TERAPI

GEN KELOMPOK 4
Disusun Oleh :
1. Andre Wynalda 15330088
2. Widya adfri susanti 16330084
3. Irna juniarti 17330056
4. Dzujajah gaos 17330069
5. Fitrihani prihanti 18330005
6. Regalia nuraini putri 18330019
7. Nanda aulia amalia 18330030
8. Aam amanah 18330084
9. Putri selviani 18330112
10. Febry Aisha Aulia 19330750
PENGERTIAN TERAPI GEN

Terapi gen adalah suatu teknik

terapi yang digunakan untuk
memperbaiki gen-gen mutan
(abnormal/cacat) yang
bertanggung jawab terhadap
terjadinya suatu penyakit . Pada
awalnya, terapi gen diciptakan
untuk mengobati penyakit
keturunan (genetik) yang terjadi
karena mutasi pada satu gen,
seperti penyakit fibrosis sistik.  
 Prinsip Terapi Gen
Prinsip-prinsip terapi gen adalah gen yang akan
dipindahkan itu harus diletakkan ke dalam sel yang akan
berfungsi normal dan efektif.
Prinsip paling umum yang digunakan adalah insersi
gen yang normal pada lokasi yang tidak spesifik di dalam
genom untuk menggantikan gen yang tidak berfungsi.
Prinsip gen abnormal dihilangkan dari genom
individu dan digantikan oleh gen normal. Prinsip gen
abnormal diperbaiki melalui cara selective reserve
mutation.
 Pendekatan Terapi Gen Yang Berkembang

1
Menambahkan
gen-gen normal ke
2
Melenyapkan gen
abnormal dengan gen
3
Mereparasi gen
abnormal dengan
4
Mengendalikan
regulasi ekspresi
dalam sel yang normal dengan cara mutasi balik gen abnormal
mengalami melakukan rekombinasi selektif
ketidaknormalan. homolog.
Proses rekayasa genetik pada teknologi terapi
gen

1st Process Isolasi gen target

Penyisipan gen target ke vektor

2nd Process transfer

Transfer vektor yang telah

3rd Process disisipi gen target ke organisme
yang akan diterapi

Transformasi pada sel organisme

4th Process target.
Mekanisme Kerja Terapi Gen

Terapi gen Terapi gen Gene Transfer

secara ex vivo berdasarkan Agents (Agen
dan in vivo sel target Pembawa Gen)
 Tipe-Tipe Terapi Gen

Terapi gen sel Terapi gen sel

embrional tubuh
Terapi gen jenis ini Pada terapi gen sel tubuh
memungkinkan perbaikan ini, dilakukan transfer gen
secara genetik yang akan fungsional ke dalam sel
mulai terlihat ketika sel tubuh pasien sehingga
embrional telah malfungsi pada organ
berkembang menjadi dapat diperbaiki.
individu baru
Jenis Vektor Pada Terapi Gen

Retrovirus Adenovirus Adeno-associated

virus (AAV)
 Metode pada Terapi Gen

Metode Terapi Metode RNA

Non-Viral Terapeutik
Salah satu caranya Penggunaan RNA pada gagasan
adalah dengan terapi gen dengan cara
memasukkan DNA secara mereparasi mRNA daripada
langsung ke dalam target mengganti gen yang cacat
sel. dengan menggunakan
mekanisme regulasi gen itu
sendiri.
Aplikasi Terapi Gen

1. Pengobatan Penyakit Kanker

2. Penghasil Enzim ADA

3. Pengobatan Hemofilia

4. Pengobatan Thalasemia
Kesimpulan Terapi gen merupakan metode pengobatan terbaru yang
dilakukan dengan mentransfer atau menyisipkan gen fungsional
tertentu yang dapat menggantikan fungsi gen abnormal yang
terkait dengan penyakit target.

Terapi gen dapat dilakukan secara in vivo maupun ex vivo

baik menggunakan sel embrional maupun sel
somatik. Transfer gen fungsional pada terapi gen
memanfaatkan vektor tertentu, baik berupa vektor virus,
seperti adenovirus, retrovirus, dan AAV maupun vektor non
viral menggunakan senyawa-senyawa organik tertentu.

Hingga saat ini, penyakit yang banyak menggunakan

terapi gen sebagai salah satu alternatif pengobatannya adalah
kanker. Keberhasilan terapi gen sangat tergantung pada
efisiensi transfer gen fungsional serta efektivitas ekspresi
gen fungsional tersebut.
DAFTAR PUSTAKA

Arsal, A. Farida. 2007. Bioteknologi Modern. Makassar :

Universitas Negeri Makassar
Syahrizal, Dedy. 2008. Terapi Gen: Dasar dan Posisi Sebagai
Modalitas Pengobatan. Jurnal Kedokteran Syiah Kuala,
8(3), 167 – 174.
Widyastuti, Dyah Ayu. 2017. Terapi Gen: Dari Bioteknologi
Untuk Kesehatan. AL-KAUNIYAH : Journal Of Biology,
10(1), 60 – 72.
 
TERIMA
KASIH