“RANGKUMAN BIOTEKNOLOGI”

DISUSUN OLEH:

INDAH KHAERUNNISAH CAMBOYO G 701 18 059

JURUSAN FARMASI

FAKULTAS MATEMATIKA DAN ILMU PENGETAHUAN ALAM

UNIVERSITAS TADULAKO

PALU
1. TERAPI GEN
a) Terapi gen adalah suatu teknik terapi yang digunakan untuk memperbaiki gen-
gen mutan (abnormal/cacat) yang bertanggung jawab terhadap terjadinya
suatu penyakit. Jadi terapi gen adalah memasukkan DNA ke dalam sel sebagai
obat, untuk memperbaiki efek gen yang bermutasi dalam tubuh, bekerja langsung
dan dengan presisi untuk memperbaiki mutasi dan selanjutnya mengobati
penyakit.

b) Prinsip pembuatan
Terapi gen secara in vivo tetap menggunakan bantuan vektor untuk mentransfer
gen target ke dalam jaringan atau organ pasien penderita penyakit tertentu. adanya
vektor transfer gen berupa virus yang dimodifikasi menjadi virus rekombinan
dengan menyisipkan DNA dengan gen target untuk terapi melalui metode
teknologi DNA rekombinan. Vektor virus yang telah mengandung gen target
tersebut kemudian diinjeksikan ke dalam tubuh pasien secara langsung menuju
jaringan atau organ target di mana gen untuk terapi tersebut dibutuhkan atau
diekspresikan. Terapi gen secara in vivo melibatkan proses transduksi secara
langsung di dalam tubuh, lebih mudah dilaksanakan dan dikembangkan dalam
skala tertentu, dan tidak membutuhkan fasilitas khusus karena injeksi atau transfer
gen bisa dilakukan dengan metode umum maupun menggunakan biolistic gene
gun.

c) Tujuan terapi gen

Terapi gen digunakan untuk mengobati gen yang rusak, sehingga dapat
menangani gangguan kesehatan atau membantu tubuh melawan penyakit. Terapi
gen digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan (abnormal/cacat) yang
bertanggung jawab terhadap terjadinya suatu penyakit. Pada awalnya, terapi gen
diciptakan untuk mengobati penyakitketurunan (genetik) yang terjadi karena
mutasi pada satu gen, seperti penyakit fibrosis sistik. Terapi gen kemudian
berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen,
seperti kanker.

d) Contoh terapi gen

terapi gen yang dipakai untuk mengobati cystic fibrosis (CF) virus adenovirus
yang membawa gen CF diinhalasi oleh pasien, sel-sel paru akan terinfeksi dan
mensintesa produk gen CF untuk mengatasi symptom dan gejala penyakit,
kuatnya reaksi imunologik tubuh menyebabkan terapi gen menjadi tidak efektif,
Sel-sel yang terinfeksi virus dan mengandung transgen akan mati dan tidak bisa
memperbanyak diri. Terapi gen pada manu sia pertama kali dilakukan tahun 1990
penyakit ”Adenosine deaminase-deficient evere combined immunodeficiency
disease (ADA- SCID) penyakit autosomal yang jarang terjadi, penderita tidak
 mempunyai sistem imun, beberapa penderita mengalami defisiensi ensim
adenosine deaminase (ADA), kadar deoxyadenosine yang terfosforilasi meningkat
mencapai tingkat toksik dan terakumulasi dalam limfosit T dan membunuh sel
limfosit.

2. Produk biosimilar
 Definisi
Badan kesehatan dunia (WHO) mendefinisikan biosimilar sebagai produk obat
biologis yang dibuat mirip dengan obat aslinya setelah masa paten berakhir.
Dunia medis untuk molekul sederhana dan obat berbasis kimia mengistilahkannya
sebagai obat generic.

 Pengembangan biosimilar dan persyaratannya

BADAN Pengawas Obat dan Makanan (POM) mendukung pengembangan obat
biosimilar di Indonesia. Obat biosimilar merupakan tiruan dari obat biologis yang
sudah habis masa patennya. Kedudukannya serupa obat generik yang merupakan
tiruan dari obat kimiawi yang sudah habis masa patennya. Contoh obat biologis
antara lain insulin, albumin, dan interferon.

Pengembangan obat untuk memastikan kesesuaian obat biologis referensi.

 Bentuk sediaan, kekuatan, dan rute pemberian biosimilar harus sama
dengan obat biologis referensi.
 Obat biologis referensi yang sama harus digunakan selama studi yang
mendukung kualitas, keamanan dan kemanjuran produk (yaitu dalam
program pengembangan untuk biosimilar).
 Dalam keadaan tertentu, dimungkinkan untuk menggunakan lebih dari
satu obat biologis referensi (misalnya versi obat biologis referensi yang
bersumber dari lebih dari satu yurisdiksi) dalam studi klinis. Sebagai
masalah ilmiah, jenis data penghubung yang diperlukan akan selalu
menyertakan data struktural dan fungsional dari studi analitik yang secara
langsung membandingkan semua produk (misalnya produk biosimilar
yang diusulkan, produk resmi AS, dan produk resmi UE) dan mungkin
juga termasuk farmakokinetik klinis (PK) dan, jika sesuai, data studi
farmakodinamik klinis (PD) untuk semua produk
 Zat aktif (bahan obat) biosimilar dan pembandingnya obat biologis harus
terbukti serupa.
 Obat biologis rujukan harus memiliki data keamanan, khasiat, dan
keefektifan yang memadai dalam pengaturan pasca pasar sedemikian rupa
sehingga demonstrasi kesamaan akan membuat badan data yang dapat
diandalkan menjadi relevan.
 Biosimilar tidak boleh digunakan sebagai obat biologis referensi, karena
diizinkan menggunakan paket data non-klinis dan klinis yang dikurangi.

Kriteria berikut menentukan ruang lingkup produk yang memenuhi syarat untuk
disahkan sebagai biosimilar:

Terdapatobatbiologisreferensiyangsesuaiyang:
 pada awalnya diizinkan untuk dijual berdasarkan paket data nonklinisdan klinis
berkualitas penuh; dan
 telah digunakan dalam pengaturan pasca pasar sedemikian rupa sehingga
demonstrasi kesamaan akan membuat relevansi kumpulan data substansial yang
dapat diandalkan tentang keamanan, kemanjuran dan keefektifan.

Obat biologis biosimilar dan referensi dapat dikarakterisasi dengan baik dengan
seperangkat metode analitik modern;

Biosimilar, melalui karakterisasi dan analisis yang ekstensif, dapat dinilai mirip
dengan obat biologis referensi dengan memenuhi serangkaian kriteria yang telah
ditentukan sebelumnya.