TERAPI GEN DALAM

BIOTEKNOLOGI

OLEH :

MARIA NORLINCE MAMULAK

72118010
 TERAPI GEN
Terapi gen adalah tindakan medis yang melibatkan penggunaan gen untuk
mengobati atau mencegah penyakit.
Gen berperan penting dalam kesehatan seseorang. Oleh karena itu, penelitian
terkait cara memodifikasi atau mengganti gen rusak dengan gen sehat untuk
mengobati penyakit telah dilakukan selama bertahun-tahun.
Sejak agustus 2017, badan pengawas obat dan makanan Amerika Serikat (FDA)
telah menyetujui tiga jenis terapi gen yang dikembangkan dari penelitian.
Dua diantara terapi gen tersebut melibatkan penggunaan sel dalam tubuh untuk
menghancurkan sel kanker. Sementara jenis terapi gen ketiga bertujuan mengobati
penyakit yang disebabkan oleh mutasi gen tertentu.
Sebelum diluncurkan ke masyarakat, tingkat keamanan dan efektivitasnya pada
manusia terapi gen perlu diuji. Melalui pengujian ini, manfaat terapi dapat
dipastikan lebih besar daripada risikonya. Hingga sekarang, Amerika Serikat
menyediakan terapi gen sebagai bagian dari uji klinis.
MENGAPA TERAPI GEN DIPERLUKAN

Terapi gen digunakan untuk mengobati gen yang rusak, sehingga dapat menangani
gangguan kesehatan atau membantu tubuh melawan penyakit.

Para ilmuwan sedang meneliti beberapa metode terapi gen yang meliputi:
• Mengganti gen yang mengalami mutase
Sel tubuh rusak karena gen tertentu tidak bekerja dengan baik atau mengalami
kerusakan. Penggantian gen yang rusak ini dapat membantu dalam mengobati
penyakit. Salah satu contohnya adalah gen p53 yang berfungsi mencegah
pertumbuhan tumor. Beberapa jenis kanker disebabkan oleh gangguan paa gen ini.
Ketika gen p53 yang rusak diganti dengan gen yang sehat, sel-sel kanker diharapkan
akan mati.
• Memperbaiki gen yang mengalami mutase
Gen yang mengalami mutase dapat dihentikan agar tidak menyebabkan penyakit.
Gen yang sehat bisa diatur untuk bekerja sehingga mampu mencegah terjadinya
penyakit.
• Membuat sistem imun mengenali sel yang sakit
Pada beberapa kasus, sistem kekebalan tubuh tidak menyerang sel-sel sakit.
Pasalnya, sistem imun tidak menganggap sel sakit tersebut sebagai ancaman.
Terapi gen dapat digunakan untuk melatih sistem imun agar mampu mengenali dan
menyerang sel-sel tubuh yang sakit.
SIAPA YANG MEMBUTUHKAN TERAPI GEN
Terapi gen diharapkan dapat menjadi pilihan pengobatan berbagai jenis penyakit.
misalnya ; kanker, cystic fibrosis, penyakit jantung, diabetes, hemofilia, dan AIDS.
Beberapa uji klinis terapi gen telah menunjukan kebehasilan dalam mengobati
beberapa jenis penyakit dibawah ini:
• Hemofilia
• Kebutaan yang disebabakan oleh retinitis pigmentosa
• Leukemia
• Gangguan sistem kekebalan tubuh yang parah
Hingga pada saat ini, para ilmuwan masih meneliti bagaimana dan kapan terapi gen
dapat digunakan pada manusia.
APA SAJA PERSIAPAN UNTUK MENJALANI TERAPI GEN
Karena terapi gen yang dilakukan saat ini merupakan bagian dari uji klinis
penelitian, pasien akan diberi instruksi dan informasi terkait terapi gen yang
bersangkutan. Pasien juga akan diminta untuk menandatangani formulir
persetujuan prosedur.
Uji klinis biasanya berlangsung selama dua hingga empat tahun, dan terdiri dari
beberapa tahap penelitian. Tim dokter akan memantau perkembangan kesehatan
pasien dengan saksama.
BAGAIMANA PROSEDUR TERAPI GEN DILAKUKAN
Sampai sekarang, satu-satunya cara untuk mendapatkan terapi gen adalah
berpartisipasi dalam uji klinis penelitian . Prosedurnya akan bervaiasi dan
tergantung pada jenis penyakit manapun tipe terapi gen yang dilakukan.
Salah satu contoh prosedur terapi gen meliputi:
• Sampel darah atau sumsum tulang belakang pasien akan diambil.
• Dilaburatorium, sampel tersebut akan dikenalkan pada virus atau
vector(perantara) lain yang mengandung materi genetic tertentu.
• Ketika vector sudah masuk kedalam sel, sel tersebut akan disuntikan kembali
kejaringan tubuh atau pembuluh darah pasien.
• Vektor tersebut sudah mengandung materi genetic yang diperlukan untuk terapi
gen.
Selain virus, vector lain yang sedang diteliti untuk digunakan dalam terapi gen
adalah sel punca dan lisosom.
APA SAJA RESIKO KOMPLIKASI TERAPI GEN
Terapi gen memiliki sederet risiko. Pasalnya, gen tidak bisa dimasukan secara
langsung kedalam sel.
Gen harus dimasukkan melalui perantara yang dikenal dengan nama vector. Vektor
terapi gen yang paling umum adalah virus, karena virus dapat mengenali sel dan
membawa materi genetic kedalam sel.
Pada salah satu prosedur terapi gen, para peneliti akan mengeluarkan gen
penyebab penyakit dari virus dan menggantinya dengan gen yang dapat
menghentikan penyakit. Tindakan ini dapat menimbulkan beberapa risiko di bawah
ini :
• Reaksi sistem imun yang tidak diinginkan
Sistem imun tubuh dapat menganggap virus yang dimasukkan sebagai ancaman
dan menyerangnya. Hal ini bisa memicu peradangan bahkan gagal organ.
• Virus menyerang sel yang salah
Karena dapat menyerang lebih dari satu sel, ada kemungkinan virus menyerang sel
lain yang sehat. Kondisi ini dapat menyebabkan terjadinya penyakit lain, seperti
kanker.
• Infeksi yang disebabkan oleh virus.
Ketika dimasukkan kedalam tubuh, ada kemungkinan virus memicu infeksi tubuh
dan menimbulkan penyakit.
• Kemungkinan terbentuknya tumor
Bila baru dimasukan kedalam DNA yang salah, tumor bisa saja terbentuk.
SEKIAN DAN TERIMA KASIH 