Nama : Yuke Wulandari

NPM : 20310128

Kelompok : 12

Buatlah Essai Dengan Judul :

"Potensi Terapi CRISPR/Cas9 Terhadap Penderita Talasemia"

CRISPR-Cas9 adalah teknik rekayasa genom yang menawarkan kemungkinan
baru untuk mengobati talasemia beta. CRISPR-Cas9 adalah sistem kekebalan bakteri
alami dan telah diadaptasi sebagai alat untuk modifikasi genom spesifik lokasi.
Teknologi CRISPR merevolusi pilihan pengobatan untuk penyakit bawaan. Teknik ini
memungkinkan untuk menargetkan lokus genom tertentu dan mengedit situs itu lebih
efisien daripada yang mungkin dilakukan dengan menggunakan metode pengeditan
gen alternatif, Dua jalan utama berbasis CRISPR sedang diupayakan untuk
pengobatan talasemia beta. Jalan pertama adalah perbaikan bentuk mutasi dari gen
yang mengkode -globin. Pendekatan ini menantang, mengingat variasi mutasi yang
dapat menyebabkan thalassemia beta, dan terbatas pada koreksi mutasi HBB yang
diketahui. Jalan berbasis CRISPR kedua untuk pengobatan talasemia beta adalah
penggantian bentuk hemoglobin yang rusak atau habis dengan hemoglobin F, suatu
bentuk protein yang biasanya ditekan setelah masa bayi. Hemoglobin F dikodekan
oleh gen yang berbeda dari HBB, dan tidak terpengaruh oleh mutasi penyebab
penyakit.
Teknologi CRISPR/Cas-9 telah menjadi penemuan revolusioner dalam ilmu
modifikasi gen. Teknologi telah memberi kita alat untuk mengubah materi genetik
pada organisme hidup, dengan menggunakan mekanisme yang pada awalnya
merupakan sistem pertahanan pada bakteri. Dalam esai ini, saya menjelaskan cara
kerja teknologi, serta apa yang saya yakini harus digunakan. Saya juga membahas
masalah etika dengan menggunakan teknologi.
Sistem CRISPR/Cas-9 terdiri dari dua komponen utama: gen CRISPR dan protein
Cas-9.
CRISPR adalah singkatan dari Clustered Regularly Interspaced Short
Palindromic Repeats dan merupakan sekuens pendek DNA yang saling berulang. Di
antara untaian DNA yang identik ini ada untaian DNA lain yang lebih kecil. Ketika
CRISPR pertama kali ditemukan di E-Coli, para peneliti menemukan bahwa urutan
kecil di antara pengulangan itu adalah DNA virus. Hal ini menunjukkan bahwa ketika
DNA virus menyerang sel, bakteri memiliki DNA virus yang tersimpan atau memiliki
kemampuan untuk menyimpan DNA. Kompleks ini juga memegang DNA untuk
nuklease-protein Cas. Protein ini memiliki kemampuan untuk memisahkan gen dan
memotongnya dengan gunting molekuler. Ketika protein Cas mencari DNA, yang
harus dipotong, ia membuka urutan genetik dengan memisahkannya dan kemudian
memeriksa DNA yang cocok dengan RNA-nya. Jika cocok, Cas mulai
menghancurkan DNA dengan memotongnya. Jika tidak cocok, Cas menutup DNA
lagi dan terus mencari DNA yang cocok.
 Profesor Jennifer Doudna dan peneliti Emmanuelle Charpentier
mengembangkan sistem CRISPR/Cas-9 pada tahun 2012. Mereka menguraikan
sistem pertahanan pada bakteri Streptococcus pyogenes. Dari sistem ini mereka telah
menciptakan sistem 'tracr-RNA-cr-RNA chimera'. Sederhananya, mereka menukar
virus cr-RNA (CRISPR-RNA) dengan RNA pilihan mereka. Tracr-RNA (tracer-
RNA) menahan cr-RNA di tempatnya dalam protein Cas-9.
Sistem ini terdiri dari protein Cas-9 serta cr-RNA-tracr-RNA, juga disebut
sebagai g-RNA (panduan RNA). Selanjutnya, sistem juga terdiri dari DNA inang
yang dimasukkan ke dalam gen yang tidak aktif yang dipotong oleh Cas-9. G-RNA
yang mengkode DNA khusus ini dikembangkan. Kompleks dimasukkan ke dalam sel
dengan menggunakan plasmid dengan kode genetik untuk g-RNA yang
dikembangkan dan protein Cas-9. Itu dimasukkan ke dalam protein Cas-9. Cas-9
menemukan DNA yang cocok dengan g-RNA-nya dan memotongnya. Dari sini, Anda
memiliki urutan DNA dengan celah di dalamnya. Kadang-kadang DNA akan
bermutasi untuk memperbaiki pemutusan, tetapi seringkali dimungkinkan untuk
menonaktifkan urutan dan kemudian menyisipkan DNA inang yang dipilih ke dalam
istirahat dan memperbaikinya. Oleh karena itu, dimungkinkan untuk mengubah urutan
DNA dengan menggunakan metode CRISPR/Cas-9 dan organisme apa pun dapat
dengan mudah diedit1.
Keakuratan sistem CRISPR berarti dapat digunakan di berbagai bidang.
Dalam pengobatan alat ini telah terbukti sangat berguna. Itu belum disetujui untuk
digunakan pada manusia untuk uji klinis. Namun, menurut Jennifer Doudna2,
kemungkinan besar kita akan melihat uji klinis dan terapi yang disetujui pada manusia
dewasa dalam sepuluh tahun ke depan. Menurut Doudna, kemungkinan besar kita
dapat menggunakan CRISPR untuk kemungkinan menyembuhkan cacat genetik yang
menyebabkan anemia sel sabit3. Sudah ada kemungkinan dalam mengobati HIV
dengan teknologi4 juga.
CRISPR bersifat universal pada semua jenis sel, yang membuka banyak
kemungkinan. Ini juga sedang diuji untuk digunakan dalam pertanian yang
berhubungan dengan mikrobiologi5. Semua penggunaan CRISPR ini adalah cara
untuk memperbaiki dunia kita, yang saya anggap sebagai penggunaan teknologi yang
positif.
Meskipun demikian, ada pertimbangan etis dalam hal CRISPR dengan
menggunakannya secara dominan tanpa persetujuan, misalnya dalam hal mengedit
genom dalam embrio. Ini adalah modifikasi, yang mengubah generasi manusia,
sehingga modifikasi pada organisme yang mempengaruhi evolusinya. Orang dewasa
dapat memberikan persetujuan untuk memodifikasi sesuatu dengan menggunakan
metode CRISPR, tetapi embrio tidak dapat memberikan persetujuannya dan begitu
juga keturunannya yang juga menerima modifikasi ini. Dengan ini, itu membuatnya
tidak konsensual dan karena itu bermasalah. Mayoritas Dewan Etika Denmark setuju
bahwa penggunaan CRISPR pada embrio tidak bertanggung jawab6 dan saya setuju.
Ini adalah aspek teknologi yang tidak boleh kita eksploitasi.
Daftar pustaka:
Websites
1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4343198/, abstract (line 6-‐-7)
(Patrick D. Hsu, Eric S. Lander and Feng Zhang February 27th, 2015)
2. https://www.universityofcalifornia.edu/news/crispr research institute expands
agriculture. microbiology (Robert Sanders,January 24th, 2017)
3.http://journals.lww.com/aidsonline/Citation/2017/02200/New_research_on_using_C
RISPR_Cas9_to_treat_HIV.1.aspx (Kristin N. Harper February 20th, 2017)