BIOTEKNOLOGI

-----------------------------------------------

TERAPI GEN
 Dita Kusuma Wardhani
01 2061B0006

Tri Wahyu
02 2061B0024

Triyani Hambarwati
03 2061B0025

KELOMPOK 7
Saifullah AL Fahmi
04 2061B0038
 DEFINISI TERAPI GEN
-----------------------------------
Rekayasa genetika dilakukannya untuk manipulasi gen-gen
tertentu sehingga ekspresi gen dapat dikontrol dan produknya
dapat dimanfaatkan untuk tujuan tertentu, salah satunya untuk
pengobatan penyakit dengan terapi gen. Terapi ini melibatkan
transfer asam nukleat berupa DNA ke sel embrionik maupun
somatik pasien sehingga gen tersebut memiliki efek pengobatan
terhadap penyakit pasien. Gen fungsional yang ditransfer berperan
menggantikan fungsi gen abnormal yang menyebabkan penyakit
tertentu.
 PRINSIP-PRINSIP TERAPI GEN
---------------------------------
01
Insersi gen yang normal pada lokasi
02
03
yang tidak spesifik di dalam genom

Gen abnormal dihilangkan dari

genom individu dan digantikan
oleh gen yang normal
Gen abnormal diperbaiki melalui
cara selective reverse mutation.
(Gen abnormal diperbaiki melalui
cara selective reverse mutation)
 JENIS TERAPI GEN
--------------------------------------------------------------

Terapi gen somatik Terapi gen sel germinal

(somatic cell gene therapy) (germ cell gene therapy)
Terapi gen sel tubuh (somatic gene therapy)

Dengan cara gen terapeutik ditransfer ke sel mana

pun selain gamet , sel germinal , gametosit , atau sel
induk yang tidak berdiferensiasi . Modifikasi semacam
itu hanya mempengaruhi pasien secara individu, dan
tidak diwariskan oleh keturunan . Terapi gen somatik
mewakili penelitian dasar dan klinis utama, di mana
DNA terapeutik (baik terintegrasi dalam genom atau
sebagai episom eksternal atau plasmid ) digunakan
untuk mengobati penyakit.
Terapi gen sel germinal (germ cell gene therapy)

Dalam terapi gen germline, sel germinal ( sel

sperma atau sel telur ) dimodifikasi dengan
memasukkan gen fungsional ke dalam genomnya.
Memodifikasi sel germinal menyebabkan semua sel
organisme mengandung gen yang dimodifikasi. Oleh
karena itu, perubahan tersebut dapat diwariskan dan
diteruskan ke generasi berikutnya.
 METODE
-------------------------------------

01 02
Virus Rekombinan Kompleks DNA
(non faktor biologis/vaktor (vaktor non-virus)
virus)
 01
Virus Rekombinan
(non faktor biologis/vaktor virus)
Untuk bereplikasi , virus memasukkan materi genetiknya ke dalam sel inang, menipu mesin
seluler inang untuk menggunakannya sebagai cetak biru protein virus. Retrovirus melangkah lebih
jauh dengan menyalin materi genetiknya ke dalam genom sel inang. Para ilmuwan memanfaatkan ini
dengan mengganti materi genetik virus dengan DNA terapeutik. Sejumlah virus telah digunakan
untuk terapi gen manusia, termasuk retrovirus , adenovirus , herpes simpleks , vaccinia , dan virus
terkait adeno
 02
Kompleks DNA
(vaktor non-virus)
Metode non-virus memberikan keuntungan tertentu dibandingkan metode virus, seperti
produksi skala besar dan imunogenisitas inang yang rendah . Namun, metode non-virus pada
awalnya menghasilkan tingkat transfeksi dan ekspresi gen yang lebih rendah, dan dengan demikian
menurunkan kemanjuran terapi. Teknologi yang lebih baru menawarkan janji untuk memecahkan
masalah ini, dengan munculnya penargetan spesifik sel dan kontrol perdagangan subseluler yang
meningkat. Metode untuk terapi gen non-virus termasuk injeksi DNA telanjang, elektroporasi ,
pistol gen , sonoporasi , magnetofeksi , penggunaan oligonukleotida , lipoplex, dendrimer, dan
nanopartikel anorganik.
Hambatan Terapi
Gen
 Masa hidup alami terapi gen yang pendek (Short-
lived nature of gene therapy)

 Respons Imunologi

 Masalah dengan virus yang berfungsi sebagai

vector

 Kelainan gen multiple

 Potensi untuk timbulnya tumor

 KESIMPULAN
Terapi GEN
Terapi gen merupakan metode peng-obatan terbaru yang dilakukan
dengan mentransfer atau menyisipkan gen fungsional tertentu yang
dapat menggantikan fungsi gen abnormal yang terkait dengan penyakit
target. Penyakit-penyakit yang selama ini belum di-temukan obat
maupun vaksinnya dapat dicoba untuk diobati dengan terapi gen.
Terapi gen dapat mengatasi penyakit dengan mengidentifi-kasi gen
terkait terlebih dahulu. Hingga saat ini, penyakit yang banyak meng-
gunakan terapi gen sebagai salah satu alternatif pengobatannya adalah
kanker. Keberhasilan terapi gen sangat tergantung pada efisiensi
transfer gen fungsional serta efektivitas ekspresi gen fungsional
tersebut.

Angeles Orozco Miriam Cruz

Highschool Principal 4rd Grade Teacher
TERIMAKAS
IH
Angeles Orozco Miriam Cruz
Highschool Teacher