Terapi gen

terapi gen adalah sebuah teknik terapi yang digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan
(abnormal/cacat) yang bertanggung jawab terhadap terjadinya sebuah penyakit.

Sejarah terapi gen

Pada awalnya, terapi gen diciptakan untuk mengobati penyakit keturunan (genetik) yang
terjadi karena mutasi pada satu gen, seperti penyakit fibrosis sistik.

Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dimainkan dengan memasukkan gen normal
yang spesifik ke dalam sel yang memiliki gen mutan.

Terapi gen kesudahan menjadi bertambah sempurna untuk mengobati penyakit yang terjadi
karena mutasi di jumlah gen, seperti kanker.

Selain memasukkan gen normal ke dalam sel mutan, mekanisme terapi gen lain yang bisa
digunakan adalah memperagakan rekombinasi homolog untuk melenyapkan gen abnormal
dengan gen normal, mencegah ekspresi gen abnormal menempuh teknik peredaman gen, dan
memperagakan mutasi balik selektif sehingga gen abnormal bisa berfungsi normal kembali

Fungsi tujuan

Terapi gen digunakan untuk mengobati gen yang rusak, sehingga dapat menangani gangguan
kesehatan atau membantu tubuh melawan penyakit.

Metode

 Mengganti gen yang mengalami mutasi

Sel tubuh rusak karena gen tertentu tidak bekerja dengan baik atau mengalami kerusakan.
Penggantian gen yang rusak ini dapat membantu dalam mengobati penyakit. Salah satu
contohnya adalah gen p53 yang berfungsi mencegah pertumbuhan tumor. Beberapa jenis
kanker disebabkan oleh gangguan pada gen ini.

Ketika gen p53 yang rusak diganti dengan gen yang sehat, sel-sel kanker diharapkan akan
mati.

 Memperbaiki gen yang mengalami mutasi

Gen yang mengalami mutasi dapat dihentikan agar tidak menyebabkan penyakit. Gen yang
sehat bisa diatur untuk bekerja sehingga mampu mencegah terjadinya penyakit.

 Membuat sistem imun mengenali sel yang sakit

Pada beberapa kasus, sistem kekebalan tubuh tidak menyerang sel-sel sakit. Pasalnya, sistem
imun tidak menganggap sel sakit tersebut sebagai ancaman.

Terapi gen dapat digunakan untuk melatih sistem imun agar mampu mengenali dan
menyerang sel-sel tubuh yang sakit.
Yang membutuhkan / target penyakit terapi gen

  kanker, 
 cystic fibrosis,
 penyakit jantung,
 diabetes,
 AIDS.

 Hemofilia
 Kebutaan yang disebabkan oleh retinitis pigmentosa
 Leukemia
 Gangguan sistem kekebalan tubuh yang parah

Prosedur terpi gen

 Sampel darah atau sumsum tulang belakang pasien akan diambil.

 Di laboratorium, sampel terssebut akan dikenalkan pada virus atau vektor (perantara)
lain yang mengandung materi genetik tertentu.
 Ketika vektor sudah masuk ke dalam sel, sel tersebut akan disuntikkan kembali ke
jaringan tubuh atau pembuluh darah pasien.
 Vektor tersebut sudah mengandung materi genetik yang diperlukan untuk terapi gen.

Selain virus, vektor lain yang sedang diteliti untuk digunakan dalam terapi gen adalah sel
punca dan lisosom

Tahapan terapi gen

 Alel ADA (adenosin deaminase) normal disisipkan ke dalam asam nukleat retrovirus.

 Sel limfosit T abnormal dari pasien dikultur bersama retrovirus rekombinan.

 Retrovirus rekombinan menginfeksi sel limfosit T abnormal.

 Sel limfosit T menjadi normal karena mengandung alel ADA (adenosin deaminase)
 Sel limfosit yang sudah normal dimasukkan ke tubuh pasien.

 Pasien mendapatkan sistem kekebalannya kembali.

Resiko terapi gen

 Reaksi sistem imun yang tidak diinginkan

Sistem imun tubuh dapat menganggap virus yang dimasukkan sebagai ancaman dan
menyerangnya. Hal ini bisa memicu peradangan bahkan gagal organ.

 Virus menyerang sel yang salah

Karena dapat menyerang lebih dari satu sel, ada kemungkinan virus menyerang sel lain yang
sehat. Kondisi ini dapat menyebabkan terjadinya penyakit lain, seperti kanker.

 Infeksi yang disebabkan oleh virus

Ketika dimasukkan ke dalam tubuh, ada kemungkinan virus memicu infeksi tubuh dan
menimbulkan penyakit.

 Kemungkinan terbentuknya tumor

Bila gen baru dimasukkan ke dalam DNA yang salah, tumor bisa saja terbentuk..