TUGAS BIOTEKNOLOGI FARMASI

“TERAPI GEN”
NAMA : CHRISYA ANATALIA
NIM : G70119126
KELAS :A
1. Pengertian Terapi Gen
Gen adalah suatu segmen dalam DNA yang mengontrol atau mengeskpresikan suatu
protein tertentu yang akan menentukan sifat daripada organisme tersebut. Dalam
DNA yang panjang banyak sekali terdapat gen-gen. Gen inilah yang akan
memberikan sandi bahwasannya organisme itu harus membentuk suatu protein
tertentu sesuai dengan kebutuhan. Gen merupakan dasar fungsional dan fisik dari
keturunan yang berjajar membentuk DNA dan dibungkus dalam kromosom.
Perintah gen berupa sandi untuk membuat protein pada struktur seluler. Bila terjadi
perubahan dari gen, maka protein yang terbentuk tidak lagi dapat melakukan fungsi
yang normal, sehingga akan menimbulkan kelainan genetik. Selain itu ada terdapat
dua pilihan bila terjadi perubahan pada gen yaitu gen tersebut dapat rusak (mutasi)
dan gen tersebut dapat mengalami rekombinasi.
Terapi gen mentargetkan gen sebagai target terapinya. Karena gen yang mengalami
kerusakan maka harus diterapi, terutama pada penyakit-penyakit yang memang
kerusakannya pada level molekuler terutama pada level gen. Terapi gen merupakan
terapi jenis baru. Selama ini obat dibuat dari tumbuh-tumbuhan, hewan dan dari
bahan kimia. Para ilmuwan sekarang sudah dapat menentukan gen yang dapat
menimbulkan penyakit/kelainan. Dan sekarang sedang dipelajari pula bagaimana
cara memperbaiki atau mengganti gen tersebut, dengan menggunakan bakteri, virus
yang sudah dimodifikasi secara genetik dan dipakai sebagai obat bahkan dapat
menggantikan organ tubuh. Terapi gen akan memodifikasi gen-gen yang rusak bisa
masuk di dalam tubuh. Terapi gen merupakan teknik bioteknologi modern dengan
metode memperbaiki gen yang cacat sebagai usaha mencegah, menyembuhkan dan
menanggulangi suatu penyakit yang berkenaan dengan kerusakan gen. Metode terpi
gen berbeda dengan terapi konvensional. Pada terapi konvensional yang menjadi
fokus pengobtan adalah protein. Sedangkan pada terapi gen, fokusnya bukan lagi
pada protein tetapi menargetkan kepada gennya.
2. Terapi Gen In Vivo dan Ex Vivo
Pada terapi gen secara in-vivo, rekayasa/ transfeksi genetika dilakukan di dalam
tubuh. Terapi gen in-vivo biasanya dilakukan dengan memasukkan gen tertentu
yang melibatkan virus sebagai media transfer ke dalam tubuh pasien. Metode ini
merupakan metode langsung, karena prosesnya dilakukan di dalam tubuh (in-vivo).
Terapi gen in-vivo biasa disebut dengan istilah Transfer Gen, dimana merupakan
suatu teknik terapi gen dengan mentransfer gen ke dalam sel yang diinginkan
dengan menggunakan vector seperti virus.
Pada terapi gen secara ex-vivo, rekayasa/transfeksi genetika dilakukan di luar tubuh.
Mula-mula sel didalam tubuh manusia (yang bermasalah) di ekstrak dulu keluar,
setelah itu diinjeksikan kembali ke dalam tubuh. Metode ini merupakan metode tak
langsung, karena prosesnya dilakukan di luar tubuh (ex-vivo). Terapi gen secara ex-
vivo biasa disebut dengan istilah Imunoterapi, dimana merupakan suatu teknik
terapi gen dengan memodifikasi genetik suatu sel sehingga dapat menstimulasi
kemampuan pertahanan tubuh yang kemudian sel tersebut dapat ditransfer ke dalam
tubuh manusia.
3. Tujuan Terapi Gen
Terapi gen bertujuan untuk memperbaiki gen-gen yang rusak yang terdapat dalam
tubuh manusia. Terapi gen digunakan untuk mengobati gen yang rusak, sehingga
dapat menangani gangguan kesehatan atau membantu tubuh melawan penyakit.
Terapi gen mentargetkan gen sebagai target terapinya. Karena gen yang mengalami
kerusakan maka harus diterapi, terutama pada penyakit-penyakit yang memang
kerusakannya pada level molekuler terutama pada level gen. Terapi gen bertujuan
untuk memperbaiki gen yang cacat atau rusak sebagai usaha untuk mencegah,
menyembuhkan dan menanggulangi suatu penyakit yang berkenaan dengan
kerusakan gen.
4. Contoh Terapi Gen
1. Terapi gen pada penyakit SCID (Severe Combinied Immnue Defficiency),
penyakit ini disebabkan karena sel darah putih tidak dapat menghasilkan ADA
(Adenosin Deaminase). Dimana terappi yang digunakan yaitu terapi gen ex-
vivo. Mula-mula bagian T-cell dari sel darah putih pasien diekstrak keluar
tubuh, kemudian diisolasi. Sementara itu disisipkan gen ADA normal yang
 disisipkan pada plasmid bakteri. Selain itu juga diperlukan media transfer berupa
retrovirus yang telah dilemahkan sehingga tidak berbahaya. Virus tersebut
berfungsi sebagai media transfer gen ADA agar dapat dimasukkan ke dalam
tubuh. Setelah tiga komponen tersebut lengkap (T-cell pasien, terrovirus, dan
gen ADA dalam plasmid bakteri), ketiganya digabungkan sehingga terbentuklah
sel darah putih yang menghasilkan gen pengkode ADA. Sel tersebut kemudian
dikultur dalam laboratorium, setelah itu diinjeksikan kembali ke tubuh pasien.
2. Terapi gen pada penyakit kanker, dengan cara ex-vivo dengan imunoterapi dan
dapat juga secara terapi gen in-vivo (misalnya pada penyakit kanker serviks).