Apasih Terapi Gen?

Terapi gen merupakan pengiriman gen

terapeutik ke dalam tubuh manusia yang
bertujuan untuk mengobati suatu penyakit yang
disebabkan oleh suatu atau banyak gen yang
mengalami kerusakan
Tipe Terapi Gen

Terapi gen sel embrional

(germ line gene therapy)

Terapi gen sel tubuh

(somatic gene therapy)
Terapi gen sel embrional (germ line
gene therapy)

Pada terapi gen sel kelamin ini, digunakan sel

kelamin jantan (sperma) maupun sel kelamin
betina (ovum) yang dimodifikasi dengan
adanya penyisipan gen fungsional yang
terintegrasi dengan genomnya.
Terapi gen sel tubuh (somatic gene
therapy

▹ Pada terapi gen sel tubuh ini, dilakukan

transfer gen fungsional ke dalam sel tubuh
pasien sehingga malfungsi pada organ
dapat diperbaiki. Terapi gen sel tubuh
spesifik untuk setiap pasien dan tidak
diturunkan ke generasi berikutnya (Singh et
al. 2016).
 Tipe Terapi Gen
Terapi Gen Somatik
• gen theraupetic ditransfer ke dalam
sel somatik
• memperkenalkan gen ke dalam sel
sumsum tulang, sel darah, sel kulit
• tidak akan diwarisi generasi
selanjutnya
• saat ini semua penelitian diarahkan
untuk memperbaiki cacat genetik
dalam sel somatik
Terapi Gen Germ LIne
• gen theraupetic ditransfer ke dalam
germ cell
• gen dimasukkan ke dalam sel telur
dan sperma itu diwariskan dan
diteruskan ke generasi selanjutnya
• untuk alasan keamanan, etika, dan
teknis, terapi gen ini tidak sedang
diupayakan saat ini
Terapi gen secara ex vivo dan in vivo
Vektor – vektor dalam Terapi Gen
1. Retrovirus

Golongan virus yang dapat membuat

rantai ganda DNA dari genomnya dan
disatukan dengan kromosom sel inangnya
mis: HIV (human defisiensi virus). Dan jenis
virus ini juga penyerang sel-sel yang
membelah cepat, mungkin cocok sebagai
agen pembawa gen terapeutik untuk
penyakit tumor.
 2) Adenovirus

▹ Golongan virus dengan rantai DNA

gandanya dapat menyebabkan infeksi pada
saluran pernapasan, saluran pencenaan dan
menimbulkan kematian. Dan jenis virus ini
juga penyerang sel dinding paru-paru
mungkin cocok untuk mengirim duplikat gen
cystic fibrosis yang dibutuhkan dalam sistem
pernapasan. Misal : virus influenza
3. Adeno-assosiated virus.

▹ Virusnya kecil mempunyai single strandid

DNA dan dapat memasukan material
genetik di tempat spesifik pada kromosom
19.
Herpes simpleks

▹ Virus yang memiliki kecenderungan alami

untuk menginfeksi jenis sel tertentu.
▹ Mereka menginfeksi dan bertahan dalam
sel-sel saraf
Aplikasi Terapi Gen

▹ Sejak pertamakali terapi gen dikenalkan

pada tahun 1990. Pengobatan kanker
menggunakan terapi mulai digunakan.
▹ Terdapat tiga cara :
1.Menambahkan gen normal ke dalam gen
yang mengalami abnormalitas
2.Melenyapkan gen abnormal dengan gen
normal dengan rekombinasi homolog
3.Dengan cara mutasi balik selektif