 25%, MCV> 100fl [Tabel / Gbr. 1]. HU baik-baik saja
ditoleransi pada pasien kami dan tidak ada efek samping yang luar biasa yang terjadi
pada penderita thalassemia intermedia.
diskusi
Sudah mapan bahwa hidroksiurea adalah inhibitor antimetabolit
dengan efek seluler dan haematologis yang meningkatkan total Hb,
HbF, KIA dan MCV [7]. Apalagi beberapa penelitian diindikasikan. HU
meningkatkan interval transfusi pasien dengan thalassemia dan
secara signifikan memperbaiki kelainan klinis

Dalam penelitian ini, 44 pasien dengan thalassemia intermedia diobati

dengan hidroksiurea 10 mg / kg / hari selama satu tahun dan menunjukkan bahwa
HU secara signifikan menurunkan tingkat transfusi, rawat inap,
ukuran limpa dan jumlah kunjungan oleh spesialis, apalagi membaik
tingkat Hb, KIA, HbF dan MCV. Selain itu kami mendemonstrasikan
Pengobatan HU aman tanpa efek samping yang signifikan
pada anak-anak. Temuan kami didukung oleh Hashemi dkk., Itu
mengevaluasi efek HU terhadap kebutuhan transfusi pada pasien dengan
thalassemia mayor dan intermediate dan mengindikasikan penurunan HU
persyaratan transfusi reguler Apalagi mereka menekankan HU
Pengobatannya aman tanpa efek samping yang luar biasa pada anak-anak
[6,9]. Namun, sebuah studi oleh Ghasemi dkk, mengevaluasi efek sampingnya
dari hidroksiurea pada pasien dengan thalassemia mayor, intermedia
dan penyakit sel sabit dan menunjukkan beberapa kejadian buruk seperti itu
sebagai dermatologis (39,28%), neurologis (23,2%), gastrointestinal
(17,5%) dan hematologis (10,71%) pada pasiennya. Meski begitu
mendeteksi efek samping ini, namun menekankan efek sampingnya
sementara dan tidak signifikan dan HU ditoleransi dengan baik
semua pasien [10]. Sesuai dengan temuan kami, sebuah studi lain oleh
Zamani dkk., Mempresentasikan bahwa HU 10mg / kg / hari meningkatkan levelnya
dari Hb dan menurunkan laju transfusi pada 49 pasien dengan
-talasemia Selanjutnya mereka tidak menemukan efek samping yang mencolok
dan tidak ada keganasan dalam lima tahun menindaklanjuti, hanya mereka yang melaporkannya
kasus trombositopenia transien [11]. Kami membocorkan hidroksiurea
meningkatkan tingkat HbF. Efek berharga dari HU termasuk
induksi hemoglobin janin, menurunkan sifat perekat sel,
peradangan dan hiperkoagulabilitas. Sejalan dengan temuan ini
sebuah studi oleh Lebensburger dkk, menunjukkan bahwa induksi ja

hemoglobin adalah mekanisme penting untuk keuntungan klinis

efek pengobatan hidroksiurea [12].
Kami menunjukkan bahwa HU meningkatkan KIA, MCV pada pasien. Harmonis
sebuah percobaan oleh Patel dkk, mendukung hasil kami dan mengungkapkannya
Pengobatan dengan HU pada dosis 10mg / kg / hari secara signifikan meningkatkan HbF,
kadar hemoglobin total, MCV dan KIA [13]. Selaras dengan ini
Patel dkk menemukan bahwa dosis rendah hidroksiurea menurunkan laju
dari krisis yang menyakitkan dan secara signifikan meningkatkan HbF, total hemoglobin
(Hb), MCV, dan KIA yang sesuai dengan hasil kami [14].
Singkatnya, penelitian menunjukkan bahwa HU merupakan pengobatan yang efektif di Indonesia
pasien dengan thalassemia intermedia, dan walaupun bersifat karsinogenik
Efek pengobatan jangka panjang dengan HU tetap menjadi perhatian serius,
Dua penelitian dengan durasi tindak lanjut lima dan 10 tahun tidak ditemukan
Keganasan apapun yang terkait dengan terapi HU [11].
lIMItatIonS
Ini bukan studi banding jadi, kita tidak bisa membandingkannya
efek HU dengan metode pengobatan lainnya. Di sisi lain,
Durasi tindak lanjutnya singkat karena itu, efek jangka panjangnya dan
Kemungkinan efek samping HU tidak dievaluasi. Selain itu,
Ukuran sampel relatif kecil. Studi banding lebih lanjut dengan
seri yang lebih besar dan durasi tindak lanjut yang lebih lama diperlukan untuk konfirmasi
hasilnya dilaporkan disini.
Kesimpulan
Kami membocorkan hidroksiurea 10 mg / kg / hari selama satu tahun dimana
secara signifikan meningkatkan HbF, total hemoglobin, MCV dan MCH
pada pasien dengan thalassemia intermedia tanpa ada yang luar biasa
efek samping, Ahva3, Iran