P ENDAHULUAN

Di negara-negara di seluruh dunia, sistem perawatan kesehatan dan proses

pengambilan keputusan penggantian mengalami transformasi radikal dalam dekade
pertama tahun 2000-an, yang dihasilkan dari tumbuhnya tekanan keuangan dihasut
oleh resesi ekonomi global dan kenaikan bertahap pengeluaran dalam perawatan
kesehatan. Fenomena ini paling menonjol di Amerika Serikat, di mana pangsa
pasar kesehatan GDP meningkat dari sekitar tujuh persen pada 1970 menjadi 18
persen pada 2011

Di negara lain, seperti Jerman, Jepang, dan Inggris, tren serupa ada. (hal Ini
dinamis, serta pembelanjaan farmasi per kapita dan sebagai bagian dari GDP di
berbagai negara, disediakan masing-masingdalam pameran 1 dan pameran 2, )

Meskipun spesifik bervariasi oleh negara, evolusi sistemik perawatan kesehatan

internasional dan standar penggantian ditandai oleh dua kecenderungan utama:
pergeseran ke arah nilai-berdasarkan harga; dan standar penggantian yang lebih
ketat untuk obat baru dan peralatan medis mencoba masuk ke pasar. Sementara
masing-masing negara mengembangkan metode sendiri dan pengambilan
keputusan yang proses untuk pengembalian perusahaan mencari untuk menembus
pasar dengan inovasi-inovasi baru, Inggris (khusus, Inggris), Jerman, dan Jepang
dicontohkan gerakan ini.

Adopsi Inggris dan Jerman seimbang teknologi medis baru, peningkatan kesehatan
hasil, dan manajemen biaya perawatan kesehatan melalui penilaian teknologi
kesehatan (HTA) lembaga. HTAs berusaha untuk mencapai keseimbangan ini
dengan membandingkan relatif efektivitas obat baru dengan merek untuk
penggantian. 3 Untuk inovator, proses ini terkenal memiliki ketidakpastian besar
dan insentif yang diberikan dalam beberapa kasus untuk menurunkan harga obat
baru.

Jepang melakukan evaluasi berbasis komparator serupa tetapi, tidak seperti Inggris
dan Jerman, diimplementasikan daftar harga yang ketat yang mengontrol harga
obat baru memasuki pasar. Di skema ini, pemerintah mengacu ritel
(reimbursement) harga obat baru relatif terhadap obat sebanding di pasar. Jika obat
baru yang disediakan manfaat tambahan, ia menerima harga eceran awal yang
lebih tinggi daripada obat-obatan saat ini di pasar. Rumah sakit dan klinik di
Jepang kemudian akan membeli obat ditempatkan pada daftar harga dari produsen
di inovator-set (grosir) harga dan menjual produk langsung kepada pasien. Setelah
itu, penyedia akan berlaku untuk penggantian dari perusahaan asuransi masing-
masing pasien untuk ritel yang ditetapkan pemerintah / penggantian harga dan akan
terus perbedaan antara harga grosir dan eceran untuk diri mereka sendiri.

Standar-standar baru dan berkembang menciptakan banyak kompleksitas bagi

perusahaan ketika memutuskan di mana dan bagaimana untuk meluncurkan inovasi
baru ke pasar, serta bagaimana harga tersebut produk dan apakah atau tidak untuk
mengadopsi seluruh dunia atau strategi harga khusus negara. Secara khusus,
mengubah internasional harga perawatan kesehatan dan penggantian landscape
diperlukan perusahaan farmasi besar untuk fokus pada menyelaraskan inovator,
pembayar, dan penyedia insentif ketika mengembangkan strategi go-to-
market. Sejarah satu obat, Novartis 'Gilenya, menggambarkan evolusi ini.

N OVARTIS: Latar Belakang Perusahaan

Berkantor pusat di Basel, Swiss, Novartis adalah solusi kesehatan multinasional
perusahaan yang memegang posisi terkemuka di obat-obatan inovatif, produk
kesehatan konsumen, vaksin pencegahan, dan alat diagnostik. Novartis melakukan
operasi di lebih dari 140 negara dan mempekerjakan sekitar 127.000 karyawan
penuh waktu-setara global.4 Pada 2012, perusahaan mencapai penjualan $ 56
milyar dan laba bersih mencapai US $ 12.8 miliar.5

Banyak keberhasilan organisasi adalah karena fokus pada inovasi dan

pengembangan obat. Di 2012 saja, Novartis menerima 17 persetujuan obat
utama. Obat ini, dalam kombinasi dengan lainnya baru-baru ini meluncurkan
produk, kontribusi $ 16.3 milyar dalam penjualan dan membantu Novartis lindung
nilai terhadap expirations paten. Secara khusus, Novartis 'blockbuster beberapa
sclerosis obat Gilenya menyumbang $ 1,2 miliar pada penjualan dan membantu
tempat perusahaan di garis depan medis kemajuan. 6

Multiple SCLEROSIS
Salah satu sistem yang paling penting dalam tubuh manusia adalah sistem saraf
pusat (SSP). Itu SSP terdiri dari otak, sumsum tulang belakang, dan saraf optik dan
bertanggung jawab untuk mengendalikan fungsi tubuh melalui mengintegrasikan
dan merespon informasi sensorik. sensorik ini informasi dikomunikasikan dengan
cara impuls listrik yang dikirim melalui tulang belakang sepanjang serabut saraf
sistem saraf pusat. Sebuah selubung isolasi yang dikenal sebagai mielin membantu
melindungi serabut saraf ini dan memungkinkan mereka untuk melakukan impuls
listrik yang mendukung komunikasi antara SSP dan area lain dari tubuh.

Sebuah gangguan umum yang mempengaruhi sistem saraf pusat adalah Multiple
Sclerosis (MS). MS adalah, penyakit kronis yang tak tersembuhkan di mana sistem
saraf pusat selubung mielin adalah diserang oleh sistem kekebalan tubuh. Dalam
MS, padat, seperti jaringan parut jaringan yang disebut sclerosis terbentuk pada
myelin dan terdistorsi dan terganggu wisata listrik impuls dari sistem saraf pusat ke
seluruh tubuh. Hal ini, pada gilirannya, menghasilkan gejala multiple sclerosis.

Orang-orang dengan multiple sclerosis dipamerkan berbagai gejala, tergantung

pada tingkat kerusakan dan saraf yang terkena. Gejala yang lebih umum termasuk
kelelahan, tremor, dan pusing. Pada kasus yang parah, pasien mengalami
kelemahan ekstrim, seperti kelumpuhan dan kehilangan dari kemampuan untuk
berbicara. Seringkali, gejala-gejala ini disajikan dalam periode serangan sementara
diketahui sebagai kambuh, diikuti oleh periode pemulihan parsial atau lengkap
disebut remisi. Jika beberapa relaps terjadi dalam waktu singkat, multiple sclerosis
diberi label "sangat aktif." Ada empat jenis MS:

hilangtimbulMS(RRMS). RRMSmewakililebihdari80persendarisemua
kasus. Orang dengan RRMS mengalami kambuh dan remisi, dengan gejala yang
bervariasi dari ringan sampai parah. (Lihat Exhibit 3)
SekunderProgressive MS (SPMS). Pasien dengan RRMS sering dialihkan ke
SPMS. Gejala terus memburuk di SPMS, penyandang cacat terus menerus
mengganti serangan gelisah.
PrimerProgressiveMS(ppms). Ppmsterjadipadasekitar15persendarisemua
kasusMS. Pasien-pasien ini mengalami terus memburuk gejala tanpa kambuh atau
remisi.
ProgressiveRelapsing MS (PRMS). Ini adalah bentuk paling langka dari
MS. PasiendenganPRMS berpengalaman gejala terus memburuk dengan relaps
akut tetapi tidak ada remisi.

Pada 2013, lebih dari 2,3 juta orang terkena dampak multiple sclerosis secara
global. 8 Itu jumlah orang yang terkena dampak, di pertemuan dengan karakteristik
kronis dan sosial ekonomi beban, membuat dampak MS 'pada masyarakat cukup
besar. Secara khusus, pada akhir 2010, beberapa sclerosis adalah penyebab utama
kecacatan neurologis non-traumatik pada orang dewasa muda di Eropa dan
Amerika Serikat.9

Sedangkan para ilmuwan belum mengkonfirmasi faktor genetik yang berkontribusi

terhadap penyakit, bukti menyarankan bahwa multiple sclerosis lebih umum di
Kaukasia dari Eropa utara keturunan. Selain itu, data menunjukkan bahwa
perempuan dua kali lebih mungkin untuk mengembangkan MS sebagai pria.10
tidak ada obatnya, tetapi beberapa obat yang dapat mengurangi frekuensi kambuh
dan mengambat perkembangan penyakit.

perawatan
Obat yang digunakan untuk mengontrol multiple sclerosis dikenal sebagai obat
penyakit-memodifikasi (DMDs). Itu pertama obat penyakit-memodifikasi disetujui
oleh US Food and Drug Administration (FDA) adalah Betaseron pada tahun 1993.
Sejak itu, sembilan lainnya MS DMDs memasuki pasar. Obat ini, tiga diambil
dalam bentuk pil, satu diberikan oleh terapi intravena, dan lima diberikan melalui
suntikan. Ketika Gilenya disetujui pada tahun 2010, obat penyakit-memodifikasi
yang salah satu kelas terbesar produk farmasi global, tumbuh dari $ 1 miliar dalam
penjualan di 1999 lebih dari $ 10 miliar pada tahun 2009. 11
Karena obat ini tidak menyembuhkan penyakit yang mendasarinya, pasien diminta
untuk mengambil penyakit- memodifikasi obat tanpa batas. Ini melaju biaya untuk
mengendalikan beberapa gejala sclerosis, menyebabkan MS harga obat menjadi
titik pertikaian antara perusahaan farmasi, dokter, dan pasien. Pameran
4 memberikan biaya untuk satu bulan, kelangsungan penyediaan berbagai multiple
sclerosis obat.

N OVARTIS 'G ILENYA

Disetujui oleh FDA pada bulan September 2010, Gilenya (juga dikenal sebagai
fingolimod 12) Adalah dunia pengobatan oral pertama untuk kambuh bentuk
multiple sclerosis.13 Bentuk baru dari administrasi adalah alternatif yang
menyambut untuk terapi intravena invasif dan suntikan dan ditawarkan potensi
blockbuster untuk Novartis. Dua perawatan mulut lainnya, Genzyme ini Aubagio
dan Biogen Idec ini Tecfidera, kemudian mendapatkan persetujuan.

Novartis melakukan dua uji klinis skala besar di Gilenya. Yang pertama adalah dua
tahun plasebo dikontrol fase III percobaan di mana dua dosis terpisah dari Gilenya
diberikan untuk 1.272 pasien dengan relaps-remisi multiple sclerosis. Dalam
percobaan ini, tingkat kambuh menunjukkan pengurangan dari 54 persen dan 60
persen lebih plasebo untuk dosis yang lebih rendah dan lebih tinggi, masing-
masing. Itu Penelitian juga menunjukkan bahwa Gilenya melambat perkembangan
cacat dan secara signifikan mengurangi aktivitas peradangan pada otak.

uji kedua adalah uji klinis satu tahun membandingkan dua dosis yang berbeda dari
Gilenya dengan Biogen Idec ini injeksi dikelola Avonex, salah satu perawatan yang
paling sering diresepkan untuk multiple sclerosis. Dalam studi ini, 1.292 pasien
dengan relaps-remisi multiple sclerosis dievaluasi untuk penurunan tingkat
kambuhan dan mengurangi aktivitas penyakit. Waktu untuk berkelanjutan
perkembangan cacat antara Gilenya dan Avonex tidak berbeda, tapi Gilenya tidak
mengurangi tahunan tingkat kambuh relatif terhadap Avonex oleh 52 persen dalam
kasus dosis yang lebih rendah dan 38 persen di studi dosis yang lebih tinggi.14

Sedangkan Gilenya memiliki beberapa keuntungan yang berbeda terhadap obat

yang ada di pasar untuk MS, persetujuan penggantian di Inggris dan Jerman
terbukti sulit untuk dicapai. Di negara-negara ini, pengambilan keputusan badan
awalnya melihat Gilenya baik sebagai tidak menyediakan cukup tambahan manfaat
relatif terhadap perawatan yang sebanding atau tidak mewakili penggunaan yang
efektif biaya sumber daya. Keputusan ini membatasi akses pasar internasional
Gilenya dan diminta Novartis untuk beradaptasi nya pendekatan harga dan pergi ke
pasar strategi.