TERAPI GEN

DAN
TANAMAN TRANSGENIK

Prodi Farmasi Matakuliah Bioteknologi Lisa Savitri, S.Si., M.Imun.

 TERAPI GEN

Prodi Farmasi Matakuliah Bioteknologi Lisa Savitri, S.Si., M.Imun.

 Terapi gen adalah teknik Pengobatan atau
untuk mengoreksi gen-gen pencegahan penyakit
yang cacat yang melalui terapi gen dilakukan
bertanggungjawab terhadap dengan transfer bahan
suatu penyakit genetik ke tubuh pasien

Pada awalnya, terapi gen

diciptakan untuk mengobati
Terapi gen berkembang
penyakit keturunan (genetik)
dengan pesat sejak clinical
yang terjadi karena mutasi
trial pada tahun 1990
pada satu gen, seperti
penyakit fibrosis sistik
• Teknologi terapi gen tidak terlepas dari prinsip rekayasa
genetika untuk menghasilkan GMO (Genetically Modified
Organism)

• Ide untuk terapi gen cukup unik yaitu dengan menambahkan

gen yang normal ke bagian genom yang mengalami mutasi
ataupun kerusakan, sehingga fungsi gen tersebut dapat
diperbaiki
(Kacrhroo & Gowder, 2016)
Proses rekayasa genetik pada teknologi terapi gen
meliputi:

• Isolasi gen target

• Penyisipan gen target ke vektor transfer

• Transfer vektor yang telah disisipi gen target ke

organisme yang akan diterapi

• Transformasi pada sel organisme target

 Tipe Terapi Gen

Terapi gen sel embrional (germ line gene therapy)

Pada terapi gen sel embrional, digunakan sel kelamin jantan

(sperma) maupun sel kelamin betina (ovum) yang dimodifikasi
dengan adanya penyisipan gen fungsional yang terintegrasi
dengan genomnya
Terapi gen sel tubuh (somatic gene therapy)

Pada terapi gen sel tubuh ini, dilakukan transfer gen

fungsional ke dalam sel tubuh pasien, sehingga malfungsi
pada organ dapat diperbaiki
Pada terapi gen dengan sel somatik, DNA yang mengandung
gen untuk fungsi terapi ditransfer ke dalam sel somatik baik
secara in vivo maupun ex vivo
Terapi gen secara in vivo
Terapi gen secera in vivo melibatkan proses transduksi secara
langsung di dalam tubuh, lebih mudah dilaksanakan dan
dikembangkan dalam skala tertentu, dan tidak membutuhkan
fasilitas khusus karena injeksi atau transfer gen bisa dilakukan
dengan metode umum maupun menggunakan biolistic gene
gun
Kelemahan terapi gen in vivo:
Spesifitas dan efisiensi yang lebih rendah dibandingkan terapi
gen secara ex vivo
Terapi gen secara ex vivo
 Sel target yang
telah dikultur
kemudian
Sel hasil isolasi
diinfeksi dengan Produksi rDNA
Isolasi sel yang ditumbuhkan
retrovirus yang dan RNA
memiliki gen pada media
mengandung rekombinan
abnormal dari kultur tertentu
rekombinan gen dengan transkrip
pasien penderita yang sesuai
dalam bentuk balik (reverse
penyakit tertentu dengan
gen normal untuk transcription)
karakteristik sel
menggantikan
gen abnormal
pada sel

Seleksi,
perbanyakan, dan Translasi gen
Injeksi kembali
pengujian sel normal pada
sel yang telah
yang telah sitoplasma sel
berhasil
ditransfeksi untuk menghasilkan
direkayasa
mendapatkan sel protein yang
dengan terapi
normal yang gen bertanggungjawa
gen ke dalam
abnormalnya b pada gen yang
jaringan atau
telah berhasil mengalami
organ pasien
digantikan oleh kerusakan
gen baru
Kelemahan terapi gen ex vivo:
• Terapi gen secara ex vivo memiliki tahapan yang lebih
kompleks dibandingkan in vivo
• Terapi ini melibatkan transduksi di laboratorium dengan
kondisi spesifik tertentu, sehingga membutuhkan fasilitas
laboratorium yang lebih lengkap
• Metode ex vivo mengakibatkan kurangnya populasi sel yang
diproliferasi
 Transfer Gen

Keberhasilan terapi gen sangat dipengaruhi oleh

beberapa faktor, terutama efisiensi transfer dan ekspresi
gen pada sel target

Jenis-jenis vektor yang digunakan untuk terapi gen

• Adenovirus
Adenovirus termasuk dalam virus ikosahedral yang berukuran
antara 90-100 nm, memiliki 252 kapsomer, dengan 240
hekson, dan
12 penton
• Retrovirus
Retrovirus merupakan salah satu virus yang menginfeksi sel
hewan, termasuk manusia.
RNA retrovirus akan ditranskripsi balik saat
virus ini menginfeksi
sel inang
• Adeno-associated virus (AAV)
Adeno-associated virus (AAV) adalah virus yang tidak
memiliki selubung (envelope).
Virus ini berukuran cukup kecil (25 nm) serta
memiliki genom berupa DNA untai tunggal yang linear.
 Aplikasi Terapi Gen

Terapi gen dapat digunakan sebagai alternatif pengobatan

terhadap penyakit-penyakit yang selama ini belum ditemukan

Keterangan:
1: Kanker
2: Penyakit kardiovaskuler
3: Penandaan genetik
4: Relawan sehat
5: Penyakit infeksius
6: Penyakit inflamatori
7: Peyakit monogen
8: Penyakit neurologis
9: Penyakit terkait pengelihatan
10: Lainnya
Penyakit-penyakit tersebut dapat diterapi apabila gen yang
terkait dengan munculnya penyakit telah berhasil
diidentifikasi dan dapat ditemukan gen fungsional yang
dapat mensubstitusi gen abnormal
 TANAMAN TRANSGENIK

Prodi Farmasi Matakuliah Bioteknologi Lisa Savitri, S.Si., M.Imun.

 Tanaman transgenik adalah
tanaman hasil rekayasa gen
dengan cara disisipi satu atau Tanaman transgenik
sejumlah gen (transgene) dimanfaatkan untuk
yang merupakan salah satu mengatasi masalah pangan,
kemajuan bioteknologi, yaitu kesehatan, dan kualitas hidup
Genetically Modified
Organism (GMO)

Di satu sisi penggunaan

tanaman ini menguntungkan,
namun di sisi lain juga
mempunyai kelemahan yang
berkaitan dengan uji
keamanan pangan untuk
kesehatan dan keamanan
aspek
 Contoh tanaman transgenik:

Jagung Bt. Jagung yang disisipi
gen bakteri Bacillus
thuringiensis yang mampu
memproduksi kristal protein
untuk membunuh serangga
pengganggu, sehingga lebih
tahan terhadap serangan hama
Beras golden rice. Beras yang
disisipi gen untuk
memproduksi beta karoten,
sehingga meningkatkan nilai
nutrisi beras
• Jenis-jenis tanaman transgenik diantaranya adalah kelompok
tanaman tahan hama, toleran hibrisida, tahan antibiotik,
tanaman dengan kualitas nutrisi lebih baik, serta tanaman
dengan produktivitas lebih tinggi
• Tanaman transgenik resistensi terhadap penyakit, tahan
terhadap kekeringan, dan pertambahan kandungan gizi
Tanaman transgenik memiliki beberapa keuntungan,
seperti:

• Dari aspek pertanian dapat meningkatkan hasil atau

1. produksi

• Aspek lingkungan dapat mengurangi penggunaan

2. pestisida dan herbisisda

• Aspek gizi mampu meningkatkan kualitas bahan

3. makanan

• Aspek kesehatan mampu mencegah penyakit yang

4. menyebar melalui makanan seperti vaksin-vaksin

Identifikasi atau
pencarian gen yang akan
menghasilkan sifat
tertentu (yang
diinginkan)
Apabila gen yang
diinginkan telah
diperbanyak dalam
jumlah yang cukup
maka akan dilakukan
transfer gen asing
tersebut ke dalam sel
tumbuhan yang berasal
dari bagian tertentu
Transfer gen ini dapat dilakukan
dengan beberapa metode, seperti
metode senjata gen, metode
transformasi DNA yang diperantarai
bakteri Agrobacterium tumefaciens,
dan elektroporasi
Setelah gen yang
Gen yang diinginkan diinginkan didapat,
dapat diambil dari maka dilakukan
tanaman, hewan, perbanyak gen yang
cendawan, atau bakteri disebut dengan istilah
kloning gen
Pada tahapan kloning
Vektor kloning akan
gen, DNA asing akan
dimasukkan ke dalam
dimasukkan ke dalam
bakteri, sehingga DNA
vektor kloning (agen
dapat diperbanyak
pembawa DNA),
seiring dengan
contohnya plasmid
perkebangbiakan
(DNA yang digunakan
bakteri tersebut
untuk transfer gen)
 Dampak negatif tanaman rekayasa genetika:

• Merusak keseimbangan ekosistem

• Diduga dapat memunculkan zat protein tertentu yang bisa
memicu alergi ataupun jenis-jenis zat lain hasil dari
kontaminasi pada waktu penyerbukan
 ~sekian

Prodi Farmasi Matakuliah Bioteknologi Lisa Savitri, S.Si., M.Imun.